Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Mellékvese-elégtelenség kezelése gyermekeknél

2022. április 5. frissítette: Diurnal Limited

Az Infacort® 3. fázisú nyílt elrendezésű vizsgálata újszülötteknél, csecsemőknél és 6 évesnél fiatalabb gyermekeknél mellékvese-elégtelenségben

A vizsgálatot összesen 24 alanyon végzik el a 6. születésnapjuk előtt, akiknél CAH, primer mellékvese-elégtelenség vagy hypopituitarismus miatti mellékvese-elégtelenség miatt pótterápiára van szükség.

A tanulmány három egymást követő kohorszból fog állni. Az 1. kohorsz 12 alanyból áll, akik életkoruk 2 és < 6 év között van. Ha nem merülnek fel biztonsági aggályok, akkor 6, 28 napos és <2 éves kor közötti alanyt vesznek fel (2. kohorsz). A felhalmozott adatok felülvizsgálatára sor kerül, és csak akkor, ha ismét nem merülnek fel biztonsági aggályok, akkor 6 születéstől 28 naposnál fiatalabb újszülöttet vesznek fel (3. kohorsz).

Az egyes kohorszok utáni folytatásról szóló döntés a Független Adatfelügyeleti Bizottság (IDMC) ajánlásán alapul.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy 3. fázisú, nyílt elrendezésű, egyközpontú Infacort® vizsgálat újszülötteken, csecsemőkön és 6 évesnél fiatalabb, mellékvese-elégtelenségben szenvedő gyermekeken. A vizsgálatot összesen 24 alanyon végzik el, 6. születésnapjuk előtt, akiknél CAH, primer mellékvese-elégtelenség vagy hypopituitarismus miatti mellékvese-elégtelenség miatt pótterápiára van szükség. A mellékvese-elégtelenség ritka előfordulása miatt a vizsgálat harmadik csoportjába (újszülöttek) várhatóan csak CAH-ban szenvedő alanyokat vesznek fel.

A tanulmány három egymást követő részből áll majd. Az 1. kohorsz 12 alanyból áll, akik életkoruk 2 és < 6 év között van. Ha nem merülnek fel biztonsági aggályok, akkor 6, 28 napos és <2 éves kor közötti alanyt vesznek fel (2. kohorsz). A felhalmozott adatok felülvizsgálatára sor kerül, és csak akkor, ha ismét nem merülnek fel biztonsági aggályok, akkor 6 születéstől 28 naposnál fiatalabb újszülöttet vesznek fel (3. kohorsz).

Az egyes kohorszok utáni folytatásról szóló döntés a Független Adatfelügyeleti Bizottság (IDMC) ajánlásán alapul.

A vizsgálat egy szűrővizsgálatból (1. vizit legalább a vizsgált gyógyszer bevétele előtti napon), egy kezelési látogatásból (2. vizit, 1. nap), egy utóellenőrző látogatásból (3. vizit) áll majd egy-három nappal azután. a vizsgálati gyógyszer bevétele (2., 3. vagy 4. nap) és egy további telefonhívás (4. látogatás) 7-10 nappal a vizsgálati gyógyszer bevétele után. A tanulmány befejezésének értékelése a 3. látogatáskor történik. A szülőknek/gondozóknak legalább 1 éjszakájuk van arra, hogy mérlegeljék gyermekük részvételét, mielőtt megadnák az írásos beleegyezésüket. A 3-6 éves gyermekeket szüleik/gondozóik jelenlétében tájékoztatják a vizsgálatban való részvételükről.

Minden alany megkapja a szokásos kezelést, beleértve a fludrokortizont, kivéve az Infacort®-tal helyettesítendő hidrokortizon adagot.

Azok az alanyok, akik megfelelnek a szűrés (1. vizit) alkalmassági feltételeinek, megfelelő időpontban a következő tervezett hidrokortizon adag esedékessége előtt részt vesznek a 2. látogatáson. Az alanyok intravénás kanült helyezhetnek be (megfelelő helyi érzéstelenítéssel), amely lehetővé teszi vérminták, valamint rutin klinikai minták (ahol szükséges) levételét az Infacort®-ként adott következő hidrokortizonadagjuk előtt. Ha nem használnak kanült, ehelyett közvetlen vénás mintavétel végezhető. Az összes tervezett vizsgálati eljárás befejezése után az alanyok hazamennek, és egy-három nappal később visszatérnek a nyomon követési értékelésekre (3. látogatás). A vizsgálati gyógyszer bevétele után 7-10 nappal egy utólagos telefonhívás (4. látogatás) történik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

24

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Németország
      • Berlin, Németország, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 hét (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 6 évnél fiatalabb fiú és nőstény gyermekek.
  2. Mellékvese-elégtelenség diagnózisa, amelyet a nem megfelelően alacsony kortizolszint igazol, általában más alátámasztó tesztekkel.
  3. Megfelelő mellékvesekéreg-pótló kezelés (hidrokortizon fludrokortizonnal vagy anélkül).
  4. Megfelelően hidratált és táplált.
  5. A szülők/gondozók képessége arra, hogy megértsék és írásos beleegyező nyilatkozatot adjanak

Kizárási kritériumok:

  1. Klinikailag nyilvánvaló akut mellékvese-elégtelenség (mellékvese krízis).
  2. A gyermek nem képes orális terápiára.
  3. Egyidejű terápia (a mellékvese-elégtelenség, D-vitamin, fluor, tiroxin és növekedési hormon kezeléséhez szükséges kezelés kivételével).
  4. Az akut fertőzés vagy láz klinikai tüneteit mutató alanyok az 1. napon.
  5. Minden olyan műtéti vagy egészségügyi állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint nagyobb kockázatot jelenthet az alanynak a vizsgálatban való részvétele miatt.
  6. Azon alanyok szülei/gondozói, akik tanulmányi okokból nem hajlandók hozzájárulni az álnevesített egészségügyi adatok mentéséhez és terjesztéséhez.
  7. Olyan alanyok, akik a vizsgálótól vagy a megbízótól függenek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Infacort

Az Infacort® egy hidrokortizon száraz granulátum készítménye, amelyet kapszulákban tárolnak, és különböző hatáserősségekben (0,5, 1,0, 2,0 és 5,0 mg) lesz elérhető.

A klinikailag megfelelő dózist, a standard egyéni kezelésen alapuló adagot kell beadni, egyetlen adagban, szájon át. Ez általában megegyezik az előző napi adaggal.
Drog: Infacort®
hidrokortizon száraz granulátum készítmény

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Szérum kortizol koncentráció akár 240 percig
Időkeret: 240 perc
Az elsődleges végpont a szérum kortizolkoncentrációnak a központi laboratórium által meghatározott maximális szintje lesz a vizsgált gyógyszer bevétele után 240 percig.
240 perc

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Szérum kortizol koncentráció akár 6 órán keresztül
Időkeret: 240 perc
A központi laboratórium által meghatározott szérum kortizolkoncentráció 240 perccel a vizsgálati gyógyszer bevétele után
240 perc
Tárgy A termék ízének értékelése
Időkeret: 1 perc

A vizsgálati készítmény ízletessége a szülő/gondozó következő kérdésekre adott válaszai alapján:

1. kérdés: Gyermekemnek könnyű volt a lenyelése. 2. kérdés: Gyermekem pozitív reakciót mutatott az Infacort beadása után. 3. kérdés: A jövőben szívesen adnék gyermekemnek Infacortot. 4. kérdés: Összességében az Infacortot részesítem előnyben gyermekemnek a szokásos hidrokortizon gyógyszerekkel szemben.
1 perc
Súlyos nemkívánatos események (SAE) és nemkívánatos események (AE) előfordulása
Időkeret: 7-10 nap
Súlyos nemkívánatos események (SAE) és nemkívánatos események (AE) előfordulása.
7-10 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Diurnal Limited

Együttműködők

Treatment of Adrenal Insufficiency in Neonates consortium (TAIN)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Susanna Wiegand, MD, Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2015. március 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. július 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. március 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. március 25.

Első közzététel (Becslés)

2016. március 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. május 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. április 5.

Utolsó ellenőrzés

2022. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Infacort-003

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Infacort®

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Italy

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel