杜氏肌营养不良症患者的利美泊利 (RIM4DMD)
一项 Ib 期开放标签研究，以评估利美泊利在杜氏肌营养不良症患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学
研究概览
详细说明
本研究设计为 Ib 期、多中心、欧洲、开放标签研究，旨在评估新药利美泊利在 6 至 14 岁患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的男孩中的安全性和耐受性以及生物标志物。
Rimeporide 将口服 4 周，每天 3 次。 剂量将适应体重。 该研究将招募 20 名 6 至 14 岁的 DMD 患者。 将在 4 个不同的队列中测试 4 个剂量水平，每个队列有 5 名患者服用该药物。
在研究期间，最多 10 周内将在医院进行 6 次就诊。 每次就诊时，患者将接受安全检查，包括生命体征、身体和神经检查、心电图、安全和血液学、生物化学和尿液分析、伴随治疗审查以及任何症状和副作用审查。 此外，将抽取血样用于评估血浆中的 Rimeporide。 最后，将收集额外的血液和尿液样本以探索功效标记。 患者还将接受 2 NMR（在筛选和研究结束时）以开发非侵入性生物标志物，用于进一步研究 DMD 患者。
在 SMC 审查了 5 名患者前一剂量的安全性和耐受性数据并确定继续下一剂量水平是安全的之后，将决定继续下一更高剂量。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段1
联系人和位置
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- Duchenne 肌营养不良症基因证实；
- 6至14岁的男性；
- 能够独立行走至少75米；
- 在基线前至少 6 个月服用稳定剂量皮质类固醇的患者；
- 根据父母和研究者的意见，患者能够吞服 4 号胶囊；
- 愿意并能够遵守所有协议要求和程序；
- 由父母/法定监护人签署的知情同意书；
- 仅限法国：隶属于或受益于社会保障体系
排除标准：
- 患有严重肾病或肾功能不全的患者，使用填充公式使用血浆胱抑素 C 水平估计的肾小球滤过率低于 90ml/min/1.73m2
- 肝病或损伤的当前或病史，
- 任何可能混淆疗效或安全性数据解释的重大疾病史，例如 炎症、凝血疾病、不稳定的心脏或呼吸系统疾病
- 首次服用研究药物后 4 周内出现可能影响研究评估的急性疾病；
- 在研究药物治疗期间计划的皮质类固醇剂量和/或给药方案的显着变化；
- 使用 β 受体阻滞剂 / 和 ACEI 或 ARB，除非在基线前至少 3 个月保持稳定剂量；
- 使用质子泵抑制剂，除非在基线前至少 3 个月保持稳定剂量
- 使用醛固酮拮抗剂（即 首次服用研究药物前 3 个月内服用螺内酯、依普利酮）；
- 使用抗凝剂、抗血栓剂或抗血小板剂，
- 使用以肾分泌为主的抗生素（例如头孢菌素）、免疫抑制剂（皮质类固醇除外）、持续使用非甾体抗炎药 (NSAID) 或锂进行治疗；
- 在首次服用研究药物后 1 个月内接受过艾地苯醌或其他形式的辅酶 Q10 治疗；
- 在首次给予研究药物（包括安慰剂）后的 4 周内（或 7 个半衰期，如果超过 4 周）既往接受过研究药物治疗；
- 基线 QTc > 450 毫秒，或尖端扭转型室性心动过速危险因素史（例如，心力衰竭、低钾血症、长 QT 综合征家族史）；
- 筛选时或过去 6 个月内 LVEF≤ 45% 和/或有急性心力衰竭病史；
- 依赖呼吸机；
- 已知个体对研究药物的任何成分/赋形剂过敏；
- 对 MRI 有特定禁忌症的患者（例如：金属异物、幽闭恐惧症等）。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：雷美泊利
每天 3 次 (TID) 给药 50 至 300 mg 的多次口服利美泊利，共给药 4 周。 将按升序依次研究 4 个递增剂量水平。 Rimeporide 以 25 mg 或 50 mg 硬凝胶胶囊形式提供。 每位患者将仅参与 1 个剂量队列。 预计每个队列将通过所有参与站点招募 5 名患者。 |
队列 1： 基线时体重 ≤ 30kg 的患者为 50 mg TID，基线时体重 > 30kg 的患者为 75 mg TID 队列 2： 基线时体重≤30kg的患者100mg TID和基线时体重> 30kg的患者150mg TID 队列 3： 基线时体重≤ 30kg 的患者为 150 mg TID，基线时体重 > 30kg 的患者为 200 mg TID 队列 4： 基线时体重 ≤ 30kg 的患者 200 mg TID 和基线时体重 > 30kg 的患者 300 mg TID mg TID
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现不良事件的参与者人数
大体时间：从第一次给药起最多 6 周
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对安全人群（接受至少一剂研究药物的所有患者）进行观察。 对于以下选择，分类数据与具有至少一个事件的受试者数量一起呈现：
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从第一次给药起最多 6 周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Rimeporide 的药代动力学概况 - Cmax
大体时间：4周研究治疗
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根据以下时间表收集 PK 样品：
最后，在最后一次给药后的第 4 周（第 28 天）：
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4周研究治疗
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合作者和调查者
调查人员
- 研究主任：Florence Porte-Thomé、R&D Director EspeRare
出版物和有用的链接
有用的网址
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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