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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von VX-371 bei Patienten mit Mukoviszidose, die homozygot für die F508del-CFTR-Mutation sind

8. Juli 2021 aktualisiert von: Parion Sciences

Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Crossover-Studie der Phase 2a mit unvollständiger Blockade zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von VX-371 bei Patienten im Alter von 12 Jahren oder älter mit zystischer Fibrose, die homozygot für die F508del-CFTR-Mutation sind Behandelt mit Orkambi

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung mit VX-371 in hypertoner Kochsalzlösung im Vergleich zu hypertoner Kochsalzlösung allein bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF), die ≥ 12 Jahre alt und homozygot für die F508del-zystische Fibrose-Transmembran sind Leitwertregulator (CFTR)-Mutation und Behandlung mit Orkambi

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

147

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Bron Cedex, Frankreich
      • Pierre-Bénite, Frankreich
      • Roscoff Cedex, Frankreich
      • Strasbourg Cedex 2, Frankreich
  • Irland
      • Dublin, Irland
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
      • Glenview, Illinois, Vereinigte Staaten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Vereinigte Staaten
    • New York
      • Albany, New York, Vereinigte Staaten
      • Hawthorne, New York, Vereinigte Staaten
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten
      • Tyler, Texas, Vereinigte Staaten
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
      • Bristol, Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
      • Southampton, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bereit und in der Lage, das Liefergerät gemäß den Anweisungen des Studienhandbuchs zu verwenden.
  • Bestätigte CF-Diagnose, definiert als Schweißchloridwert ≥60 mmol/L durch quantitative Pilocarpin-Iontophorese.
  • Homozygot für die F508del-CFTR-Mutation. Wenn das Ergebnis des CFTR-Screening-Genotyps nicht vor der Randomisierung eingeht, kann ein früherer CFTR-Genotyp-Laborbericht verwendet werden, um die Eignung festzustellen.
  • Prozent vorhergesagtes forciertes Ausatmungsvolumen bei einer Sekunde (FEV1) von ≥ 40 bis < 90 Prozentpunkten, angepasst an Alter, Geschlecht und Größe gemäß der Global Lung Initiative (GLI) beim Screening-Besuch.
  • Bereit, die vom Arzt verschriebene Kochsalzlösung einzustellen.
  • Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter mit einem negativen Serum-Schwangerschaftstest beim Screening-Besuch.

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte jeglicher Komorbidität, die nach Meinung des Prüfarztes die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung des Studienmedikaments an den Probanden darstellen könnte.
  • Alle klinisch signifikanten Laboranomalien beim Screening-Besuch, die die Studienbewertungen beeinträchtigen oder ein unangemessenes Risiko für den Probanden darstellen würden.
  • Eine akute Infektion der oberen oder unteren Atemwege, Lungenverschlimmerung oder Therapieänderungen (einschließlich Antibiotika) für Lungenerkrankungen innerhalb von 28 Tagen vor Tag 1 (erste Dosis des Studienmedikaments).
  • Ein 12-Kanal-EKG mit QTcF >450 ms beim Screening-Besuch.
  • Vorgeschichte einer soliden Organ- oder hämatologischen Transplantation.
  • Verwendete Diuretika oder Antihypertensiva des Renin-Angiotensin-Aldosteron-Systems in den 28 Tagen vor dem Screening oder einen voraussichtlichen Bedarf für eines dieser Medikamente während der Studie.
  • Fortlaufende oder vorherige Teilnahme an einer Arzneimittelstudie innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Besuch.
  • Unfähigkeit, kurz wirkende, lang wirkende oder einmal täglich lang wirkende Bronchodilatatoren für 4, 12 oder 24 Stunden vor dem Klinikbesuch zurückzuhalten.
  • Vorgeschichte einer signifikanten Intoleranz gegenüber inhalierter Kochsalzlösung oder Intoleranz gegenüber der Einzeldosis Kochsalzlösung beim Screening
  • Bekannte Überempfindlichkeit oder Unverträglichkeit gegenüber Orkambi in der Vorgeschichte.
  • Schwangere und stillende Frauen.
  • Probanden, die an der Parion Sciences-Studie NCT02343445 teilgenommen haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Sequenz 1: VX-371 + hypertonische Kochsalzlösung (HS), dann HS
Die Teilnehmer erhielten 85 Mikrogramm (mcg) VX-371 verdünnt in 3 Milliliter (ml) 4,2 Prozent (%) HS durch orale vernebelte Inhalation zweimal täglich für 28 Tage (Tag 1 bis Tag 28) in Behandlungszeitraum 1, gefolgt von einer 28-tägigen Auswaschphase (Tag 29 bis Tag 56) und erhielten dann 3 ml 4,2 % HS durch orale vernebelte Inhalation zweimal täglich für 28 Tage (Tag 57 bis Tag 84) in Behandlungszeitraum 2. Die Teilnehmer erhielten außerdem eine stabile Dosis von 2 Tabletten Orkambi (Lucaftor 400 Milligramm (mg)/Ivacaftor 250 mg) oral alle 12 Stunden mit fetthaltiger Nahrung während der gesamten Studie als Teil ihrer Mukoviszidose (CF)-Standardbehandlung.
Arzneimittel: VX-371 + HS
Arzneimittel: Hypertonische Kochsalzlösung
Arzneimittel: Orkambi
Andere Namen:
  • Lumacaftor/Ivacaftor
Experimental: Sequenz 2: HS, dann VX-371 + HS
Die Teilnehmer erhielten 28 Tage lang (Tag 1 bis Tag 28) in Behandlungszeitraum 1, gefolgt von einer 28-tägigen Auswaschphase (Tag 29 bis Tag 56), zweimal täglich 3 ml 4,2 % HS durch orale Vernebelungsinhalation und erhielten dann 85 µg VX-371 verdünnt in 3 ml 4,2 % HS durch orale vernebelte Inhalation zweimal täglich für 28 Tage (Tag 57 bis Tag 84) in Behandlungszeitraum 2. Die Teilnehmer erhielten außerdem alle 12 eine stabile Dosis von 2 Tabletten Orkambi (Lucaftor 400 mg/Ivacaftor 250 mg) oral Stunden mit fetthaltiger Nahrung während der gesamten Studie als Teil ihres CF-Versorgungsstandards.
Arzneimittel: VX-371 + HS
Arzneimittel: Hypertonische Kochsalzlösung
Arzneimittel: Orkambi
Andere Namen:
  • Lumacaftor/Ivacaftor
Experimental: Sequenz 3: VX-371 + Placebo, dann Placebo
Die Teilnehmer erhielten 85 µg VX-371 verdünnt in 3 ml 0,17 %iger Kochsalzlösung (Placebo) durch orale vernebelte Inhalation zweimal täglich für 28 Tage (Tag 1 bis Tag 28) in Behandlungszeitraum 1, gefolgt von einer 28-tägigen Auswaschphase (Tag 29 bis Tag 56). ) und erhielten dann 28 Tage lang (Tag 57 bis Tag 84) in Behandlungszeitraum 2 zweimal täglich 3 ml 0,17 %ige Kochsalzlösung (Placebo) durch orale Vernebelungsinhalation. Die Teilnehmer erhielten außerdem eine stabile Dosis von 2 Tabletten Orkambi (Lucaftor 400 mg/Ivacaftor 250 mg) oral alle 12 Stunden mit fetthaltiger Nahrung während der gesamten Studie als Teil ihrer CF-Standardversorgung.
Arzneimittel: Placebo
Arzneimittel: Orkambi
Andere Namen:
  • Lumacaftor/Ivacaftor
Arzneimittel: VX-371
Experimental: Sequenz 4: Placebo, dann VX-371 + Placebo
Die Teilnehmer erhielten 28 Tage lang (Tag 1 bis Tag 28) in Behandlungszeitraum 1, gefolgt von einer 28-tägigen Auswaschphase (Tag 29 bis Tag 56), 3 ml 0,17 %ige Kochsalzlösung (Placebo) durch orale Inhalation als Zerstäuber zweimal täglich und erhielten dann 85 mcg VX -371 verdünnt in 3 ml 0,17 %iger Kochsalzlösung (Placebo) durch orale vernebelte Inhalation zweimal täglich für 28 Tage (Tag 57 bis Tag 84) in Behandlungszeitraum 2. Die Teilnehmer erhielten außerdem eine stabile Dosis von 2 Tabletten Orkambi (Lucaftor 400 mg/Ivacaftor 250 mg) oral alle 12 Stunden mit fetthaltiger Nahrung während der gesamten Studie als Teil ihrer CF-Standardversorgung.
Arzneimittel: Placebo
Arzneimittel: Orkambi
Andere Namen:
  • Lumacaftor/Ivacaftor
Arzneimittel: VX-371

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden TEAEs
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) bis zu 28 Tage nach der letzten Verabreichung des Studienmedikaments (bis zu 112 Tage)
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) war ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament ohne Berücksichtigung der Möglichkeit eines kausalen Zusammenhangs erhielt. Zu den UE gehörten abnorme klinisch signifikante Befunde bei Spirometrie, klinischen Laborparametern, standardmäßigen 12-Kanal-Elektrokardiogrammen (EKGs), Vitalzeichen und ophthalmologischen Untersuchungen. Schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) war ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führte oder aus einem anderen Grund als signifikant erachtet wurde: Tod; anfänglicher oder verlängerter stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohliche Erfahrung (unmittelbare Todesgefahr); anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie. Behandlungsbedingt waren Ereignisse zwischen der ersten Dosis des Studienmedikaments und bis zu 112 Tagen (bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis), die vor der Behandlung ausblieben oder die sich im Vergleich zum Zustand vor der Behandlung verschlechterten. TEAEs umfassten sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende TEAEs.
Baseline (Tag 1) bis zu 28 Tage nach der letzten Verabreichung des Studienmedikaments (bis zu 112 Tage)
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Studie in Prozent des vorhergesagten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1) an Tag 28
Zeitfenster: Studienbasis, Tag 28
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann. Die Studien-Baseline wurde als die jüngste nicht fehlende Messung vor der ersten Dosis des inhalierten Studienmedikaments in der Studie definiert. Messungen an Tag 28 nach Behandlungsabbruch aus dem Behandlungszeitraum, in dem der Behandlungsabbruch erfolgte, wurden in die Analyse einbezogen.
Studienbasis, Tag 28

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Plasmakonzentrationen von VX-371
Zeitfenster: Vor der Dosis (90 Minuten vor Verabreichung des inhalativen Studienmedikaments) und 60 Minuten nach der Dosis an den Tagen 1, 14 und 28 innerhalb der Behandlungsperiode 1 und 2
Vor der Dosis (90 Minuten vor Verabreichung des inhalativen Studienmedikaments) und 60 Minuten nach der Dosis an den Tagen 1, 14 und 28 innerhalb der Behandlungsperiode 1 und 2
Urinkonzentrationen von VX-371
Zeitfenster: Vor der Dosis (90 Minuten vor Verabreichung des inhalativen Studienmedikaments) und 60 Minuten nach der Dosis an den Tagen 1, 14 und 28 innerhalb der Behandlungsperiode 1 und 2
Vor der Dosis (90 Minuten vor Verabreichung des inhalativen Studienmedikaments) und 60 Minuten nach der Dosis an den Tagen 1, 14 und 28 innerhalb der Behandlungsperiode 1 und 2

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Parion Sciences

Mitarbeiter

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Ermittler

  • Studienstuhl: Alison Church, MD, Parion Sciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Februar 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. März 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

15. März 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Juli 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Juli 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX15-371-101
  • 2015-004841-13 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mukoviszidose

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