Duchenne 근이영양증 환자의 Rimeporide (RIM4DMD)
Duchenne 근이영양증 환자에서 Rimeporide의 다중 상승 경구 용량의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 Ib상 공개 라벨 연구
연구 개요
상세 설명
이 연구는 Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 6~14세 소년의 안전성, 내약성 및 바이오마커를 평가하기 위한 Ib상, 다기관, 유럽, 공개 라벨 연구로 설계되었습니다.
Rimeporide는 하루에 세 번 4주 동안 구두로 복용합니다. 복용량은 체중에 맞게 조정됩니다. 이 연구는 6세에서 14세 사이의 DMD 환자 20명을 등록할 것입니다. 4개의 용량 수준이 각 용량 수준에서 약물을 복용하는 5명의 환자와 함께 4개의 다른 코호트에서 테스트됩니다.
연구 기간 동안 최대 10주 동안 병원을 6번 방문하게 됩니다. 방문할 때마다 환자는 활력 징후, 신체 및 신경학적 검사, ECG, 안전 및 혈액학, 생화학 및 소변 검사, 병용 치료 검토, 증상 및 부작용 검토를 포함한 안전성 검사를 받게 됩니다. 또한 혈장 내 Rimeporide 평가를 위해 혈액 샘플을 채취합니다. 마지막으로 효능 마커를 탐색하기 위해 추가 혈액 및 소변 샘플을 수집합니다. 환자는 또한 DMD 환자의 추가 조사를 위한 비침습성 바이오마커를 개발하기 위해 2 NMR(선별 및 연구 종료 시)을 받게 됩니다.
다음 고용량으로의 진행 여부는 SMC가 5명의 환자에 대한 이전 용량에 대한 안전성 및 내약성 데이터를 SMC에서 검토하고 다음 용량으로 진행하는 것이 안전하다고 판단한 후에 이루어집니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- Duchenne 근이영양증 유전적으로 확인됨;
- 6세에서 14세 사이의 남성;
- 최소 75미터를 독립적으로 걸을 수 있습니다.
- 기준선보다 최소 6개월 전에 안정적인 용량의 코르티코스테로이드를 복용 중인 환자;
- 부모 및 연구자의 의견에 따라 캡슐 크기 4를 삼킬 수 있는 환자;
- 모든 프로토콜 요구 사항 및 절차를 준수할 의지와 능력
- 부모(들)/법적 보호자(들)의 서명된 동의서
- 프랑스만 해당: 사회보장제도의 가입 또는 수혜자
제외 기준:
- 90ml/min/1.73m2 미만의 Filler 공식을 사용하여 혈장 시스타틴 C 수준을 사용하여 추정된 사구체 여과율을 가진 심각한 신장 질환 또는 장애가 있는 환자
- 간 질환 또는 손상의 현재 또는 과거력,
- 효능 또는 안전성 데이터의 해석을 혼란스럽게 할 수 있는 중대한 의학적 장애의 병력. 염증, 응고 질환, 불안정한 심장 또는 호흡기 질환
- 연구 평가를 방해할 수 있는 연구 약물의 최초 투여 후 4주 이내의 급성 질환;
- 연구 투약 기간 동안 계획된 코르티코스테로이드에 대한 투여량 및/또는 투여 요법의 상당한 변경;
- 기준선 이전 최소 3개월 동안 안정적인 용량이 아닌 경우 베타 차단제/및 ACEI 또는 ARB 사용;
- 기준선 이전 최소 3개월 동안 안정적인 용량이 아닌 경우 양성자 펌프 억제제 사용
- 알도스테론 길항제(즉, spironolactone, eplerenone) 연구 약물의 최초 투여 전 3개월 이내;
- 항응고제, 항혈전제 또는 항혈소판제의 사용,
- 신장 분비가 우세한 항생제(예: 세팔로스포린), 코르티코스테로이드를 제외한 면역억제제, 비스테로이드성 항염증제(NSAID) 또는 리튬을 사용한 지속적인 치료
- 연구 약물의 첫 번째 투여 후 1개월 이내에 이데베논 또는 다른 형태의 코엔자임 Q10을 사용한 이전 치료;
- 위약을 포함한 연구 약물의 첫 번째 투여로부터 4주 이내(또는 4주보다 긴 경우 7 반감기) 연구 약물로 이전 치료;
- 베이스라인 QTc > 450msec, 또는 torsades de pointes에 대한 위험 인자의 병력(예: 심부전, 저칼륨혈증, 긴 QT 증후군의 가족력);
- 스크리닝 시 또는 지난 6개월 이내의 LVEF≤ 45% 및/또는 급성 심부전의 병력;
- 인공호흡기 의존;
- 연구 약물의 임의의 성분/부형제에 대해 알려진 개별 과민성;
- MRI에 특별한 금기 사항이 있는 환자(예: 금속 이물, 밀실 공포증 등).
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 리메포리드
50~300mg 범위의 리메포라이드의 다중 경구 용량을 총 4주 동안 하루에 세 번(TID) 투여합니다. 4개의 오름차순 용량 수준이 오름차순으로 순차적으로 연구될 것입니다. Rimeporide는 경질 젤 25mg 또는 50mg 캡슐로 제공됩니다. 각 환자는 1 용량 코호트에만 참여합니다. 모든 참여 사이트를 통해 각 코호트에서 5명의 환자가 모집될 것으로 예상됩니다. |
코호트 1: 기준선에서 체중이 30kg 이하인 환자의 경우 50mg TID 및 기준선에서 체중 > 30kg인 환자의 경우 75mg TID 코호트 2: 기준선에서 체중이 ≤ 30kg인 환자의 경우 100mg TID 및 기준선에서 체중 > 30kg인 환자의 경우 150mg TID 코호트 3: 기준선에서 체중이 ≤ 30kg인 환자의 경우 150mg TID 및 기준선에서 체중 > 30kg인 환자의 경우 200mg TID 코호트 4: 기준선에서 체중이 30kg 이하인 환자의 경우 200mg TID 및 기준선에서 체중 > 30kg인 환자의 경우 300mg TID mg TID
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용이 있는 참가자 수
기간: 최초 투여로부터 최대 6주
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관찰은 안전성 모집단(최소 1회 용량의 연구 약물을 받은 모든 환자)에 대해 제공됩니다. 범주형 데이터는 다음 선택 항목에 대해 하나 이상의 이벤트가 있는 대상자의 수와 함께 표시됩니다.
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최초 투여로부터 최대 6주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Rimeporide의 PK 프로필 - Cmax
기간: 4주 연구 치료
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PK 샘플은 다음 일정에 따라 수집되었습니다.
마지막으로, 마지막 투여 후 4주차(28일)에:
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4주 연구 치료
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Florence Porte-Thomé, R&D Director EspeRare
간행물 및 유용한 링크
유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- EspeRare_RIM_001
- 2015-002530-50 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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근이영양증, Duchenne에 대한 임상 시험
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