Behandling av binjurebarksvikt hos barn

Detta är en öppen fas 3-studie av Infacort® i ett enda centrum på nyfödda, spädbarn och barn under 6 år med binjurebarksvikt. Studien kommer att genomföras på totalt 24 försökspersoner, före deras 6-årsdag, som kräver ersättningsterapi för binjurebarksvikt på grund av antingen CAH, primär binjuresvikt eller hypopituitarism. På grund av den sällsynta förekomsten av binjurebarksvikt förväntas det att för den tredje kohorten av denna studie (nyfödda) endast patienter med CAH kommer att rekryteras.

Studien kommer att bestå av tre på varandra följande delar. Kohort 1 kommer att omfatta 12 försökspersoner i åldern mellan 2 och < 6 år. Om inga säkerhetsproblem uppstår kommer 6 försökspersoner i åldern 28 dagar till <2 år att registreras (Kohort 2). En granskning av ackumulerade data kommer att göras och endast om återigen inga säkerhetsproblem uppstår, kommer 6 nyfödda i åldern från födseln till <28 dagar att registreras (Kohort 3).

Beslutet att fortsätta efter varje kohort kommer att baseras på rekommendation från en oberoende dataövervakningskommitté (IDMC).

Studien kommer att bestå av ett screeningbesök (besök 1 utförs som minimum dagen före intag av studieläkemedlet), ett behandlingsbesök (besök 2, dag 1), ett uppföljningsbesök (besök 3) en till tre dagar efter intag av studieläkemedel (Dag 2, Dag 3 eller Dag 4) och ett uppföljande telefonsamtal (Besök 4) 7 - 10 dagar efter intag av studieläkemedel. Utvärdering av studiens slutförande kommer att utföras vid besök 3. Föräldrar/vårdare kommer att ha minst 1 natt på sig att överväga sitt barns deltagande innan de fyller i skriftligt informerat samtycke. Barn i åldrarna 3 - 6 år kommer att informeras om sitt engagemang i studien i närvaro av sina föräldrar/vårdare.

Alla försökspersoner kommer att få sin standardbehandling inklusive fludrokortison annan än den dos av hydrokortison som ska ersättas med Infacort®.

Försökspersoner som uppfyller behörighetskriterierna vid screening (besök 1) kommer att närvara vid besök 2 vid lämplig tidpunkt innan nästa planerade dos hydrokortison beräknas. Försökspersoner kan få insatt en intravenös kanyl (med lämplig lokalbedövning) som gör att blodprover kan tas såväl som deras rutinmässiga kliniska prov (vid behov) innan nästa dos hydrokortison ges som Infacort®. Om kanyl inte används kan direkt venprovtagning göras istället. Efter att alla planerade studieprocedurer har slutförts kommer försökspersonerna att åka hem och återvända en till tre dagar senare för uppföljande bedömningar (besök 3). Ett uppföljande telefonsamtal (besök 4) 7 - 10 dagar efter intag av studieläkemedlet kommer att göras.