Att bedöma säkerhet, tolerabilitet och effektivitet av LJN452 hos patienter med primär gallsyradiarré.
9 december 2020 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals
En dubbelblind, randomiserad placebokontrollerad crossover multipeldosstudie av LJN452 för att bedöma säkerhet, tolerabilitet och effekt hos patienter med primär gallsyradiarré (pBAD).
Syftet med denna studie är att avgöra om LJN452 förbättrar symtomen vid gallsyradiarré och att bedöma dess säkerhets- och tolerabilitetsprofil hos patienter med primär gallsyradiarré (pBAD) för att vägleda beslutsfattande angående vidare klinisk utveckling för denna indikation.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
20
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, W2 1PG
- Novartis Investigative Site
-
Sheffield, Storbritannien, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
-
-
Middlesex
-
Harrow, Middlesex, Storbritannien, HA1 3UJ
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- En historia av diarrésymtom i minst 3 månader före dosering - Genomsnittlig avföringsfrekvens på minst 2 per dag vid avbrott OCH Genomsnittlig avföringsform på >5 på Bristol Stool Chart.
- Tidigare laboratorie- eller radiologisk bekräftelse av gallsyramalabsorption med antingen fekal gallsyraförlust ELLER 7 dagars 75Seleniumhomocholsyrataurin (75SeHCAT) retention.
- Ålder ≥ 18 år.
Viktiga uteslutningskriterier:
- Patienter med andra diagnoser som leder till diarré, inklusive kolorektal neoplasi, ulcerös kolit, Crohns sjukdom, celiaki, kronisk pankreatit, läkemedelsinducerad diarré eller aktiv infektion OCH Patienter som inte har undersökts med vanliga kliniska bedömningar för att utesluta dessa sjukdomar.
- Behandling med gallsyrabindare (kolestyramin, kolestipol, kolesevelam) i 2 veckor före den första dosen av LJN452. En tvättning på 14 dagar för dessa medel kommer att tillåtas före den första doseringen.
- Kvinnor i fertil ålder, definierade som alla kvinnor som är fysiologiskt kapabla att bli gravida.
- Ett positivt Hepatit B-ytantigen eller Hepatit C-testresultat.
- Historik av immunbristsjukdomar, inklusive ett positivt HIV-testresultat (ELISA och Western blot).
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: RANDOMISERAD
- Interventionsmodell: CROSSOVER
- Maskning: FYRDUBBLA
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: LJN452 följt av placebo
Randomiserade patienter i denna arm kommer att få en engångsdos av LJN452 dagligen i 14 dagar.
Det kommer att finnas en uttvättningsperiod mellan 7 till 28 dagar följt av oral engångsdos placebo dagligen i 14 dagar.
|
Kapslar som innehåller LJN452
Kapslar som innehåller placebo till LJN452
|
|
EXPERIMENTELL: Placebo följt av LJN452
Randomiserade patienter i denna arm kommer att få en engångsdos av placebo dagligen i 14 dagar.
Det kommer att finnas en uttvättningsperiod mellan 7 till 28 dagar följt av oral engångsdos av LJN452 dagligen i 14 dagar.
|
Kapslar som innehåller LJN452
Kapslar som innehåller placebo till LJN452
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal patienter som rapporterats med biverkningar, allvarliga biverkningar och dödsfall.
Tidsram: fram till dag 79
|
Antal patienter som rapporterats med biverkningar, allvarliga biverkningar och dödsfall.
|
fram till dag 79
|
|
Avföringsfrekvens vid baslinjen, vecka 1 (period 1 & period 2), vecka 2 (period 1 & period 2) och vecka 1 & 2 kombinerat
Tidsram: Baslinje, Vecka 1 (Period 1 & Period 2), Vecka 2 (Period 1 & Period 2) och Vecka 1 & 2 kombinerat
|
Avföringsfrekvens vid baslinjen, vecka 1 (period 1 och period 2), vecka 2 (period 1 och period 2) och vecka 1 och 2 kombinerat
|
Baslinje, Vecka 1 (Period 1 & Period 2), Vecka 2 (Period 1 & Period 2) och Vecka 1 & 2 kombinerat
|
|
Avföringsform vid baslinjen, vecka 1 (period 1 & period 2), vecka 2 (period 1 & period 2) och vecka 1 & 2 kombinerad
Tidsram: Baslinje, Vecka 1 (Period 1 & Period 2), Vecka 2 (Period 1 & Period 2) och Vecka 1 & 2 kombinerat
|
Avföringsform vid baslinjen, vecka 1 (period 1 & period 2), vecka 2 (period 1 & period 2), och vecka 1 och 2 kombinerade kliniska symtom kommer att mätas som förändring från baslinjen i avföringstyper per Bristol avföringsskala.
Bristol Stool Scale är ett medicinskt hjälpmedel utformat för att klassificera avföring på en skala från 1 till 7 efter ökande vattnighet.
|
Baslinje, Vecka 1 (Period 1 & Period 2), Vecka 2 (Period 1 & Period 2) och Vecka 1 & 2 kombinerat
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Area under Plasma Concentration-Time Profile (AUCtau) för LJN452
Tidsram: Dag 1 (Period 1 & 2) och Dag 12 (Period 1 & 2)
|
AUCtau- är arean under plasma- (eller serum eller blod) koncentration-tidkurvan från tid noll till slutet av doseringsintervallet tau [massa x tid/volym]
|
Dag 1 (Period 1 & 2) och Dag 12 (Period 1 & 2)
|
|
(Cmax) för LJN452
Tidsram: Dag 1 (Period 1 & 2) och Dag 12 (Period 1 & 2)
|
Cmax är den observerade maximala plasmakoncentrationen (eller serum eller blod) efter läkemedelsadministrering [massa/volym]
|
Dag 1 (Period 1 & 2) och Dag 12 (Period 1 & 2)
|
|
Dags att nå maximal koncentration efter läkemedelsadministrering (Tmax)
Tidsram: Dag 1 (Period 1 & 2) och Dag 12 (Period 1 & 2)
|
Tmax är tiden för att nå maximal koncentration efter läkemedelsadministrering [tid]
|
Dag 1 (Period 1 & 2) och Dag 12 (Period 1 & 2)
|
|
Total dos av räddningsmedicin som används vid baslinjen, vecka 1 (period 1 & period 2), vecka 2 (period 1 & period 2) och vecka 1 och 2 kombinerat
Tidsram: Baslinje, Vecka 1 (Period 1 & 2), Vecka 2 (Period 1 & 2), Vecka 1 & 2 kombinerat
|
Total dos av räddningsmedicin som användes vid baslinjen, vecka 1 (period 1 & period 2), vecka 2 (period 1 & period 2) och vecka 1 & 2 kombinerat; Räddningsmedicin som användes var loperamid
|
Baslinje, Vecka 1 (Period 1 & 2), Vecka 2 (Period 1 & 2), Vecka 1 & 2 kombinerat
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
16 januari 2016
Primärt slutförande (FAKTISK)
25 januari 2018
Avslutad studie (FAKTISK)
25 januari 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 mars 2016
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 mars 2016
Första postat (UPPSKATTA)
18 mars 2016
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
5 januari 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
9 december 2020
Senast verifierad
1 augusti 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CLJN452X2202
- 2015-003192-30 (EUDRACT_NUMBER)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .