Lisämunuaisten vajaatoiminnan hoito lapsilla
Vaiheen 3 avoin Infacort®-tutkimus vastasyntyneillä, imeväisillä ja alle 6-vuotiailla lapsilla, joilla on lisämunuaisten vajaatoiminta
Tutkimus tehdään yhteensä 24 henkilölle ennen heidän 6. syntymäpäiväänsä, ja he tarvitsevat korvaushoitoa lisämunuaisten vajaatoimintaan joko CAH:n, primaarisen lisämunuaisen vajaatoiminnan tai hypopituitarismin vuoksi.
Tutkimus koostuu kolmesta peräkkäisestä kohortista. Kohortti 1 sisältää 12 koehenkilöä, joiden ikä on 2–< 6 vuotta. Jos turvallisuusongelmia ei esiinny, mukaan otetaan 6 koehenkilöä, joiden ikä on 28 päivää - < 2 vuotta (kohortti 2). Kerätyt tiedot tarkistetaan, ja vain jos turvallisuusongelmia ei ilmene, 6 vastasyntynyttä syntymästä alle 28 päivään otetaan mukaan (kohortti 3).
Päätös jatkaa kunkin kohortin jälkeen perustuu riippumattoman tiedonseurantakomitean (IDMC) suositukseen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 3, avoin, yhden keskuksen Infacort®-tutkimus vastasyntyneillä, imeväisillä ja alle 6-vuotiailla lapsilla, joilla on lisämunuaisten vajaatoiminta. Tutkimus tehdään yhteensä 24 henkilölle ennen 6. syntymäpäiväänsä, jotka tarvitsevat korvaushoitoa lisämunuaisten vajaatoimintaan joko CAH:n, primaarisen lisämunuaisen vajaatoiminnan tai hypopituitarismin vuoksi. Lisämunuaisten vajaatoiminnan harvinaisen esiintymisen vuoksi on odotettavissa, että tämän tutkimuksen kolmanteen kohorttiin (vastasyntyneet) otetaan mukaan vain CAH-potilaita.
Tutkimus koostuu kolmesta peräkkäisestä osasta. Kohortti 1 sisältää 12 koehenkilöä, joiden ikä on 2–< 6 vuotta. Jos turvallisuusongelmia ei esiinny, mukaan otetaan 6 koehenkilöä, joiden ikä on 28 päivää - < 2 vuotta (kohortti 2). Kerätyt tiedot tarkistetaan, ja vain jos turvallisuusongelmia ei ilmene, 6 vastasyntynyttä syntymästä alle 28 päivään otetaan mukaan (kohortti 3).
Päätös jatkaa kunkin kohortin jälkeen perustuu riippumattoman tiedonseurantakomitean (IDMC) suositukseen.
Tutkimus koostuu seulontakäynnistä (käynti 1 vähintään päivää ennen tutkimuslääkkeen ottamista), yhdestä hoitokäynnistä (käynti 2, päivä 1), seurantakäynnistä (käynti 3) yhdestä kolmeen päivää sen jälkeen tutkimuslääkkeen otto (päivä 2, päivä 3 tai päivä 4) ja seurantapuhelu (käynti 4) 7 - 10 päivää tutkimuslääkkeen ottamisen jälkeen. Tutkimuksen valmistumisen arviointi suoritetaan vierailulla 3. Vanhemmilla/hoitajilla on vähintään 1 yö aikaa harkita lapsensa osallistumista ennen kirjallisen suostumuksen täyttämistä. 3-6-vuotiaille lapsille kerrotaan heidän osallistumisestaan tutkimukseen vanhempiensa/huoltajiensa läsnä ollessa.
Kaikki koehenkilöt saavat tavanomaista hoitoa, mukaan lukien fludrokortisonia, muuta kuin hydrokortisoniannoksen, joka korvataan Infacort®:lla.
Tutkittavat, jotka täyttävät kelpoisuusvaatimukset seulonnassa (käynti 1), osallistuvat käynnille 2 sopivaan aikaan ennen seuraavan suunniteltua hydrokortisoniannosta. Koehenkilöille voidaan asettaa suonensisäinen kanyyli (sopivalla paikallispuudutuksella), jonka avulla voidaan ottaa verinäytteitä sekä rutiinikliiniset näytteet (tarvittaessa) ennen seuraavaa Infacort®-aineena annettavaa hydrokortisoniannosta. Jos kanyylia ei käytetä, voidaan sen sijaan ottaa suora laskimonäytteenotto. Kun kaikki suunnitellut tutkimustoimenpiteet on suoritettu, koehenkilöt lähtevät kotiin ja palaavat 1-3 päivää myöhemmin seuranta-arviointiin (käynti 3). Soitetaan jatkopuhelu (käynti 4) 7-10 päivää tutkimuslääkkeen ottamisen jälkeen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miesten ja naisten alle 6-vuotiaat lapset.
- Lisämunuaisen vajaatoiminnan diagnoosi, joka on vahvistettu sopimattoman alhaisella kortisolitasolla, yleensä muiden tukitestien kanssa.
- Asianmukaisen lisämunuaiskuoren korvaushoidon saaminen (hydrokortisoni fludrokortisonin kanssa tai ilman).
- Riittävästi kosteutettu ja ravittu.
- Vanhempien/huoltajien kyky ymmärtää ja antaa kirjallinen tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti ilmeinen akuutti lisämunuaisen vajaatoiminta (lisämunuaisen kriisi).
- Lapsen kyvyttömyys ottaa suun kautta annettavaa hoitoa.
- Samanaikainen hoito (muu kuin lisämunuaisten vajaatoiminnan hoitoon tarvittava hoito, D-vitamiini, fluori, tyroksiini ja kasvuhormoni).
- Koehenkilöt, joilla on akuutin infektion tai kuumeen kliinisiä oireita päivänä 1.
- Mikä tahansa kirurginen tai lääketieteellinen tila, joka voi tutkijan mielestä asettaa koehenkilölle suuremman riskin hänen osallistumisestaan tutkimukseen.
- Sellaisten koehenkilöiden vanhemmat/hoitajat, jotka eivät tutkimussyistä halua suostua pseudonyymitietojen tallentamiseen ja levittämiseen.
- Koehenkilöt, jotka ovat riippuvaisia tutkijasta tai toimeksiantajasta.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Infacort
Infacort® on hydrokortisonin kuiva raeformulaatio, joka säilytetään kapseleissa, joita on saatavana eri vahvuuksina (0,5, 1,0, 2,0 ja 5,0 mg). Kliinisesti sopiva annos, joka perustuu tavanomaiseen yksilölliseen hoitoon, annetaan yhtenä annoksena suun kautta. Tämä vastaa yleensä edellisen päivän annosta. |
hydrokortisonin kuiva raeformulaatio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Seerumin kortisolipitoisuus jopa 240 minuuttia
Aikaikkuna: 240 minuuttia
|
Ensisijainen päätetapahtuma on keskuslaboratorion määrittämät seerumin kortisolipitoisuuden maksimitasot 240 minuuttia tutkimuslääkkeen ottamisen jälkeen.
|
240 minuuttia
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Seerumin kortisolipitoisuus jopa 6 tuntia
Aikaikkuna: 240 minuuttia
|
Keskuslaboratorion määrittämä seerumin kortisolipitoisuus 240 minuuttia tutkimuslääkkeen ottamisen jälkeen
|
240 minuuttia
|
|
Aihe: Tuotteen maun arviointi
Aikaikkuna: 1 minuutti
|
Tutkimustuotteen maukkuus määritettynä vanhempien/hoitajan vastausten perusteella seuraaviin kysymyksiin: Kysymys 1: Lapseni nieleminen oli helppoa. Kysymys 2: Lapseni reagoi myönteisesti Infacortin antamisen jälkeen. Kysymys 3: Annan mielelläni lapselleni Infacortin tulevaisuudessa. Kysymys 4: Kaiken kaikkiaan suosin Infacortia lapselleni tavallisen hydrokortisonilääkkeen sijaan. |
1 minuutti
|
|
Vakavien haittatapahtumien (SAE) ja haittatapahtumien (AE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 7-10 päivää
|
Vakavien haittatapahtumien (SAE) ja haittatapahtumien (AE) esiintyvyys.
|
7-10 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Susanna Wiegand, MD, Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Infacort-003
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .