Avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do LJN452 em pacientes com diarreia primária por ácidos biliares.
9 de dezembro de 2020 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um estudo duplo-cego, randomizado, cruzado, controlado por placebo, de múltiplas doses de LJN452 para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia em pacientes com diarreia primária por ácidos biliares (pBAD).
O objetivo deste estudo é determinar se o LJN452 melhora os sintomas da diarreia por ácidos biliares e avaliar seu perfil de segurança e tolerabilidade em pacientes com diarreia primária por ácidos biliares (pBAD) para orientar a tomada de decisões em relação ao desenvolvimento clínico adicional nesta indicação.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
20
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Reino Unido, W2 1PG
- Novartis Investigative Site
-
Sheffield, Reino Unido, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
-
-
Middlesex
-
Harrow, Middlesex, Reino Unido, HA1 3UJ
- Novartis Investigative Site
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- História de sintomas de diarreia durante pelo menos 3 meses antes da administração - Frequência média das fezes de pelo menos 2 por dia quando fora da terapia E Forma média das fezes >5 no Bristol Stool Chart.
- Confirmação laboratorial ou radiológica prévia de má absorção de ácidos biliares com perda fecal de ácidos biliares OU 7 dias de retenção de ácido homocólico 75Selênio taurina (75SeHCAT).
- Idade ≥ 18 anos.
Principais Critérios de Exclusão:
- Pacientes com outros diagnósticos que levam à diarreia, incluindo neoplasia colorretal, colite ulcerativa, doença de Crohn, doença celíaca, pancreatite crônica, diarreia induzida por drogas ou infecção ativa E Pacientes que não foram investigados por avaliações clínicas padrão para excluir esses distúrbios.
- Tratamento com sequestrantes de ácidos biliares (colestiramina, colestipol, colesevelam) por 2 semanas antes da primeira dose de LJN452. Uma pausa de 14 dias para esses agentes será permitida antes da primeira dosagem.
- Mulheres com potencial para engravidar, definidas como todas as mulheres fisiologicamente capazes de engravidar.
- Um resultado positivo de antígeno de superfície de hepatite B ou teste de hepatite C.
- Histórico de doenças imunodeficientes, incluindo resultado positivo para HIV (ELISA e Western blot).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: CROSSOVER
- Mascaramento: QUADRUPLICAR
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
EXPERIMENTAL: LJN452 seguido por placebo
Os pacientes randomizados neste braço receberão uma dose oral única de LJN452 diariamente por 14 dias.
Haverá um período de washout entre 7 a 28 dias, seguido de dose oral única de placebo diariamente por 14 dias.
|
Cápsulas contendo LJN452
Cápsulas contendo placebo para LJN452
|
|
EXPERIMENTAL: Placebo seguido por LJN452
Os pacientes randomizados neste braço receberão uma dose oral única de placebo diariamente por 14 dias.
Haverá um período de washout entre 7 a 28 dias, seguido de dose oral única de LJN452 diariamente por 14 dias.
|
Cápsulas contendo LJN452
Cápsulas contendo placebo para LJN452
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Número de pacientes notificados com eventos adversos, eventos adversos graves e morte.
Prazo: até o dia 79
|
Número de pacientes relatados com eventos adversos, eventos adversos graves e morte.
|
até o dia 79
|
|
Frequência das fezes na linha de base, Semana 1 (Período 1 e Período 2), Semana 2 (Período 1 e Período 2) e Semana 1 e 2 combinadas
Prazo: Linha de base, Semana 1 (Período 1 e Período 2), Semana 2 (Período 1 e Período 2) e Semana 1 e 2 combinadas
|
Frequência das fezes no início do estudo, Semana 1 (Período 1 e Período 2), Semana 2 (Período 1 e Período 2) e Semana 1 e 2 combinadas
|
Linha de base, Semana 1 (Período 1 e Período 2), Semana 2 (Período 1 e Período 2) e Semana 1 e 2 combinadas
|
|
Forma de fezes na linha de base, Semana 1 (Período 1 e Período 2), Semana 2 (Período 1 e Período 2) e Semana 1 e 2 combinadas
Prazo: Linha de base, Semana 1 (Período 1 e Período 2), Semana 2 (Período 1 e Período 2) e Semana 1 e 2 combinadas
|
Forma de fezes na linha de base, semana 1 (período 1 e período 2), semana 2 (período 1 e período 2) e sintomas clínicos combinados da semana 1 e 2 serão medidos como alteração da linha de base nos tipos de fezes de acordo com a escala de fezes de Bristol.
A Bristol Stool Scale é um auxílio médico projetado para classificar as fezes em uma escala de 1 a 7 de acordo com o aumento da quantidade de água.
|
Linha de base, Semana 1 (Período 1 e Período 2), Semana 2 (Período 1 e Período 2) e Semana 1 e 2 combinadas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Área sob o perfil de tempo de concentração de plasma (AUCtau) de LJN452
Prazo: Dia 1 (Período 1 e 2) e Dia 12 (Período 1 e 2)
|
AUCtau- é a área sob a curva de concentração-tempo do plasma (ou soro ou sangue) desde o tempo zero até o final do intervalo de dosagem tau [massa x tempo / volume]
|
Dia 1 (Período 1 e 2) e Dia 12 (Período 1 e 2)
|
|
(Cmax) de LJN452
Prazo: Dia 1 (Período 1 e 2) e Dia 12 (Período 1 e 2)
|
Cmax é a concentração plasmática máxima (ou soro ou sangue) observada após a administração do medicamento [massa/volume]
|
Dia 1 (Período 1 e 2) e Dia 12 (Período 1 e 2)
|
|
Tempo para atingir a concentração máxima após a administração do medicamento (Tmax)
Prazo: Dia 1 (Período 1 e 2) e Dia 12 (Período 1 e 2)
|
Tmax é o tempo para atingir a concentração máxima após a administração do medicamento [tempo]
|
Dia 1 (Período 1 e 2) e Dia 12 (Período 1 e 2)
|
|
Dose total de medicação de resgate usada na linha de base, semana 1 (período 1 e período 2), semana 2 (período 1 e período 2) e semanas 1 e 2 combinadas
Prazo: Linha de base, Semana 1 (Período 1 e 2), Semana 2 (Período 1 e 2), Semana 1 e 2 combinadas
|
Dose Total de Medicação de Resgate usada na linha de base, Semana 1 (Período 1 e Período 2), Semana 2 (Período 1 e Período 2) e Semana 1 e 2 combinadas; Medicação de resgate usada foi loperamida
|
Linha de base, Semana 1 (Período 1 e 2), Semana 2 (Período 1 e 2), Semana 1 e 2 combinadas
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
16 de janeiro de 2016
Conclusão Primária (REAL)
25 de janeiro de 2018
Conclusão do estudo (REAL)
25 de janeiro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de março de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de março de 2016
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
18 de março de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
5 de janeiro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de dezembro de 2020
Última verificação
1 de agosto de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CLJN452X2202
- 2015-003192-30 (EUDRACT_NUMBER)
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .