Римепорид у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (RIM4DMD)

Критерии включения:

• генетически подтвержденная мышечная дистрофия Дюшенна;
• Мужчины от 6 до 14 лет;
• Способен пройти самостоятельно не менее 75 метров;
• Пациенты, получающие стабильную дозу кортикостероидов по крайней мере за 6 месяцев до исходного уровня;
• Пациенты, способные проглатывать капсулы размера 4 по мнению родителей и исследователя;
• Желание и способность соблюдать все требования и процедуры протокола;
• Подписанное информированное согласие родителя(ей)/законного(ых) опекуна(ев);
• Только Франция: аффилированное лицо или бенефициар системы социального обеспечения.

Критерий исключения:

• Пациенты со значительным заболеванием почек или нарушением функции почек, у которых скорость клубочковой фильтрации, оцененная по уровню цистатина С в плазме с использованием формулы Филлера, составляет менее 90 мл/мин/1,73 м2.
• Текущее или анамнез заболевания или нарушения функции печени,
• История любого серьезного медицинского расстройства, которое может затруднить интерпретацию данных об эффективности или безопасности, например. воспалительное, коагуляционное заболевание, нестабильное сердечное или респираторное заболевание
• Острое заболевание в течение 4 недель после первого введения исследуемого препарата, которое может повлиять на оценку исследования;
• Значительное изменение дозировки и/или режимов дозирования кортикостероидов, запланированное на время приема исследуемого препарата;
• Использование бета-блокаторов/иАПФ или БРА, кроме как в стабильной дозе, по крайней мере, за 3 месяца до исходного уровня;
• Использование ингибиторов протонной помпы, кроме как в стабильной дозе в течение как минимум 3 месяцев до исходного уровня.
• Использование антагонистов альдостерона (т. спиронолактон, эплеренон) в течение 3 месяцев до первого введения исследуемого препарата;
• Использование антикоагулянтов, антитромботических или антиагрегантных средств,
• Применение антибиотиков с преимущественной почечной секрецией (например, цефалоспоринов), иммунодепрессантов, за исключением кортикостероидов, продолжительное лечение нестероидными противовоспалительными препаратами (НПВП) или литием;
• Предшествующее лечение идебеноном или другими формами коэнзима Q10 в течение 1 месяца после первого введения исследуемого препарата;
• Предшествующее лечение исследуемыми препаратами в течение 4 недель (или 7 периодов полувыведения, если он превышает 4 недели) после первого введения исследуемого препарата, включая плацебо;
• Исходный интервал QTc > 450 мс или факторы риска развития пируэтной тахикардии в анамнезе (например, сердечная недостаточность, гипокалиемия, семейный анамнез синдрома удлиненного интервала QT);
• ФВ ЛЖ ≤ 45% при скрининге или в течение последних 6 месяцев и/или острая сердечная недостаточность в анамнезе;
• Зависит от вентилятора;
• Известная индивидуальная гиперчувствительность к любому из ингредиентов/вспомогательных веществ исследуемого препарата;
• Пациенты с особыми противопоказаниями к МРТ (например, металлическое инородное тело, клаустрофобия и т. д.).