评估 LJN452 在原发性胆汁酸腹泻患者中的安全性、耐受性和疗效。
2020年12月9日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
LJN452 的双盲、随机安慰剂对照交叉多剂量研究，以评估原发性胆汁酸腹泻 (pBAD) 患者的安全性、耐受性和疗效。
本研究的目的是确定 LJN452 是否能改善胆汁酸性腹泻的症状，并评估其在原发性胆汁酸性腹泻 (pBAD) 患者中的安全性和耐受性，以指导有关该适应症进一步临床开发的决策。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- 给药前至少 3 个月的腹泻症状史 - 停止治疗时平均大便频率每天至少 2 次并且布里斯托尔粪便表上的平均大便形式 > 5。
- 以前的实验室或放射学证实胆汁酸吸收不良伴有粪便胆汁酸丢失或 7 天 75 硒高胆酸牛磺酸 (75SeHCAT) 滞留。
- 年龄 ≥ 18 岁。
关键排除标准：
- 患有导致腹泻的其他诊断的患者，包括结直肠肿瘤、溃疡性结肠炎、克罗恩氏病、乳糜泻、慢性胰腺炎、药物性腹泻或活动性感染，以及未通过标准临床评估进行调查以排除这些疾病的患者。
- 在 LJN452 首次给药前用胆汁酸螯合剂（考来烯胺、考来替泊、考来维仑）治疗 2 周。 在首次给药前，允许这些药物洗脱 14 天。
- 具有生育潜力的妇女，定义为所有生理上能够怀孕的妇女。
- 乙型肝炎表面抗原或丙型肝炎检测结果呈阳性。
- 免疫缺陷病史，包括阳性 HIV（ELISA 和 Western blot）检测结果。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：跨界
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：LJN452 随后是安慰剂
该组中的随机化患者将每天接受单次口服剂量的 LJN452，持续 14 天。
将有 7 至 28 天的清除期，然后每天单次口服安慰剂，持续 14 天。
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含有LJN452的胶囊
含有 LJN452 安慰剂的胶囊
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实验性的：安慰剂后接 LJN452
该组中的随机化患者将每天接受单次口服剂量的安慰剂，持续 14 天。
将有 7 至 28 天的清除期，然后每天单次口服剂量的 LJN452，持续 14 天。
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含有LJN452的胶囊
含有 LJN452 安慰剂的胶囊
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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报告不良事件、严重不良事件和死亡的患者人数。
大体时间：至第 79 天
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报告不良事件、严重不良事件和死亡的患者人数。
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至第 79 天
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基线、第 1 周（第 1 期和第 2 期）、第 2 周（第 1 期和第 2 期）以及第 1 周和第 2 周的大便频率
大体时间：基线、第 1 周（第 1 期和第 2 期）、第 2 周（第 1 期和第 2 期）以及第 1 周和第 2 周的组合
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基线、第 1 周（第 1 期和第 2 期）、第 2 周（第 1 期和第 2 期）以及第 1 周和第 2 周的大便频率
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基线、第 1 周（第 1 期和第 2 期）、第 2 周（第 1 期和第 2 期）以及第 1 周和第 2 周的组合
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基线、第 1 周（第 1 期和第 2 期）、第 2 周（第 1 期和第 2 期）以及第 1 周和第 2 周的大便形态
大体时间：基线、第 1 周（第 1 期和第 2 期）、第 2 周（第 1 期和第 2 期）以及第 1 周和第 2 周的组合
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基线、第 1 周（第 1 期和第 2 期）、第 2 周（第 1 期和第 2 期）以及第 1 周和第 2 周的联合临床症状的大便形式将根据布里斯托尔大便量表中大便类型相对于基线的变化进行测量。
布里斯托尔粪便量表是一种医疗辅助工具，旨在根据水样的增加将粪便分为 1 到 7 级。
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基线、第 1 周（第 1 期和第 2 期）、第 2 周（第 1 期和第 2 期）以及第 1 周和第 2 周的组合
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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LJN452 血浆浓度-时间曲线下的面积 (AUCtau)
大体时间：第 1 天（第 1 期和第 2 期）和第 12 天（第 1 期和第 2 期）
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AUCtau- 是血浆（或血清或血液）浓度-时间曲线下的面积，从时间零到给药间隔结束 tau [质量 x 时间/体积]
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第 1 天（第 1 期和第 2 期）和第 12 天（第 1 期和第 2 期）
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LJN452 的 (Cmax)
大体时间：第 1 天（第 1 期和第 2 期）和第 12 天（第 1 期和第 2 期）
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Cmax 是给药后观察到的最大血浆（或血清或血液）浓度 [质量/体积]
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第 1 天（第 1 期和第 2 期）和第 12 天（第 1 期和第 2 期）
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给药后达到最大浓度的时间 (Tmax)
大体时间：第 1 天（第 1 期和第 2 期）和第 12 天（第 1 期和第 2 期）
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Tmax是给药后达到最大浓度的时间[时间]
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第 1 天（第 1 期和第 2 期）和第 12 天（第 1 期和第 2 期）
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在基线、第 1 周（第 1 期和第 2 期）、第 2 周（第 1 期和第 2 期）以及第 1 周和第 2 周合并使用的救援药物总剂量
大体时间：基线、第 1 周（第 1 和第 2 阶段）、第 2 周（第 1 和第 2 阶段）、第 1 和第 2 周合并
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在基线、第 1 周（第 1 期和第 2 期）、第 2 周（第 1 期和第 2 期）以及第 1 周和第 2 周合并使用的救援药物总剂量；使用的救援药物是洛哌丁胺
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基线、第 1 周（第 1 和第 2 阶段）、第 2 周（第 1 和第 2 阶段）、第 1 和第 2 周合并
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年1月16日
初级完成 (实际的)
2018年1月25日
研究完成 (实际的)
2018年1月25日
研究注册日期
首次提交
2016年3月15日
首先提交符合 QC 标准的
2016年3月15日
首次发布 (估计)
2016年3月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年1月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年12月9日
最后验证
2019年8月1日
更多信息
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