Om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van LJN452 te beoordelen bij patiënten met primaire galzuurdiarree.
9 december 2020 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals
Een dubbelblinde, gerandomiseerde placebogecontroleerde cross-over studie met meerdere doses van LJN452 om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid te beoordelen bij patiënten met primaire galzuurdiarree (pBAD).
Het doel van deze studie is om te bepalen of LJN452 de symptomen van galzuurdiarree verbetert en om het veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel ervan te beoordelen bij patiënten met primaire galzuurdiarree (pBAD) om de besluitvorming over verdere klinische ontwikkeling bij deze indicatie te begeleiden.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
20
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, W2 1PG
- Novartis Investigative Site
-
Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
-
-
Middlesex
-
Harrow, Middlesex, Verenigd Koninkrijk, HA1 3UJ
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Novartis Investigative Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Een voorgeschiedenis van diarreesymptomen gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de dosering - Gemiddelde ontlastingsfrequentie van ten minste 2 per dag zonder therapie EN Gemiddelde ontlastingsvorm van >5 op de Bristol Stool Chart.
- Eerdere laboratorium- of radiologische bevestiging van galzuurmalabsorptie met fecaal galzuurverlies OF 7 dagen 75Selenium homocholic acid taurine (75SeHCAT) retentie.
- Leeftijd ≥ 18 jaar.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Patiënten met andere diagnoses die leiden tot diarree, waaronder colorectale neoplasie, colitis ulcerosa, de ziekte van Crohn, coeliakie, chronische pancreatitis, door geneesmiddelen veroorzaakte diarree of actieve infectie EN Patiënten die niet zijn onderzocht door middel van standaard klinische beoordelingen om deze aandoeningen uit te sluiten.
- Behandeling met galzuurbindende harsen (colestyramine, colestipol, colesevelam) gedurende 2 weken vóór de eerste dosis LJN452. Een wash-out van 14 dagen voor deze middelen is toegestaan vóór de eerste dosering.
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd, gedefinieerd als alle vrouwen die fysiologisch in staat zijn om zwanger te worden.
- Een positief Hepatitis B-oppervlakte-antigeen of Hepatitis C-testresultaat.
- Geschiedenis van immunodeficiëntieziekten, waaronder een positief HIV-testresultaat (ELISA en Western blot).
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: GERANDOMISEERD
- Interventioneel model: OVERSLAG
- Masker: VERVIERVOUDIGEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: LJN452 gevolgd door placebo
Gerandomiseerde patiënten in deze arm zullen gedurende 14 dagen dagelijks een enkele orale dosis LJN452 krijgen.
Er is een wash-outperiode van 7 tot 28 dagen, gevolgd door een eenmalige orale dosis placebo per dag gedurende 14 dagen.
|
Capsules met LJN452
Capsules met placebo voor LJN452
|
|
EXPERIMENTEEL: Placebo gevolgd door LJN452
Gerandomiseerde patiënten in deze arm zullen gedurende 14 dagen dagelijks een enkele orale dosis placebo krijgen.
Er zal een uitwasperiode zijn van 7 tot 28 dagen, gevolgd door een enkele orale dosis LJN452 per dag gedurende 14 dagen.
|
Capsules met LJN452
Capsules met placebo voor LJN452
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal gerapporteerde patiënten met bijwerkingen, ernstige bijwerkingen en overlijden.
Tijdsspanne: tot dag 79
|
Aantal gemelde patiënten met bijwerkingen, ernstige bijwerkingen en overlijden.
|
tot dag 79
|
|
Ontlastingsfrequentie bij baseline, week 1 (periode 1 en periode 2), week 2 (periode 1 en periode 2) en week 1 en 2 gecombineerd
Tijdsspanne: Basislijn, week 1 (periode 1 en periode 2), week 2 (periode 1 en periode 2) en week 1 en 2 gecombineerd
|
Ontlastingsfrequentie bij baseline, week 1 (periode 1 en periode 2), week 2 (periode 1 en periode 2) en week 1 en 2 gecombineerd
|
Basislijn, week 1 (periode 1 en periode 2), week 2 (periode 1 en periode 2) en week 1 en 2 gecombineerd
|
|
Ontlastingsvorm bij baseline, week 1 (periode 1 en periode 2), week 2 (periode 1 en periode 2) en week 1 en 2 gecombineerd
Tijdsspanne: Basislijn, week 1 (periode 1 en periode 2), week 2 (periode 1 en periode 2) en week 1 en 2 gecombineerd
|
Ontlastingsvorm bij baseline, week 1 (periode 1 & periode 2), week 2 (periode 1 & periode 2), en week 1 & 2 gecombineerd.
De Bristol Stool Scale is een medisch hulpmiddel dat ontworpen is om ontlasting te classificeren op een schaal van 1 tot 7 volgens toenemende waterigheid.
|
Basislijn, week 1 (periode 1 en periode 2), week 2 (periode 1 en periode 2) en week 1 en 2 gecombineerd
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gebied onder het plasmaconcentratie-tijdprofiel (AUCtau) van LJN452
Tijdsspanne: Dag 1 (Periode 1 & 2) en Dag 12 (Periode 1 & 2)
|
AUCtau- is de oppervlakte onder de plasma- (of serum- of bloed-)concentratie-tijdcurve van tijd nul tot het einde van het doseringsinterval tau [massa x tijd / volume]
|
Dag 1 (Periode 1 & 2) en Dag 12 (Periode 1 & 2)
|
|
(Cmax) van LJN452
Tijdsspanne: Dag 1 (Periode 1 & 2) en Dag 12 (Periode 1 & 2)
|
Cmax is de waargenomen maximale plasmaconcentratie (of serum- of bloedconcentratie) na toediening van het geneesmiddel [massa/volume]
|
Dag 1 (Periode 1 & 2) en Dag 12 (Periode 1 & 2)
|
|
Tijd om maximale concentratie te bereiken na medicijntoediening (Tmax)
Tijdsspanne: Dag 1 (Periode 1 & 2) en Dag 12 (Periode 1 & 2)
|
Tmax is de tijd om de maximale concentratie te bereiken na toediening van het geneesmiddel [tijd]
|
Dag 1 (Periode 1 & 2) en Dag 12 (Periode 1 & 2)
|
|
Totale dosis reddingsmedicatie gebruikt bij baseline, week 1 (periode 1 en periode 2), week 2 (periode 1 en periode 2) en week 1 en 2 gecombineerd
Tijdsspanne: Basislijn, week 1 (periode 1 en 2), week 2 (periode 1 en 2), week 1 en 2 gecombineerd
|
Totale dosis reddingsmedicatie gebruikt bij baseline, week 1 (periode 1 en periode 2), week 2 (periode 1 en periode 2) en week 1 en 2 gecombineerd; De gebruikte reddingsmedicatie was loperamide
|
Basislijn, week 1 (periode 1 en 2), week 2 (periode 1 en 2), week 1 en 2 gecombineerd
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
16 januari 2016
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
25 januari 2018
Studie voltooiing (WERKELIJK)
25 januari 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 maart 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 maart 2016
Eerst geplaatst (SCHATTING)
18 maart 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
5 januari 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
9 december 2020
Laatst geverifieerd
1 augustus 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CLJN452X2202
- 2015-003192-30 (EUDRACT_NUMBER)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .