LJN452:n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarinen sappihapporipuli.
keskiviikko 9. joulukuuta 2020 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
LJN452:n kaksoissokko, satunnaistettu lumekontrolloitu moniannostutkimus turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarinen sappihapporipuli (pBAD).
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, parantaako LJN452 sappihapporipulin oireita, ja arvioida sen turvallisuutta ja siedettävyysprofiilia potilailla, joilla on primaarinen sappihapporipuli (pBAD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
20
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W2 1PG
- Novartis Investigative Site
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
-
-
Middlesex
-
Harrow, Middlesex, Yhdistynyt kuningaskunta, HA1 3UJ
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Anamneesissa ripulioireita vähintään 3 kuukautta ennen annostelua - Keskimääräinen ulostetiheys vähintään 2 päivässä hoidon ulkopuolella JA Keskimääräinen ulostemuoto >5 Bristolin ulostetaulukossa.
- Aikaisempi laboratorio- tai radiologinen vahvistus sappihapon imeytymishäiriöstä, johon liittyy joko ulosteen sappihapon menetystä TAI 7 päivää 75 Seleenihomokolihappotauriinin (75SeHCAT) retentio.
- Ikä ≥ 18 vuotta.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on muita diagnooseja, jotka johtavat ripuliin, mukaan lukien paksusuolen neoplasia, haavainen paksusuolitulehdus, Crohnin tauti, keliakia, krooninen haimatulehdus, lääkkeiden aiheuttama ripuli tai aktiivinen infektio JA potilaat, joita ei ole tutkittu tavanomaisilla kliinisillä arvioinneilla näiden häiriöiden poissulkemiseksi.
- Hoito sappihappoja sitovilla aineilla (kolestyramiini, kolestipoli, kolesevelaami) 2 viikon ajan ennen ensimmäistä LJN452-annosta. Näiden aineiden huuhtoutumisaika on 14 päivää ennen ensimmäistä annostelua.
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka määritellään naisiksi, jotka fysiologisesti voivat tulla raskaaksi.
- Positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeeni- tai hepatiitti C -testitulos.
- Aiemmin immuunikatosairauksia, mukaan lukien positiivinen HIV (ELISA ja Western blot) -testitulos.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RISTO
- Naamiointi: NELINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: LJN452 ja lumelääke
Satunnaistetut potilaat tässä haarassa saavat kerta-annoksen LJN452:ta päivittäin 14 päivän ajan.
Huuhtoutumisjakso on 7–28 päivää, minkä jälkeen lumelääkettä annetaan suun kautta kerran päivässä 14 päivän ajan.
|
LJN452:ta sisältävät kapselit
Kapselit, jotka sisältävät lumelääkettä LJN452:een
|
|
KOKEELLISTA: Placebo ja LJN452
Satunnaistetut potilaat tässä haarassa saavat yhden oraalisen annoksen lumelääkettä päivittäin 14 päivän ajan.
Huuhtoutumisjakso on 7–28 päivää, jota seuraa kerta-annos LJN452:ta päivittäin 14 päivän ajan.
|
LJN452:ta sisältävät kapselit
Kapselit, jotka sisältävät lumelääkettä LJN452:een
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaiden määrä, joille on ilmoitettu haittatapahtumia, vakavia haittatapahtumia ja kuolema.
Aikaikkuna: päivään 79 asti
|
Niiden potilaiden lukumäärä, joista on ilmoitettu haittavaikutuksia, vakavia haittatapahtumia ja kuolema.
|
päivään 79 asti
|
|
Ulosteiden esiintymistiheys lähtötilanteessa, viikko 1 (jakso 1 ja jakso 2), viikko 2 (jakso 1 ja jakso 2) ja viikko 1 ja 2 yhdessä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 1 (jakso 1 ja jakso 2), viikko 2 (jakso 1 ja jakso 2) ja viikko 1 ja 2 yhteensä
|
Ulosteiden esiintymistiheys lähtötilanteessa, viikko 1 (jakso 1 ja jakso 2), viikko 2 (jakso 1 ja jakso 2) ja viikko 1 ja 2 yhteensä
|
Perustaso, viikko 1 (jakso 1 ja jakso 2), viikko 2 (jakso 1 ja jakso 2) ja viikko 1 ja 2 yhteensä
|
|
Ulosteen muoto lähtötilanteessa, viikko 1 (jakso 1 ja jakso 2), viikko 2 (jakso 1 ja jakso 2) ja viikko 1 ja 2 yhdistettynä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 1 (jakso 1 ja jakso 2), viikko 2 (jakso 1 ja jakso 2) ja viikko 1 ja 2 yhteensä
|
Ulosteen muoto lähtötilanteessa, viikko 1 (jakso 1 ja jakso 2), viikko 2 (jakso 1 ja jakso 2) sekä viikkojen 1 ja 2 yhdistetyt kliiniset oireet mitataan ulostetyyppien muutoksena lähtötasosta Bristolin ulosteasteikolla.
Bristol-jakkaraasteikko on lääketieteellinen apuväline, joka on suunniteltu luokittelemaan ulosteet asteikolla 1-7 sen mukaan, kuinka paljon vesi kasvaa.
|
Perustaso, viikko 1 (jakso 1 ja jakso 2), viikko 2 (jakso 1 ja jakso 2) ja viikko 1 ja 2 yhteensä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
LJN452:n plasmakonsentraatio-aikaprofiilin (AUCtau) alla oleva alue
Aikaikkuna: Päivä 1 (jakso 1 ja 2) ja päivä 12 (jakso 1 ja 2)
|
AUCtau- on plasman (tai seerumin tai veren) pitoisuus-aika-käyrän alla oleva alue nolla-ajasta annosvälin loppuun tau [massa x aika / tilavuus]
|
Päivä 1 (jakso 1 ja 2) ja päivä 12 (jakso 1 ja 2)
|
|
(Cmax) LJN452
Aikaikkuna: Päivä 1 (jakso 1 ja 2) ja päivä 12 (jakso 1 ja 2)
|
Cmax on plasman (tai seerumin tai veren) havaittu maksimipitoisuus lääkkeen annon jälkeen [massa/tilavuus]
|
Päivä 1 (jakso 1 ja 2) ja päivä 12 (jakso 1 ja 2)
|
|
Aika maksimipitoisuuden saavuttamiseen lääkkeen annon jälkeen (Tmax)
Aikaikkuna: Päivä 1 (jakso 1 ja 2) ja päivä 12 (jakso 1 ja 2)
|
Tmax on aika, joka kuluu enimmäispitoisuuden saavuttamiseen lääkkeen annon jälkeen [aika]
|
Päivä 1 (jakso 1 ja 2) ja päivä 12 (jakso 1 ja 2)
|
|
Lähtötilanteessa käytetty pelastuslääkitysannos viikolla 1 (jakso 1 ja 2), viikolla 2 (jakso 1 ja jakso 2) sekä viikoilla 1 ja 2 yhdistettynä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 1 (jakso 1 ja 2), viikko 2 (jakso 1 ja 2), viikko 1 ja 2 yhdistetty
|
Lähtötilanteessa käytetty pelastuslääkityksen kokonaisannos viikolla 1 (jakso 1 ja 2), viikolla 2 (jakso 1 ja jakso 2) ja viikoilla 1 ja 2 yhdistettynä; Pelastuslääke oli loperamidi
|
Lähtötilanne, viikko 1 (jakso 1 ja 2), viikko 2 (jakso 1 ja 2), viikko 1 ja 2 yhdistetty
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Lauantai 16. tammikuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 25. tammikuuta 2018
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 25. tammikuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 15. maaliskuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 15. maaliskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Perjantai 18. maaliskuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Tiistai 5. tammikuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 9. joulukuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. elokuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLJN452X2202
- 2015-003192-30 (EUDRACT_NUMBER)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .