Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rymeporyd u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (RIM4DMD)

6 maja 2019 zaktualizowane przez: EspeRare Foundation

Otwarte badanie fazy Ib w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki wielokrotnych rosnących dawek doustnych rymeporydu u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

W dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) występuje brak równowagi między poziomami wapnia i sodu w komórkach mięśniowych, co uważa się za ważne w uszkodzeniach, które występują w godzinach nadliczbowych. Hamowanie wymiennika sodowo-protonowego typu 1 (NHE-1) to innowacyjna ścieżka, która okazała się skutecznie zapobiegać gromadzeniu się uszkodzeń mięśni (stanów zapalnych i zwłóknień) w zwierzęcych modelach dystrofii mięśniowych i niewydolności serca. W oparciu o wcześniejsze wyniki dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności u zwierząt i ludzi, hamowanie NHE-1 za pomocą rymeporydu stanowi nowe podejście terapeutyczne bez ograniczeń dotyczących wieku i podtypów genetycznych, które można łączyć z innymi metodami leczenia, które przywracają lub zwiększają dystrofinę. W tym badaniu ocenia się bezpieczeństwo oraz tolerancji i wpływu rimeporydu na mięśnie u pacjentów w wieku od 6 do 14 lat z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie zostało zaprojektowane jako wieloośrodkowe, europejskie, otwarte badanie fazy Ib, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji oraz biomarkerów nowego leku, rimeporydu, u chłopców w wieku od 6 do 14 lat z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD).

Rymeporyd będzie przyjmowany doustnie przez 4 tygodnie, trzy razy dziennie. Dawka zostanie dostosowana do masy ciała. Do badania zostanie włączonych 20 pacjentów z DMD w wieku od 6 do 14 lat. Zostaną przetestowane 4 poziomy dawek, w 4 różnych kohortach z 5 pacjentami przyjmującymi lek w każdym poziomie dawki.

W trakcie badania odbędzie się 6 wizyt w Szpitalu w ciągu maksymalnie 10 tygodni. Podczas każdej wizyty pacjenci będą przechodzić badania bezpieczeństwa, w tym parametry życiowe, badania fizyczne i neurologiczne, EKG, bezpieczeństwo i hematologię, biochemię i analizę moczu, przegląd leczenia towarzyszącego oraz przegląd wszelkich objawów i skutków ubocznych. Ponadto zostaną pobrane próbki krwi w celu oceny poziomu rimeporydu w osoczu. Na koniec zostaną zebrane dodatkowe próbki krwi i moczu w celu zbadania markerów skuteczności. Pacjenci zostaną również poddani 2 NMR (podczas badania przesiewowego i na końcu badania) w celu opracowania nieinwazyjnych biomarkerów do dalszych badań u pacjentów z DMD.

Decyzja o przejściu do następnej wyższej dawki zostanie podjęta po dokonaniu przeglądu danych dotyczących bezpieczeństwa i tolerancji poprzedniej dawki przez 5 pacjentów przez SMC i ustaleniu, że przejście do następnego poziomu dawki jest bezpieczne.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, Francja, 75012
        • I-Motion - Hôpital Armand Trousseau
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08041
        • Santa Creu i Sant Pau Hospital
  • Włochy
      • Milano, Włochy, 20132
        • San Raffaele Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health and Great Ormond Street Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 14 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dystrofia mięśniowa Duchenne'a potwierdzona genetycznie;
  • Mężczyźni w wieku od 6 do 14 lat;
  • Potrafi samodzielnie przejść co najmniej 75 metrów;
  • Pacjenci otrzymujący stabilną dawkę kortykosteroidów co najmniej 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia;
  • Pacjenci zdolni do połykania kapsułek o rozmiarze 4 według opinii rodziców i badacza;
  • Chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich wymagań i procedur protokołu;
  • Świadoma zgoda podpisana przez rodzica/opiekunów prawnych;
  • Tylko Francja: Zrzeszony lub beneficjent systemu zabezpieczenia społecznego

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci ze znaczną chorobą nerek lub zaburzeniami czynności nerek, u których wskaźnik przesączania kłębuszkowego oszacowany na podstawie poziomu cystatyny C w osoczu przy użyciu wzoru wypełniacza jest mniejszy niż 90 ml/min/1,73 m2
  • Obecna lub przebyta choroba lub upośledzenie czynności wątroby,
  • Historia jakiegokolwiek istotnego zaburzenia medycznego, które może zakłócać interpretację danych dotyczących skuteczności lub bezpieczeństwa, np. stan zapalny, choroba krzepnięcia, niestabilna choroba serca lub układu oddechowego
  • Ostra choroba w ciągu 4 tygodni od pierwszego podania badanego leku, która może zakłócić ocenę badania;
  • Znacząca zmiana dawkowania i/lub schematów dawkowania kortykosteroidów planowana na czas trwania badanego leku;
  • Stosowanie beta-adrenolityków i ACEI lub ARB, chyba że w stabilnej dawce przez co najmniej 3 miesiące przed punktem wyjściowym;
  • Stosowanie inhibitorów pompy protonowej, chyba że w stabilnej dawce przez co najmniej 3 miesiące przed punktem wyjściowym
  • Stosowanie antagonistów aldosteronu (tj. spironolakton, eplerenon) w ciągu 3 miesięcy przed pierwszym podaniem badanego leku;
  • Stosowanie leków przeciwzakrzepowych, przeciwzakrzepowych lub przeciwpłytkowych,
  • Stosowanie antybiotyków z przewagą wydalania przez nerki (np. cefalosporyn), leków immunosupresyjnych z wyjątkiem kortykosteroidów, ciągłe leczenie niesteroidowymi lekami przeciwzapalnymi (NLPZ) lub litem;
  • wcześniejsze leczenie idebenonem lub innymi formami koenzymu Q10 w ciągu 1 miesiąca od pierwszego podania badanego leku;
  • wcześniejsze leczenie badanymi lekami w ciągu 4 tygodni (lub 7 okresów półtrwania, jeśli trwa dłużej niż 4 tygodnie) od pierwszego podania badanego leku, w tym placebo;
  • Wyjściowy odstęp QTc > 450 ms lub czynniki ryzyka torsades de pointes w wywiadzie (np. niewydolność serca, hipokaliemia, zespół wydłużonego odstępu QT w wywiadzie rodzinnym);
  • LVEF ≤ 45% podczas badania przesiewowego lub w ciągu ostatnich 6 miesięcy i/lub ostra niewydolność serca w wywiadzie;
  • Zależny od respiratora;
  • Znana indywidualna nadwrażliwość na którykolwiek ze składników/substancji pomocniczych badanego leku;
  • Pacjenci ze specyficznymi przeciwwskazaniami do MRI (np. metaliczne ciało obce, klaustrofobia itp.).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Rymeporyd

Wielokrotne dawki doustne rimeporydu w zakresie od 50 do 300 mg będą podawane trzy razy dziennie (TID) przez łącznie 4 tygodnie. 4 rosnące poziomy dawek będą badane sekwencyjnie w porządku rosnącym. Rymeporyd jest dostępny w postaci twardych kapsułek żelowych 25 mg lub 50 mg.

Każdy pacjent będzie uczestniczył tylko w kohorcie z 1 dawką. Oczekuje się, że 5 pacjentów zostanie zrekrutowanych w każdej kohorcie przez wszystkie uczestniczące ośrodki.
Lek: Rymeporyd

Kohorta 1:

50 mg trzy razy na dobę u pacjentów o masie ciała ≤ 30 kg na początku badania i 75 mg trzy razy na dobę u pacjentów o masie ciała > 30 kg na początku leczenia

Kohorta 2:

100 mg trzy razy na dobę u pacjentów o masie ciała ≤ 30 kg na początku leczenia i 150 mg trzy razy na dobę u pacjentów o masie ciała > 30 kg na początku leczenia

Kohorta 3:

150 mg trzy razy na dobę u pacjentów o masie ciała ≤ 30 kg na początku badania i 200 mg trzy razy na dobę u pacjentów o masie ciała > 30 kg na początku leczenia

Kohorta 4:

200 mg trzy razy na dobę u pacjentów o masie ciała ≤ 30 kg na początku badania i 300 mg trzy razy na dobę mg trzy razy na dobę u pacjentów o masie ciała > 30 kg na początku leczenia

Inne nazwy:
  • EMD87580

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: do 6 tygodni od pierwszego podania

Obserwacje dotyczą populacji bezpieczeństwa (wszyscy pacjenci, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę badanego leku). Dane kategoryczne są prezentowane z liczbą podmiotów z co najmniej jednym zdarzeniem dla następujących wyborów:

  • zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
  • badać TEAE związane z narkotykami (ADR)
  • poważne TEAE
  • badać poważne TEAE związane z lekiem (poważne działania niepożądane)
  • TEAE prowadzące do wycofania
  • badać TEAE związane z narkotykami (ADR) prowadzące do odstawienia
  • poważne TEAE prowadzące do odstawienia
  • TEAE prowadzące do śmierci jako wyniku
do 6 tygodni od pierwszego podania

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Profil PK rymeporydu — Cmax
Ramy czasowe: 4-tygodniowa kuracja badawcza

Próbki PK pobierano zgodnie z następującym harmonogramem:

  • W Dniu 1: dla połowy pacjentów: tuż przed pierwszym podaniem i po jednej próbce w każdym z następujących przedziałów czasowych po pierwszej dawce:

    • 0,5 do 1h po podaniu,
    • 1 do 2h po podaniu,
    • 2,5 do 3,5h po podaniu,
    • 6h po podaniu

  • W Dniu 1: dla drugiej połowy pacjentów: tuż przed pierwszym podaniem i jedna próbka w każdym z następujących przedziałów czasowych po drugiej dawce:

    • 0,5 do 1h po podaniu,
    • 1 do 2h po podaniu,
    • 2,5 do 3,5h po podaniu,
    • 6h po podaniu

Wreszcie, w 4. tygodniu (dzień 28.) po ostatniej dawce:

  • 0,5 do 1h po podaniu,
  • 6h po podaniu
4-tygodniowa kuracja badawcza

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

EspeRare Foundation

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Florence Porte-Thomé, R&D Director EspeRare

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 stycznia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 marca 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

17 marca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 lipca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 maja 2019

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EspeRare_RIM_001
  • 2015-002530-50 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Jamaica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj