Behandeling van bijnierinsufficiëntie bij kinderen
Een fase 3 open-label studie van Infacort® bij pasgeborenen, zuigelingen en kinderen jonger dan 6 jaar met bijnierinsufficiëntie
De studie zal worden uitgevoerd bij in totaal 24 proefpersonen vóór hun 6e verjaardag, die vervangende therapie nodig hebben voor bijnierinsufficiëntie als gevolg van CAH, primair bijnierfalen of hypopituïtarisme.
De studie zal bestaan uit drie opeenvolgende cohorten. Cohort 1 omvat 12 proefpersonen tussen 2 en < 6 jaar. Als er geen veiligheidsproblemen ontstaan, worden 6 proefpersonen in de leeftijd van 28 dagen tot <2 jaar ingeschreven (cohort 2). Er zal een beoordeling van de verzamelde gegevens worden uitgevoerd en alleen als er opnieuw geen veiligheidsrisico's aan het licht komen, zullen 6 pasgeborenen in de leeftijd vanaf de geboorte tot <28 dagen worden ingeschreven (cohort 3).
De beslissing om na elk cohort door te gaan, wordt gebaseerd op de aanbeveling van een Independent Data Monitoring Committee (IDMC).
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een fase 3, open-label, single-center studie van Infacort® bij pasgeborenen, zuigelingen en kinderen jonger dan 6 jaar met bijnierinsufficiëntie. De studie zal worden uitgevoerd bij in totaal 24 proefpersonen, vóór hun 6e verjaardag, die vervangende therapie nodig hebben voor bijnierinsufficiëntie als gevolg van CAH, primair bijnierfalen of hypopituïtarisme. Vanwege het zeldzame voorkomen van bijnierinsufficiëntie wordt verwacht dat voor het derde cohort van deze studie (pasgeborenen) alleen proefpersonen met CAH zullen worden gerekruteerd.
Het onderzoek zal bestaan uit drie opeenvolgende delen. Cohort 1 omvat 12 proefpersonen tussen 2 en < 6 jaar. Als er geen veiligheidsproblemen ontstaan, worden 6 proefpersonen in de leeftijd van 28 dagen tot <2 jaar ingeschreven (cohort 2). Er zal een beoordeling van de verzamelde gegevens worden uitgevoerd en alleen als er opnieuw geen veiligheidsrisico's aan het licht komen, zullen 6 pasgeborenen in de leeftijd vanaf de geboorte tot <28 dagen worden ingeschreven (cohort 3).
De beslissing om na elk cohort door te gaan, wordt gebaseerd op de aanbeveling van een Independent Data Monitoring Committee (IDMC).
Het onderzoek zal bestaan uit een screeningsbezoek (bezoek 1 wordt minimaal uitgevoerd op de dag vóór de inname van het onderzoeksgeneesmiddel), één behandelingsbezoek (bezoek 2, dag 1), een vervolgbezoek (bezoek 3) één tot drie dagen erna. inname van het onderzoeksgeneesmiddel (dag 2, dag 3 of dag 4) en een vervolgtelefoontje (bezoek 4) 7 - 10 dagen na inname van het onderzoeksgeneesmiddel. Bij bezoek 3 zal een evaluatie van de voltooiing van de studie worden uitgevoerd. Ouders/verzorgers hebben ten minste één nacht de tijd om de deelname van hun kind te overwegen voordat ze schriftelijke geïnformeerde toestemming geven. Kinderen van 3 - 6 jaar zullen worden geïnformeerd over hun deelname aan het onderzoek in aanwezigheid van hun ouders/verzorgers.
Alle proefpersonen zullen hun standaardbehandeling krijgen, inclusief fludrocortison, anders dan de dosis hydrocortison die door Infacort® moet worden vervangen.
Proefpersonen die bij de screening (bezoek 1) aan de geschiktheidscriteria voldoen, zullen op een geschikt tijdstip voor bezoek 2 aanwezig zijn voordat de volgende geplande dosis hydrocortison moet worden toegediend. Bij proefpersonen kan een intraveneuze canule worden ingebracht (met geschikte lokale anesthesie), waardoor bloedmonsters kunnen worden genomen, evenals hun routinematige klinische monsters (indien nodig) voorafgaand aan hun volgende dosis hydrocortison gegeven als Infacort®. Als er geen canule wordt gebruikt, kan in plaats daarvan directe veneuze bemonstering worden uitgevoerd. Nadat alle geplande onderzoeksprocedures zijn voltooid, gaan de proefpersonen naar huis en komen ze een tot drie dagen later terug voor de vervolgbeoordelingen (bezoek 3). Een vervolgtelefoontje (bezoek 4) 7 - 10 dagen na inname van het onderzoeksgeneesmiddel zal worden ondernomen.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Berlin, Duitsland, 13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke en vrouwelijke kinderen jonger dan 6 jaar.
- Een diagnose van bijnierinsufficiëntie zoals bevestigd door een ongepast laag cortisolgehalte, meestal met andere ondersteunende tests.
- Geschikte adrenocorticale substitutietherapie krijgen (hydrocortison met/zonder fludrocortison).
- Voldoende gehydrateerd en gevoed.
- Vermogen van ouders/verzorgers om schriftelijke geïnformeerde toestemming te begrijpen en te geven
Uitsluitingscriteria:
- Klinisch evidente acute bijnierinsufficiëntie (bijniercrisis).
- Onvermogen van het kind om orale therapie te volgen.
- Gelijktijdige therapie (anders dan nodig voor de behandeling van bijnierinsufficiëntie, vitamine D, fluoride, thyroxine en groeihormoon).
- Proefpersonen met klinische tekenen van acute infectie of koorts op dag 1.
- Elke chirurgische of medische aandoening waardoor de proefpersoon naar de mening van de onderzoeker een groter risico loopt door zijn/haar deelname aan het onderzoek.
- Ouders/verzorgers van proefpersonen die om studieredenen geen toestemming willen geven voor het opslaan en verspreiden van gepseudonimiseerde medische gegevens.
- Proefpersonen die afhankelijk zijn van de onderzoeker of de opdrachtgever.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Infacort
Infacort® is een droge korrelformulering van hydrocortison opgeslagen in capsules die verkrijgbaar zal zijn in verschillende sterktes (0,5, 1,0, 2,0 en 5,0 mg). De klinisch geschikte dosis, gebaseerd op een standaard geïndividualiseerde behandeling, wordt oraal toegediend als een enkele dosis. Dit zal meestal gelijk zijn aan de dosis van de vorige dag. |
droge korrelformulering van hydrocortison
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Serum cortisolconcentratie tot 240 minuten
Tijdsspanne: 240 minuten
|
Het primaire eindpunt is de maximale serumcortisolconcentratie tot 240 minuten na inname van het onderzoeksgeneesmiddel zoals bepaald door het centrale laboratorium.
|
240 minuten
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Serum cortisolconcentratie tot 6 uur
Tijdsspanne: 240 minuten
|
Serumcortisolconcentratie 240 minuten na inname van het onderzoeksgeneesmiddel zoals bepaald door het centrale laboratorium
|
240 minuten
|
|
Onderwerp Beoordeling van de smaak van het product
Tijdsspanne: 1 minuut
|
Smakelijkheid van het onderzoeksproduct zoals bepaald door antwoorden van ouders/verzorgers op de volgende vragen: Vraag 1: Mijn kind vond slikken gemakkelijk. Vraag 2: Mijn kind reageerde positief nadat Infacort was toegediend. Vraag 3: Ik zou mijn kind in de toekomst graag Infacort geven. Vraag 4: Over het algemeen zou ik Infacort voor mijn kind verkiezen boven de gebruikelijke hydrocortisonmedicatie. |
1 minuut
|
|
Incidentie van ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) en ongewenste voorvallen (AE)
Tijdsspanne: 7-10 dagen
|
Incidentie van ernstige bijwerkingen (SAE's) en bijwerkingen (AE).
|
7-10 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Susanna Wiegand, MD, Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- Infacort-003
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .