原発性胆汁酸下痢症患者におけるLJN452の安全性、忍容性および有効性を評価すること。
2020年12月9日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
原発性胆汁酸下痢症（pBAD）の患者における安全性、忍容性、および有効性を評価するための、LJN452の二重盲検無作為プラセボ対照クロスオーバー複数回投与試験。
この研究の目的は、LJN452 が胆汁酸下痢症の症状を改善するかどうかを判断し、原発性胆汁酸下痢症 (pBAD) 患者の安全性と忍容性プロファイルを評価して、この適応症のさらなる臨床開発に関する意思決定を導くことです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- -投与前の少なくとも3か月間の下痢症状の病歴 -治療を中止したときの1日あたり少なくとも2回の平均排便頻度およびブリストル排便チャートでの平均排便形態が5を超える。
- -糞便胆汁酸損失または7日間の75セレンホモコール酸タウリン（75SeHCAT）保持を伴う胆汁酸吸収不良の以前の検査室または放射線学的確認。
- 年齢は18歳以上。
主な除外基準:
- 結腸直腸腫瘍、潰瘍性大腸炎、クローン病、セリアック病、慢性膵炎、薬物誘発性下痢または活動性感染症を含む、下痢につながる他の診断を受けた患者およびこれらの障害を除外するための標準的な臨床評価によって調査されていない患者。
- LJN452の初回投与前の2週間の胆汁酸封鎖剤（コレスチラミン、コレスチポール、コレセベラム）による治療。 これらの薬剤は、最初の投与前に 14 日間のウォッシュアウトが許可されます。
- 生理的に妊娠することができるすべての女性として定義される、出産の可能性のある女性。
- -陽性のB型肝炎表面抗原またはC型肝炎検査結果。
- -陽性のHIV（ELISAおよびウエスタンブロット）検査結果を含む、免疫不全疾患の病歴。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：LJN452に続いてプラセボ
このアームの無作為化された患者は、LJN452 を 14 日間毎日 1 回経口投与されます。
7 ～ 28 日間のウォッシュアウト期間があり、その後 14 日間毎日プラセボを 1 回経口投与します。
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LJN452を含むカプセル
LJN452へのプラセボを含むカプセル
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実験的：プラセボに続いてLJN452
このアームの無作為化された患者は、14 日間毎日プラセボの単回経口投与を受けます。
7 ～ 28 日間のウォッシュアウト期間があり、その後 14 日間、LJN452 を毎日 1 回経口投与します。
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LJN452を含むカプセル
LJN452へのプラセボを含むカプセル
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象、重篤な有害事象および死亡が報告された患者の数。
時間枠：79日目まで
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有害事象 、重篤な有害事象および死亡が報告された患者の数。
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79日目まで
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ベースライン、第 1 週（第 1 期間と第 2 期間）、第 2 週（第 1 期間と第 2 期間）、第 1 週と第 2 週を合わせた排便頻度
時間枠：ベースライン、第 1 週（第 1 期間と第 2 期間）、第 2 週（第 1 期間と第 2 期間）、および第 1 週と第 2 週の合計
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ベースライン、第 1 週（第 1 期間と第 2 期間）、第 2 週（第 1 期間と第 2 期間）、第 1 週と第 2 週を合わせた排便頻度
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ベースライン、第 1 週（第 1 期間と第 2 期間）、第 2 週（第 1 期間と第 2 期間）、および第 1 週と第 2 週の合計
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ベースライン、第 1 週（第 1 期間と第 2 期間）、第 2 週（第 1 期間と第 2 期間）、第 1 週と第 2 週を合わせたときの便の形態
時間枠：ベースライン、第 1 週（第 1 期間と第 2 期間）、第 2 週（第 1 期間と第 2 期間）、および第 1 週と第 2 週の合計
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ベースライン、第 1 週（第 1 期間と第 2 期間）、第 2 週（第 1 期間と第 2 期間）、および第 1 週と第 2 週を合わせた臨床症状での便の形態は、Bristol Stool Scale ごとの便の種類のベースラインからの変化として測定されます。
Bristol Stool Scale は、水分の増加に応じて 1 から 7 までのスケールで糞便を分類するように設計された医療補助です。
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ベースライン、第 1 週（第 1 期間と第 2 期間）、第 2 週（第 1 期間と第 2 期間）、および第 1 週と第 2 週の合計
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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LJN452 の血漿濃度-時間プロファイル (AUCtau) の下の領域
時間枠：1日目（期間1および2）および12日目（期間1および2）
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AUCtau- は、時間ゼロから投与間隔の終わりまでの血漿 (または血清または血液) 濃度 - 時間曲線の下の領域 tau [質量 x 時間 / 体積]
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1日目（期間1および2）および12日目（期間1および2）
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(Cmax) LJN452の
時間枠：1日目（期間1および2）および12日目（期間1および2）
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Cmax は、薬物投与後に観測された最大血漿 (または血清または血液) 濃度です [質量 / 体積]
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1日目（期間1および2）および12日目（期間1および2）
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薬物投与後の最大濃度に達するまでの時間 (Tmax)
時間枠：1日目（期間1および2）および12日目（期間1および2）
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Tmaxとは、薬物投与後、最高濃度に達するまでの時間[時間]
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1日目（期間1および2）および12日目（期間1および2）
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ベースライン、第 1 週（第 1 期間と第 2 期間）、第 2 週（第 1 期間と第 2 期間）、および第 1 週と第 2 週の合計で使用されたレスキュー薬の総投与量
時間枠：ベースライン、第 1 週 (第 1 および第 2 期間)、第 2 週 (第 1 および第 2 期間)、第 1 および第 2 週の組み合わせ
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ベースライン、第 1 週（第 1 期間と第 2 期間）、第 2 週（第 1 期間と第 2 期間）、および第 1 週と第 2 週の合計で使用されたレスキュー薬の総投与量。使用されたレスキュー薬はロペラミドでした
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ベースライン、第 1 週 (第 1 および第 2 期間)、第 2 週 (第 1 および第 2 期間)、第 1 および第 2 週の組み合わせ
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年1月16日
一次修了 (実際)
2018年1月25日
研究の完了 (実際)
2018年1月25日
試験登録日
最初に提出
2016年3月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年3月15日
最初の投稿 (見積もり)
2016年3月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年1月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年12月9日
最終確認日
2019年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。