小児の副腎不全の治療

これは、副腎機能不全の新生児、乳児、および 6 歳未満の子供を対象とした Infacort® の第 3 相、非盲検、単一施設試験です。 この研究は、CAH、原発性副腎不全、または下垂体機能低下症のいずれかによる副腎不全の補充療法を必要とする、6歳の誕生日前の合計24人の被験者で実施されます。 副腎機能不全がまれに発生するため、この研究の 3 番目のコホート (新生児) では、CAH の被験者のみが採用されることが予想されます。

この調査は、連続する 3 つの部分で構成されます。 コホート1には、2歳から6歳未満の12人の被験者が含まれます。 安全性の懸念が生じない場合、生後 28 日から 2 歳未満の 6 人の被験者が登録されます (コホート 2)。 蓄積されたデータのレビューが行われ、再び安全上の懸念が生じない場合にのみ、生後28日未満の6人の新生児が登録されます（コホート3）。

各コホート後に続行するかどうかの決定は、独立データ監視委員会 (IDMC) の推奨に基づいて行われます。

研究は、スクリーニング訪問（治験薬摂取の少なくとも前日に実施される訪問1）、1回の治療訪問（訪問2、1日目）、フォローアップ訪問（訪問3）で構成されます。治験薬の摂取 (2 日目、3 日目または 4 日目) およびフォローアップの電話 (訪問 4) 治験薬の摂取後 7 ～ 10 日。 研究完了評価は訪問3で行われます。親/介護者は、書面によるインフォームドコンセントを完了する前に、子供の参加を検討するために少なくとも1泊します。 3〜6歳の子供は、両親/介護者の面前で研究への参加について通知されます。

すべての被験者は、Infacort®によって代用されるヒドロコルチゾンの用量以外のフルドロコルチゾンを含む標準治療を受けます。

スクリーニング（来院1）で適格基準を満たす被験者は、ヒドロコルチゾンの次の予定用量が予定されている前の適切な時間に来院2に参加します。 Infacort® として与えられるヒドロコルチゾンの次の投与の前に、被験者は静脈内カニューレ (適切な局所麻酔を使用) を挿入して、血液サンプルと通常の臨床サンプル (必要な場合) を採取することができます。 カニューレを使用しない場合は、代わりに直接静脈サンプリングを行うことができます。 計画されたすべての研究手順が完了した後、被験者は家に帰り、フォローアップ評価のために1〜3日後に戻ります（訪問3）。 治験薬の摂取から７～１０日後にフォローアップの電話（訪問４）が行われる。