Rimeporida en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (RIM4DMD)

Criterios de inclusión:

• distrofia muscular de Duchenne confirmada genéticamente;
• Varones entre 6 y 14 años;
• Capaz de caminar de forma independiente al menos 75 metros;
• Pacientes con una dosis estable de corticosteroides al menos 6 meses antes de la línea de base;
• Pacientes capaces de tragar cápsulas tamaño 4 según la opinión de los padres y del investigador;
• Dispuesto y capaz de cumplir con todos los requisitos y procedimientos del protocolo;
• Consentimientos informados firmados por los padres/tutores legales;
• Solo en Francia: Afiliado o beneficiario de un sistema de seguridad social

Criterio de exclusión:

• Pacientes con enfermedad o insuficiencia renal significativa, con tasa de filtración glomerular estimada utilizando el nivel de cistatina C en plasma utilizando la fórmula de relleno inferior a 90 ml/min/1,73 m2
• Enfermedad o deterioro hepático actual o anterior,
• Antecedentes de cualquier trastorno médico significativo que pueda confundir la interpretación de los datos de eficacia o seguridad, p. enfermedad inflamatoria, de la coagulación, enfermedad cardiaca o respiratoria inestable
• Enfermedad aguda dentro de las 4 semanas posteriores a la primera administración del medicamento del estudio que puede interferir con las evaluaciones del estudio;
• Cambio significativo de dosificación y/o regímenes de dosificación de corticosteroides planificados para la duración de la medicación del estudio;
• Uso de bloqueadores beta y ACEI o ARB a menos que estén en dosis estable durante al menos 3 meses antes de la línea de base;
• Uso de inhibidores de la bomba de protones a menos que sea una dosis estable durante al menos 3 meses antes de la línea de base
• Uso de antagonistas de la aldosterona (es decir, espironolactona, eplerenona) dentro de los 3 meses anteriores a la primera administración del medicamento del estudio;
• Uso de anticoagulantes, antitrombóticos o agentes antiplaquetarios,
• Uso de antibióticos con secreción renal predominante (por ejemplo, cefalosporinas), agentes inmunosupresores excepto corticosteroides, tratamiento continuo con medicamentos antiinflamatorios no esteroideos (AINE) o litio;
• Tratamiento previo con idebenona u otras formas de coenzima Q10 dentro de 1 mes de la primera administración del medicamento del estudio;
• Tratamiento previo con medicamentos en investigación dentro de las 4 semanas (o 7 semividas si es más de 4 semanas) de la primera administración del medicamento del estudio, incluido el placebo;
• QTc inicial > 450 ms, o antecedentes de factores de riesgo de torsades de pointes (p. ej., insuficiencia cardíaca, hipopotasemia, antecedentes familiares de síndrome de QT largo);
• FEVI ≤ 45 % en la selección o en los últimos 6 meses y/o antecedentes de insuficiencia cardíaca aguda;
• Dependiente del ventilador;
• Hipersensibilidad individual conocida a cualquiera de los ingredientes/excipientes del medicamento del estudio;
• Pacientes con contraindicación específica para la RM (por ejemplo: cuerpo extraño metálico, claustrofobia, etc.).