Rimeporide in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (RIM4DMD)

Criterio di inclusione:

• Distrofia muscolare di Duchenne geneticamente confermata;
• Maschi di età compresa tra 6 e 14 anni;
• In grado di camminare autonomamente per almeno 75 metri;
• Pazienti con una dose stabile di corticosteroidi almeno 6 mesi prima del basale;
• Pazienti in grado di deglutire capsule di taglia 4 secondo l'opinione dei genitori e dello sperimentatore;
• Disposti e in grado di rispettare tutti i requisiti e le procedure del protocollo;
• Consensi informati firmati dai genitori/tutori legali;
• Solo Francia: affiliato o beneficiario di un sistema di previdenza sociale

Criteri di esclusione:

• Pazienti con malattia o insufficienza renale significativa, con velocità di filtrazione glomerulare stimata utilizzando il livello plasmatico di cistatina C utilizzando la formula del filler inferiore a 90 ml/min/1,73 m2
• Attualità o anamnesi di malattia epatica o compromissione,
• Anamnesi di qualsiasi disturbo medico significativo che possa confondere l'interpretazione dei dati di efficacia o di sicurezza, ad es. malattie infiammatorie, della coagulazione, malattie cardiache o respiratorie instabili
• Malattia acuta entro 4 settimane dalla prima somministrazione del farmaco in studio che potrebbe interferire con le valutazioni dello studio;
• Modifica significativa del dosaggio e/o dei regimi posologici per i corticosteroidi pianificati per la durata del trattamento in studio;
• Uso di beta-bloccanti / e ACEI o ARB a meno che non siano a dosi stabili per almeno 3 mesi prima del basale;
• Uso di inibitori della pompa protonica a meno che a una dose stabile per almeno 3 mesi prima del basale
• Uso di antagonisti dell'aldosterone (es. spironolattone, eplerenone) entro 3 mesi prima della prima somministrazione del farmaco in studio;
• Uso di anticoagulanti, antitrombotici o agenti antipiastrinici,
• Uso di antibiotici con secrezione renale predominante (ad es. cefalosporine), agenti immunosoppressori ad eccezione dei corticosteroidi, trattamento continuo con farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS) o litio;
• Precedente trattamento con idebenone o altre forme di coenzima Q10 entro 1 mese dalla prima somministrazione del farmaco in studio;
• Precedente trattamento con farmaci sperimentali entro 4 settimane (o 7 emivita se superiore a 4 settimane) dalla prima somministrazione del farmaco in studio, compreso il placebo;
• QTc basale > 450 msec o anamnesi di fattori di rischio per torsioni di punta (p. es., insufficienza cardiaca, ipokaliemia, anamnesi familiare di sindrome del QT lungo);
• LVEF≤ 45% allo screening o negli ultimi 6 mesi e/o anamnesi di insufficienza cardiaca acuta;
• dipendente dal ventilatore;
• Ipersensibilità individuale nota a uno qualsiasi degli ingredienti/eccipienti del farmaco in studio;
• Pazienti con controindicazione specifica alla risonanza magnetica (es.: corpo estraneo metallico, claustrofobia, ecc.).