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Behandlung der Nebenniereninsuffizienz bei Kindern

5. April 2022 aktualisiert von: Diurnal Limited

Eine offene Phase-3-Studie mit Infacort® bei Neugeborenen, Säuglingen und Kindern unter 6 Jahren mit Nebenniereninsuffizienz

Die Studie wird an insgesamt 24 Probanden vor ihrem 6. Geburtstag durchgeführt, die eine Ersatztherapie wegen Nebenniereninsuffizienz aufgrund von CAH, primärem Nebennierenversagen oder Hypopituitarismus benötigen.

Die Studie wird aus drei aufeinanderfolgenden Kohorten bestehen. Kohorte 1 umfasst 12 Probanden im Alter zwischen 2 und < 6 Jahren. Wenn keine Sicherheitsbedenken bestehen, werden 6 Probanden im Alter von 28 Tagen bis < 2 Jahren aufgenommen (Kohorte 2). Eine Überprüfung der gesammelten Daten wird durchgeführt, und nur wenn erneut keine Sicherheitsbedenken auftreten, werden 6 Neugeborene im Alter von der Geburt bis < 28 Tage aufgenommen (Kohorte 3).

Die Entscheidung, nach jeder Kohorte fortzufahren, basiert auf der Empfehlung eines unabhängigen Datenüberwachungsausschusses (IDMC).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene, monozentrische Phase-3-Studie mit Infacort® bei Neugeborenen, Säuglingen und Kindern unter 6 Jahren mit Nebenniereninsuffizienz. Die Studie wird an insgesamt 24 Probanden vor ihrem 6. Geburtstag durchgeführt, die eine Ersatztherapie wegen Nebenniereninsuffizienz aufgrund von CAH, primärem Nebennierenversagen oder Hypopituitarismus benötigen. Aufgrund des seltenen Auftretens einer Nebenniereninsuffizienz wird erwartet, dass für die dritte Kohorte dieser Studie (Neugeborene) nur Patienten mit CAH rekrutiert werden.

Die Studie besteht aus drei aufeinanderfolgenden Teilen. Kohorte 1 umfasst 12 Probanden im Alter zwischen 2 und < 6 Jahren. Wenn keine Sicherheitsbedenken bestehen, werden 6 Probanden im Alter von 28 Tagen bis < 2 Jahren aufgenommen (Kohorte 2). Eine Überprüfung der gesammelten Daten wird durchgeführt, und nur wenn erneut keine Sicherheitsbedenken auftreten, werden 6 Neugeborene im Alter von der Geburt bis < 28 Tage aufgenommen (Kohorte 3).

Die Entscheidung, nach jeder Kohorte fortzufahren, basiert auf der Empfehlung eines unabhängigen Datenüberwachungsausschusses (IDMC).

Die Studie besteht aus einem Screening-Besuch (Besuch 1 wird mindestens am Tag vor der Einnahme des Studienmedikaments durchgeführt), einem Behandlungsbesuch (Besuch 2, Tag 1) und einem Folgebesuch (Besuch 3) ein bis drei Tage danach Einnahme des Studienmedikaments (Tag 2, Tag 3 oder Tag 4) und ein Nachsorge-Telefonanruf (Besuch 4) 7–10 Tage nach Einnahme des Studienmedikaments. Die Bewertung des Studienabschlusses wird bei Besuch 3 durchgeführt. Eltern/Betreuer haben mindestens 1 Nacht Zeit, um die Teilnahme ihres Kindes in Betracht zu ziehen, bevor sie die schriftliche Einverständniserklärung abgeben. Kinder im Alter von 3 - 6 Jahren werden im Beisein ihrer Eltern/Betreuer über ihre Teilnahme an der Studie informiert.

Alle Probanden erhalten ihre Standardbehandlung einschließlich Fludrocortison mit Ausnahme der Hydrocortison-Dosis, die durch Infacort® ersetzt werden soll.

Probanden, die die Eignungskriterien beim Screening (Besuch 1) erfüllen, werden zu einem geeigneten Zeitpunkt, bevor die nächste geplante Hydrocortison-Dosis fällig ist, an Besuch 2 teilnehmen. Den Probanden kann eine intravenöse Kanüle (mit geeigneter Lokalanästhesie) eingeführt werden, die die Entnahme von Blutproben sowie ihre routinemäßigen klinischen Proben (falls erforderlich) vor ihrer nächsten Hydrocortison-Dosis als Infacort® ermöglicht. Wenn keine Kanüle verwendet wird, kann stattdessen eine direkte venöse Probenahme durchgeführt werden. Nachdem alle geplanten Studienverfahren abgeschlossen sind, gehen die Probanden nach Hause und kehren ein bis drei Tage später für die Nachuntersuchungen (Besuch 3) zurück. 7–10 Tage nach der Einnahme des Studienmedikaments wird ein telefonischer Nachsorgeanruf (Besuch 4) durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Woche bis 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche und weibliche Kinder unter 6 Jahren.
  2. Eine Diagnose einer Nebenniereninsuffizienz, die durch einen unangemessen niedrigen Cortisolspiegel bestätigt wird, normalerweise zusammen mit anderen unterstützenden Tests.
  3. Erhalt einer geeigneten Nebennierenrindenersatztherapie (Hydrocortison mit/ohne Fludrocortison).
  4. Ausreichend hydratisiert und genährt.
  5. Fähigkeit der Eltern/Betreuer, eine schriftliche Einverständniserklärung zu verstehen und abzugeben

Ausschlusskriterien:

  1. Klinisch erkennbare akute Nebenniereninsuffizienz (Nebennierenkrise).
  2. Unfähigkeit des Kindes, eine orale Therapie einzunehmen.
  3. Begleittherapie (außer zur Behandlung von Nebenniereninsuffizienz, Vitamin D, Fluorid, Thyroxin und Wachstumshormon).
  4. Patienten mit klinischen Anzeichen einer akuten Infektion oder Fieber an Tag 1.
  5. Jeglicher chirurgischer oder medizinischer Zustand, der nach Meinung des Prüfarztes den Probanden einem höheren Risiko durch seine Teilnahme an der Studie aussetzen könnte.
  6. Eltern/Betreuer von Probanden, die einer Speicherung und Weitergabe von pseudonymisierten medizinischen Daten zu Studienzwecken nicht zustimmen wollen.
  7. Probanden, die vom Prüfer oder Sponsor abhängig sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Infacort

Infacort® ist eine Hydrocortison-Trockengranulatformulierung, die in Kapseln aufbewahrt wird und in verschiedenen Stärken (0,5, 1,0, 2,0 und 5,0 mg) erhältlich sein wird.

Die klinisch angemessene Dosis, basierend auf einer individualisierten Standardbehandlung, wird als orale Einzeldosis verabreicht. Dies entspricht in der Regel der Dosis des Vortages.
Arzneimittel: Infacort®
trockene Granulatformulierung von Hydrocortison

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Serum-Cortisol-Konzentration bis zu 240 Minuten
Zeitfenster: 240 Minuten
Der primäre Endpunkt sind die maximalen Cortisolkonzentrationen im Serum bis zu 240 Minuten nach Einnahme des Studienmedikaments, wie vom Zentrallabor bestimmt.
240 Minuten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Serum-Cortisol-Konzentration bis zu 6 Stunden
Zeitfenster: 240 Minuten
Serum-Cortisol-Konzentration 240 Minuten nach Einnahme der Studienmedikation, bestimmt durch das Zentrallabor
240 Minuten
Betreff Beurteilung des Geschmacks des Produkts
Zeitfenster: 1 Minute

Schmackhaftigkeit des Prüfpräparats, bestimmt durch die Antworten der Eltern/Betreuer auf die folgenden Fragen:

Frage 1: Meinem Kind fiel das Schlucken leicht. Frage 2: Mein Kind hat nach der Gabe von Infacort positiv reagiert. Frage 3: Ich würde meinem Kind zukünftig gerne Infacort geben. Frage 4: Insgesamt würde ich Infacort für mein Kind den üblichen Hydrocortison-Medikamenten vorziehen.
1 Minute
Häufigkeit schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) und unerwünschter Ereignisse (UE)
Zeitfenster: 7-10 Tage
Häufigkeit von schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und unerwünschten Ereignissen (AE).
7-10 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Diurnal Limited

Mitarbeiter

Treatment of Adrenal Insufficiency in Neonates consortium (TAIN)

Ermittler

  • Hauptermittler: Susanna Wiegand, MD, Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. März 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. März 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. März 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Mai 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. April 2022

Zuletzt verifiziert

1. April 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Infacort-003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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