Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerheten og effekten av VX-371 hos personer med cystisk fibrose som er homozygote for F508del-CFTR-mutasjonen

8. juli 2021 oppdatert av: Parion Sciences

En fase 2a, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, ufullstendig blokkering, crossover-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av VX-371 hos forsøkspersoner i alderen 12 år eller eldre med cystisk fibrose, homozygote for F508del-CFTR-mutasjonen og væren Behandlet med Orkambi

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten og effekten av behandling med VX-371 i hypertonisk saltvann sammenlignet med hypertonisk saltvann alene hos personer med cystisk fibrose (CF) som er ≥12 år gamle, homozygote for F508del-cystisk fibrose transmembranen konduktansregulator (CFTR) mutasjon, og blir behandlet med Orkambi

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

147

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater
      • Miami, Florida, Forente stater
      • Orlando, Florida, Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
      • Glenview, Illinois, Forente stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater
      • Hawthorne, New York, Forente stater
      • Syracuse, New York, Forente stater
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater
      • Dallas, Texas, Forente stater
      • Fort Worth, Texas, Forente stater
      • Tyler, Texas, Forente stater
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater
      • Richmond, Virginia, Forente stater
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater
  • Frankrike
      • Bron Cedex, Frankrike
      • Pierre-Bénite, Frankrike
      • Roscoff Cedex, Frankrike
      • Strasbourg Cedex 2, Frankrike
  • Irland
      • Dublin, Irland
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
      • Bristol, Storbritannia
      • London, Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia
      • Southampton, Storbritannia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Villig og i stand til å bruke leveringsenheten som anvist av studiehåndboken.
  • Bekreftet diagnose av CF, definert som en svettekloridverdi ≥60 mmol/L ved kvantitativ pilokarpiniontoforese.
  • Homozygot for F508del CFTR-mutasjonen. Hvis resultatet av CFTR-screening-genotype ikke er mottatt før randomisering, kan en tidligere CFTR-genotypelaboratorierapport brukes for å fastslå kvalifisering.
  • Prosent spådd tvungen ekspirasjonsvolum ved ett sekund (FEV1) på ≥40 til <90 prosentpoeng justert for alder, kjønn og høyde i henhold til Global Lung Initiative (GLI) ved screeningbesøket.
  • Villig til å avbryte bruk av saltoppløsning foreskrevet av lege.
  • Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder med negativ serumgraviditetstest på screeningbesøket.

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om enhver komorbiditet, som etter etterforskerens mening kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ekstra risiko ved administrering av studiemedisin til forsøkspersonen.
  • Eventuelle klinisk signifikante laboratorieavvik ved screeningbesøket som ville forstyrre studievurderingene eller utgjøre en unødig risiko for forsøkspersonen.
  • En akutt øvre eller nedre luftveisinfeksjon, lungeforverring eller endringer i terapi (inkludert antibiotika) for lungesykdom innen 28 dager før dag 1 (første dose studiemedisin).
  • Et 12-avlednings EKG som viser QTcF >450 msek ved screeningbesøket.
  • Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon.
  • Brukte diuretika eller antihypertensive medikamenter i renin-angiotensin-aldosteronsystemet i de 28 dagene før screening eller et forventet behov for noen av disse medisinene under studien.
  • Pågående eller tidligere deltakelse i en legemiddelstudie innen 30 dager etter screeningbesøket.
  • Manglende evne til å holde tilbake korttidsvirkende, langtidsvirkende eller en gang daglig bruk av langtidsvirkende bronkodilatator i henholdsvis 4, 12 eller 24 timer før klinikkbesøk.
  • Historie med betydelig intoleranse mot inhalert saltvann, eller intoleranse mot enkeltdosen saltvann ved screening
  • Kjent overfølsomhet eller historie med intoleranse overfor Orkambi.
  • Gravide og ammende kvinner.
  • Emner som har deltatt i Parion Sciences Study NCT02343445.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Sekvens 1: VX-371 + hypertonisk saltvann (HS), deretter HS
Deltakerne mottok 85 mikrogram (mcg) VX-371 fortynnet i 3 milliliter (ml) 4,2 prosent (%) HS gjennom oral nebulisert inhalasjon to ganger daglig i 28 dager (dag 1 til dag 28) i behandlingsperiode 1 etterfulgt av en 28 dagers utvaskingsperiode (dag 29 til dag 56) og fikk deretter 3 ml 4,2 % HS gjennom oral forstøvet inhalasjon to ganger daglig i 28 dager (dag 57 til dag 84) i behandlingsperiode 2. Deltakerne fikk også en stabil dose på 2 tabletter Orkambi (lumacaftor 400) milligram (mg)/ivacaftor 250 mg) oralt hver 12. time med fettholdig mat gjennom hele studien som en del av deres cystisk fibrose (CF) standardbehandling.
Legemiddel: VX-371 + HS
Legemiddel: Hypertonisk saltvann
Legemiddel: Orkambi
Andre navn:
  • lumacaftor/ivacaftor
Eksperimentell: Sekvens 2: HS, deretter VX-371 + HS
Deltakerne mottok 3 mL 4,2 % HS gjennom oral forstøvet inhalasjon to ganger daglig i 28 dager (dag 1 til dag 28) i behandlingsperiode 1 etterfulgt av en 28 dagers utvaskingsperiode (dag 29 til dag 56) og fikk deretter 85 mcg VX-371 fortynnet i 3 mL 4,2 % HS gjennom oral nebulisert inhalasjon to ganger daglig i 28 dager (dag 57 til dag 84) i behandlingsperiode 2. Deltakerne fikk også en stabil dose på 2 tabletter Orkambi (lumacaftor 400 mg/ivacaftor 250 mg) oralt hver 12. timer med fettholdig mat gjennom hele studien som en del av deres CF-omsorgsstandard.
Legemiddel: VX-371 + HS
Legemiddel: Hypertonisk saltvann
Legemiddel: Orkambi
Andre navn:
  • lumacaftor/ivacaftor
Eksperimentell: Sekvens 3: VX-371 + Placebo, deretter Placebo
Deltakerne mottok 85 mcg VX-371 fortynnet i 3 ml 0,17 % saltvann (placebo) gjennom oral nebulisert inhalasjon to ganger daglig i 28 dager (dag 1 til dag 28) i behandlingsperiode 1 etterfulgt av en 28 dagers utvaskingsperiode (dag 29 til dag 56) ) og fikk deretter 3 ml 0,17 % saltvann (placebo) gjennom oral forstøvet inhalasjon to ganger daglig i 28 dager (dag 57 til dag 84) i behandlingsperiode 2. Deltakerne fikk også en stabil dose på 2 tabletter Orkambi (lumacaftor 400 mg/ivacaftor) 250 mg) oralt hver 12. time med fettholdig mat gjennom hele studien som en del av deres CF-omsorgsstandard.
Legemiddel: Placebo
Legemiddel: Orkambi
Andre navn:
  • lumacaftor/ivacaftor
Legemiddel: VX-371
Eksperimentell: Sekvens 4: Placebo, deretter VX-371 + Placebo
Deltakerne fikk 3 ml 0,17 % saltvann (placebo) gjennom oral forstøvet inhalasjon to ganger daglig i 28 dager (dag 1 til dag 28) i behandlingsperiode 1 etterfulgt av en 28 dagers utvaskingsperiode (dag 29 til dag 56) og fikk deretter 85 mcg VX -371 fortynnet i 3 mL 0,17 % saltvann (placebo) gjennom oral nebulisert inhalasjon to ganger daglig i 28 dager (dag 57 til dag 84) i behandlingsperiode 2. Deltakerne fikk også en stabil dose på 2 tabletter Orkambi (lumacaftor 400 mg/ivakaftor) 250 mg) oralt hver 12. time med fettholdig mat gjennom hele studien som en del av deres CF-omsorgsstandard.
Legemiddel: Placebo
Legemiddel: Orkambi
Andre navn:
  • lumacaftor/ivacaftor
Legemiddel: VX-371

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandlingsopprinnelige bivirkninger (TEAEs) og alvorlige TEAEs
Tidsramme: Baseline (dag 1) opptil 28 dager etter siste administrering av studiemedikamentet (opptil 112 dager)
En uønsket hendelse (AE) var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk studiemedisin uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng. AE inkluderte unormale klinisk signifikante funn for spirometri, kliniske laboratorieparametere, standard 12-avlednings elektrokardiogrammer (EKG), vitale tegn og oftalmologiske undersøkelser. Alvorlig uønsket hendelse (SAE) var en AE som resulterte i ett av følgende utfall eller ansett som signifikant av en annen grunn: død; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; livstruende opplevelse (umiddelbar risiko for å dø); vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali. Behandlingsoppståtte var hendelser mellom første dose av studiemedikamentet og opptil 112 dager (opptil 28 dager etter siste dose) som var fraværende før behandling eller som forverret seg i forhold til tilstanden før behandling. TEAE-er inkluderte både alvorlige og ikke-alvorlige TEAE-er.
Baseline (dag 1) opptil 28 dager etter siste administrering av studiemedikamentet (opptil 112 dager)
Absolutt endring fra studiens baseline i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1) på dag 28
Tidsramme: Studiens baseline, dag 28
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon. Studiens baseline ble definert som den siste ikke-manglende målingen før den første dosen av inhalert studiemedikament i studien. Dag 28-målinger etter seponering av behandling fra behandlingsperioden hvor seponering skjedde, ble inkludert i analysen.
Studiens baseline, dag 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Plasmakonsentrasjoner av VX-371
Tidsramme: Pre-dose (90 minutter før inhalert studielegemiddeladministrasjon) og 60 minutter etter dose på dag 1, 14 og 28 innen behandlingsperiode 1 og 2
Pre-dose (90 minutter før inhalert studielegemiddeladministrasjon) og 60 minutter etter dose på dag 1, 14 og 28 innen behandlingsperiode 1 og 2
Urinkonsentrasjoner av VX-371
Tidsramme: Pre-dose (90 minutter før inhalert studielegemiddeladministrasjon) og 60 minutter etter dose på dag 1, 14 og 28 innen behandlingsperiode 1 og 2
Pre-dose (90 minutter før inhalert studielegemiddeladministrasjon) og 60 minutter etter dose på dag 1, 14 og 28 innen behandlingsperiode 1 og 2

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Parion Sciences

Samarbeidspartnere

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Etterforskere

  • Studiestol: Alison Church, MD, Parion Sciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2016

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. februar 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. mars 2016

Først lagt ut (Anslag)

15. mars 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. juli 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. juli 2021

Sist bekreftet

1. juli 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX15-371-101
  • 2015-004841-13 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Djibouti

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere