En undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​VX-371 hos forsøgspersoner med cystisk fibrose, der er homozygote for F508del-CFTR-mutationen

Inklusionskriterier:

• Villig og i stand til at bruge leveringsanordningen som anvist af studiemanualen.
• Bekræftet diagnose af CF, defineret som en svedkloridværdi ≥60 mmol/L ved kvantitativ pilocarpiniontoforese.
• Homozygot for F508del CFTR-mutationen. Hvis resultatet af CFTR-screeningsgenotype ikke modtages før randomisering, kan en tidligere CFTR-genotypelaboratorierapport bruges til at fastslå berettigelse.
• Procent forudsagt forceret udåndingsvolumen ved et sekund (FEV1) på ≥40 til <90 procentpoint justeret for alder, køn og højde i henhold til Global Lung Initiative (GLI) ved screeningsbesøget.
• Villig til at afbryde lægeordineret brug af saltvand.
• Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder med en negativ serumgraviditetstest ved screeningsbesøget.

Ekskluderingskriterier:

• Anamnese med enhver komorbiditet, som efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko ved administration af forsøgslægemidlet til forsøgspersonen.
• Eventuelle klinisk signifikante laboratorieabnormiteter ved screeningsbesøget, der ville forstyrre undersøgelsesvurderingerne eller udgøre en unødig risiko for forsøgspersonen.
• En akut øvre eller nedre luftvejsinfektion, pulmonal eksacerbation eller ændringer i behandling (inklusive antibiotika) for lungesygdom inden for 28 dage før dag 1 (første dosis af undersøgelseslægemidlet).
• Et 12-aflednings-EKG, der viser QTcF >450 msek ved screeningbesøget.
• Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation.
• Brugte diuretika eller antihypertensive lægemidler i renin-angiotensin-aldosteronsystemet i de 28 dage før screening eller et forventet behov for nogen af ​​disse medikamenter under undersøgelsen.
• Igangværende eller tidligere deltagelse i et lægemiddelundersøgelse inden for 30 dage efter screeningsbesøget.
• Manglende evne til at tilbageholde korttidsvirkende, langtidsvirkende eller én gang dagligt langtidsvirkende bronkodilatator brug i henholdsvis 4, 12 eller 24 timer før klinikbesøg.
• Anamnese med betydelig intolerance over for inhaleret saltvand eller intolerance over for enkeltdosis saltvand ved screening
• Kendt overfølsomhed eller historie med intolerance over for Orkambi.
• Gravide og ammende kvinder.
• Forsøgspersoner, der har deltaget i Parion Sciences Study NCT02343445.