Rimeporida em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (RIM4DMD)

Critério de inclusão:

• distrofia muscular de Duchenne geneticamente confirmada;
• Homens entre 6 e 14 anos;
• Capaz de caminhar independentemente pelo menos 75 metros;
• Pacientes em dose estável de corticosteroides pelo menos 6 meses antes do início do estudo;
• Pacientes capazes de engolir cápsulas tamanho 4 de acordo com a opinião dos pais e do investigador;
• Disposto e capaz de cumprir todos os requisitos e procedimentos do protocolo;
• Consentimento informado assinado pelo(s) pai(s)/responsável(is) legal(is);
• França apenas: filiado ou beneficiário de um sistema de segurança social

Critério de exclusão:

• Pacientes com doença ou insuficiência renal significativa, com taxa de filtração glomerular estimada usando o nível de cistatina C no plasma usando a fórmula de preenchimento inferior a 90ml/min/1,73m2
• Atual ou histórico de doença ou insuficiência hepática,
• Histórico de qualquer distúrbio médico significativo que possa confundir a interpretação dos dados de eficácia ou segurança, por ex. inflamatória, doença de coagulação, doença cardíaca ou respiratória instável
• Doença aguda dentro de 4 semanas após a primeira administração da medicação do estudo que pode interferir nas avaliações do estudo;
• Mudança significativa de dosagem e/ou regimes de dosagem para corticosteróides planejados para a duração da medicação do estudo;
• Uso de betabloqueadores / e IECA ou BRA, exceto em dose estável por pelo menos 3 meses antes da linha de base;
• Uso de inibidores da bomba de prótons, a menos que em dose estável por pelo menos 3 meses antes da linha de base
• O uso de antagonistas da aldosterona (i.e. espironolactona, eplerenona) dentro de 3 meses antes da primeira administração da medicação do estudo;
• Uso de anticoagulantes, antitrombóticos ou antiplaquetários,
• Uso de antibióticos com secreção predominantemente renal (por exemplo, cefalosporinas), agentes imunossupressores, exceto corticosteróides, tratamento contínuo com não esteróides, anti-inflamatórios (AINEs) ou lítio;
• Tratamento anterior com idebenona ou outras formas de Coenzima Q10 dentro de 1 mês da primeira administração da medicação em estudo;
• Tratamento anterior com drogas experimentais dentro de 4 semanas (ou 7 meia-vida se for superior a 4 semanas) da primeira administração da medicação em estudo, incluindo placebo;
• QTc basal >450 ms ou história de fatores de risco para torsades de pointes (por exemplo, insuficiência cardíaca, hipocalemia, história familiar de síndrome do QT longo);
• FEVE≤ 45% na triagem ou nos últimos 6 meses e/ou história de insuficiência cardíaca aguda;
• Dependente de ventilador;
• Hipersensibilidade individual conhecida a qualquer um dos ingredientes/excipientes da medicação em estudo;
• Pacientes com contraindicação específica à RM (ex.: corpo estranho metálico, claustrofobia, etc.).