Leczenie niedoczynności nadnerczy u dzieci

Jest to jednoośrodkowe, otwarte badanie fazy 3 dotyczące stosowania preparatu Infacort® u noworodków, niemowląt i dzieci w wieku poniżej 6 lat z niewydolnością kory nadnerczy. Badanie zostanie przeprowadzone łącznie na 24 osobach przed ukończeniem 6. roku życia, wymagających terapii zastępczej z powodu niedoczynności kory nadnerczy spowodowanej CAH, pierwotną niewydolnością kory nadnerczy lub niedoczynnością przysadki mózgowej. Ze względu na rzadkie występowanie niedoczynności kory nadnerczy przewiduje się, że do trzeciej kohorty tego badania (noworodki) zostaną włączone wyłącznie osoby z CAH.

Opracowanie składać się będzie z trzech następujących po sobie części. Kohorta 1 będzie obejmowała 12 osób w wieku od 2 do < 6 lat. Jeśli nie pojawią się żadne obawy dotyczące bezpieczeństwa, włączonych zostanie 6 pacjentów w wieku od 28 dni do <2 lat (kohorta 2). Zostanie przeprowadzony przegląd zgromadzonych danych i tylko wtedy, gdy ponownie nie pojawią się obawy dotyczące bezpieczeństwa, zostanie włączonych 6 noworodków w wieku od urodzenia do <28 dni (Kohorta 3).

Decyzja o kontynuacji po każdej kohorcie będzie oparta na zaleceniu Niezależnego Komitetu Monitorowania Danych (IDMC).

Badanie będzie składać się z wizyty przesiewowej (Wizyta 1 przeprowadzana co najmniej dzień przed przyjęciem badanego leku), jednej wizyty leczniczej (Wizyta 2, Dzień 1), wizyty kontrolnej (Wizyta 3) od jednego do trzech dni po przyjmowanie badanego leku (dzień 2, dzień 3 lub dzień 4) i kolejna rozmowa telefoniczna (wizyta 4) 7–10 dni po przyjęciu badanego leku. Ocena ukończenia badania zostanie przeprowadzona podczas Wizyty 3. Rodzice/opiekunowie będą mieli co najmniej 1 noc na rozważenie udziału dziecka przed wyrażeniem pisemnej świadomej zgody. Dzieci w wieku 3 - 6 lat zostaną poinformowane o swoim udziale w badaniu w obecności rodziców/opiekunów.

Wszyscy pacjenci otrzymają swoje standardowe leczenie, w tym fludrokortyzon, inne niż dawka hydrokortyzonu, która ma być zastąpiona przez Infacort®.

Osoby, które spełniają kryteria kwalifikacji podczas badania przesiewowego (Wizyta 1), wezmą udział w Wizycie 2 w odpowiednim czasie przed planowaną kolejną dawką hydrokortyzonu. Pacjenci mogą mieć wprowadzoną kaniulę dożylną (przy odpowiednim znieczuleniu miejscowym) umożliwiającą pobranie próbek krwi, jak również rutynowych próbek klinicznych (w razie potrzeby) przed kolejną dawką hydrokortyzonu podanego jako Infacort®. Jeśli kaniula nie jest używana, zamiast tego można przeprowadzić bezpośrednie pobieranie próbek żylnych. Po zakończeniu wszystkich zaplanowanych procedur badawczych badani wrócą do domu i wrócą od jednego do trzech dni później w celu oceny kontrolnej (Wizyta 3). Zostanie przeprowadzona kolejna rozmowa telefoniczna (wizyta 4) 7–10 dni po przyjęciu badanego leku.