Rimeporid Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél (RIM4DMD)

Bevételi kritériumok:

• Duchenne-izomdisztrófia genetikailag igazolt;
• 6 és 14 év közötti férfiak;
• Képes önállóan járni legalább 75 métert;
• A kiindulási állapot előtt legalább 6 hónappal stabil kortikoszteroid dózist szedő betegek;
• A 4-es méretű kapszulát lenyelni képes betegek a szülők és a vizsgáló véleménye szerint;
• Hajlandó és képes megfelelni minden protokoll követelménynek és eljárásnak;
• a szülő(k)/törvényes gyám(ok) által aláírt, tájékozott beleegyezés;
• Csak Franciaország: Társadalombiztosítási rendszerhez tartozik vagy annak kedvezményezettje

Kizárási kritériumok:

• Jelentős vesebetegségben vagy vesekárosodásban szenvedő betegek, akiknél a plazma cisztatin-C szintje alapján becsült glomeruláris szűrési ráta kevesebb, mint 90 ml/perc/1,73 m2
• Jelenlegi vagy kórtörténetében májbetegség vagy májkárosodás,
• Bármely jelentős egészségügyi rendellenesség anamnézisében, amely megzavarhatja a hatásossági vagy biztonságossági adatok értelmezését, pl. gyulladásos, véralvadási betegség, instabil szív- vagy légúti betegség
• akut betegség a vizsgálati gyógyszer első beadását követő 4 héten belül, amely megzavarhatja a vizsgálat értékelését;
• A kortikoszteroidok dózisának és/vagy adagolási rendjének jelentős módosítása, amelyet a vizsgálati gyógyszeres kezelés időtartamára terveztek;
• Béta-blokkolók / és ACEI vagy ARB alkalmazása, kivéve, ha stabil dózisban legalább 3 hónapig a kiindulási érték előtt;
• Protonpumpa-gátlók használata, kivéve, ha stabil dózisban legalább 3 hónapig a kiindulási érték előtt
• Aldoszteron antagonisták alkalmazása (pl. spironolakton, eplerenon) a vizsgálati gyógyszer első beadását megelőző 3 hónapon belül;
• Antikoagulánsok, antitrombotikumok vagy vérlemezke-gátló szerek alkalmazása,
• túlnyomórészt veseszekrécióval rendelkező antibiotikumok (pl. cefalosporinok), immunszuppresszív szerek, kortikoszteroidok kivételével, folyamatos kezelés nem szteroid, gyulladáscsökkentő gyógyszerekkel (NSAID) vagy lítiummal;
• Korábbi kezelés idebenonnal vagy a Q10 koenzim más formájával a vizsgálati gyógyszer első beadását követő 1 hónapon belül;
• Korábbi kezelés vizsgálati gyógyszerekkel a vizsgálati gyógyszer, beleértve a placebót, első beadásától számított 4 héten belül (vagy 7 felezési időn belül, ha 4 hétnél hosszabb);
• A kiindulási QTc > 450 msec, vagy a torsades de pointes kockázati tényezői (pl. szívelégtelenség, hypokalaemia, hosszú QT-szindróma a családi anamnézisben);
• LVEF≤ 45% a szűréskor vagy az elmúlt 6 hónapban és/vagy a kórelőzményben szereplő akut szívelégtelenség;
• Ventilátorfüggő;
• Ismert egyéni túlérzékenység a vizsgálati gyógyszer bármely összetevőjével/segédanyagával szemben;
• Azok a betegek, akiknél specifikus ellenjavallat van az MRI-re (pl. fémes idegentest, klausztrofóbia stb.).