For å vurdere sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet av LJN452 hos pasienter med primær gallesyrediaré.
9. desember 2020 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
En dobbeltblind, randomisert placebokontrollert crossover multippeldosestudie av LJN452 for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet og effekt hos pasienter med primær gallesyrediaré (pBAD).
Formålet med denne studien er å finne ut om LJN452 forbedrer symptomene på gallesyrediaré og å vurdere dens sikkerhets- og tolerabilitetsprofil hos pasienter med primær gallesyrediaré (pBAD) for å veilede beslutningstaking angående videre klinisk utvikling av denne indikasjonen.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
20
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, W2 1PG
- Novartis Investigative Site
-
Sheffield, Storbritannia, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
-
-
Middlesex
-
Harrow, Middlesex, Storbritannia, HA1 3UJ
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- En historie med diarésymptomer i minst 3 måneder før dosering - Gjennomsnittlig avføringsfrekvens på minst 2 per dag uten behandling OG gjennomsnittlig avføringsform på >5 på Bristol Stool Chart.
- Tidligere laboratorie- eller radiologisk bekreftelse av gallesyremalabsorpsjon med enten fekal gallesyretap ELLER 7 dagers 75Selenium homocholic acid taurin (75SeHCAT) retensjon.
- Alder ≥ 18 år.
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Pasienter med andre diagnoser som fører til diaré, inkludert kolorektal neoplasi, ulcerøs kolitt, Crohns sykdom, cøliaki, kronisk pankreatitt, legemiddelindusert diaré eller aktiv infeksjon OG Pasienter som ikke har blitt undersøkt med standard kliniske vurderinger for å utelukke disse lidelsene.
- Behandling med gallesyrebindere (kolestyramin, kolestipol, colesevelam) i 2 uker før første dose av LJN452. En utvasking på 14 dager for disse midlene vil tillates før første dosering.
- Kvinner i fertil alder, definert som alle kvinner som er fysiologisk i stand til å bli gravide.
- Et positivt Hepatitt B-overflateantigen eller Hepatitt C-testresultat.
- Anamnese med immunsviktsykdommer, inkludert et positivt testresultat for HIV (ELISA og Western blot).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: CROSSOVER
- Masking: FIDOBBELT
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: LJN452 etterfulgt av placebo
Randomiserte pasienter i denne armen vil få en enkelt oral dose av LJN452 daglig i 14 dager.
Det vil være en utvaskingsperiode mellom 7 til 28 dager etterfulgt av en enkelt oral dose placebo daglig i 14 dager.
|
Kapsler som inneholder LJN452
Kapsler som inneholder placebo til LJN452
|
|
EKSPERIMENTELL: Placebo etterfulgt av LJN452
Randomiserte pasienter i denne armen vil få en enkelt oral dose placebo daglig i 14 dager.
Det vil være en utvaskingsperiode mellom 7 til 28 dager etterfulgt av en enkelt oral dose av LJN452 daglig i 14 dager.
|
Kapsler som inneholder LJN452
Kapsler som inneholder placebo til LJN452
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall pasienter rapportert med uønskede hendelser, alvorlige uønskede hendelser og død.
Tidsramme: frem til dag 79
|
Antall pasienter rapportert med bivirkninger, alvorlige bivirkninger og død.
|
frem til dag 79
|
|
Avføringsfrekvens ved baseline, uke 1 (periode 1 og periode 2), uke 2 (periode 1 og periode 2) og uke 1 og 2 kombinert
Tidsramme: Baseline, uke 1 (periode 1 og periode 2), uke 2 (periode 1 og periode 2) og uke 1 og 2 kombinert
|
Avføringsfrekvens ved baseline, uke 1 (periode 1 og periode 2), uke 2 (periode 1 og periode 2) og uke 1 og 2 kombinert
|
Baseline, uke 1 (periode 1 og periode 2), uke 2 (periode 1 og periode 2) og uke 1 og 2 kombinert
|
|
Avføringsform ved baseline, uke 1 (periode 1 og periode 2), uke 2 (periode 1 og periode 2) og uke 1 og 2 kombinert
Tidsramme: Baseline, uke 1 (periode 1 og periode 2), uke 2 (periode 1 og periode 2) og uke 1 og 2 kombinert
|
Avføringsform ved baseline, uke 1 (periode 1 og periode 2), uke 2 (periode 1 og periode 2), og uke 1 og 2 kombinerte kliniske symptomer vil bli målt som endring fra baseline i avføringstyper per Bristol avføringsskala.
Bristol Stool Scale er et medisinsk hjelpemiddel designet for å klassifisere avføring på en skala fra 1 til 7 i henhold til økende vannighet.
|
Baseline, uke 1 (periode 1 og periode 2), uke 2 (periode 1 og periode 2) og uke 1 og 2 kombinert
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Område under plasmakonsentrasjon-tidsprofilen (AUCtau) til LJN452
Tidsramme: Dag 1 (periode 1 og 2) og dag 12 (periode 1 og 2)
|
AUCtau- er arealet under plasma (eller serum eller blod) konsentrasjon-tid-kurven fra tid null til slutten av doseringsintervallet tau [masse x tid / volum]
|
Dag 1 (periode 1 og 2) og dag 12 (periode 1 og 2)
|
|
(Cmax) av LJN452
Tidsramme: Dag 1 (periode 1 og 2) og dag 12 (periode 1 og 2)
|
Cmax er den observerte maksimale plasma (eller serum eller blod) konsentrasjon etter legemiddeladministrasjon [masse/volum]
|
Dag 1 (periode 1 og 2) og dag 12 (periode 1 og 2)
|
|
Tid til å nå maksimal konsentrasjon etter legemiddeladministrasjon (Tmax)
Tidsramme: Dag 1 (periode 1 og 2) og dag 12 (periode 1 og 2)
|
Tmax er tiden for å nå maksimal konsentrasjon etter legemiddeladministrering [tid]
|
Dag 1 (periode 1 og 2) og dag 12 (periode 1 og 2)
|
|
Total dose redningsmedisin brukt ved baseline, uke 1 (periode 1 og periode 2), uke 2 (periode 1 og periode 2) og uke 1 og 2 kombinert
Tidsramme: Grunnlinje, uke 1 (periode 1 og 2), uke 2 (periode 1 og 2), uke 1 og 2 kombinert
|
Total dose redningsmedisin brukt ved baseline, uke 1 (periode 1 og periode 2), uke 2 (periode 1 og periode 2) og uke 1 og 2 kombinert; Redningsmedisin som ble brukt var loperamid
|
Grunnlinje, uke 1 (periode 1 og 2), uke 2 (periode 1 og 2), uke 1 og 2 kombinert
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
16. januar 2016
Primær fullføring (FAKTISKE)
25. januar 2018
Studiet fullført (FAKTISKE)
25. januar 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. mars 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. mars 2016
Først lagt ut (ANSLAG)
18. mars 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
5. januar 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. desember 2020
Sist bekreftet
1. august 2019
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CLJN452X2202
- 2015-003192-30 (EUDRACT_NUMBER)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .