Лечение надпочечниковой недостаточности у детей

Это открытое одноцентровое исследование фазы 3 препарата Инфакорт® у новорожденных, младенцев и детей в возрасте до 6 лет с надпочечниковой недостаточностью. Исследование будет проведено в общей сложности у 24 субъектов в возрасте до 6 лет, которым требуется заместительная терапия по поводу надпочечниковой недостаточности из-за ХАГ, первичной надпочечниковой недостаточности или гипопитуитаризма. Из-за редкого возникновения надпочечниковой недостаточности ожидается, что для третьей когорты этого исследования (новорожденные) будут набраны только пациенты с ВГН.

Исследование будет состоять из трех последовательных частей. Когорта 1 будет включать 12 субъектов в возрасте от 2 до < 6 лет. Если не возникнет проблем с безопасностью, будут включены 6 субъектов в возрасте от 28 дней до <2 лет (группа 2). Будет проведен обзор накопленных данных, и только если снова не возникнет проблем с безопасностью, будут включены 6 новорожденных в возрасте от рождения до <28 дней (когорта 3).

Решение о продолжении после каждой когорты будет основываться на рекомендации Независимого комитета по мониторингу данных (НКМД).

Исследование будет состоять из визита для скрининга (посещение 1 проводится как минимум за день до приема исследуемого препарата), одного лечебного визита (посещение 2, день 1), последующего визита (посещение 3) через один-три дня после приема исследуемого препарата. прием исследуемого препарата (день 2, день 3 или день 4) и последующий телефонный звонок (посещение 4) через 7–10 дней после приема исследуемого препарата. Оценка завершения исследования будет проводиться во время визита 3. У родителей/опекунов будет как минимум 1 ночь, чтобы рассмотреть вопрос об участии своего ребенка, прежде чем заполнять письменное информированное согласие. Дети в возрасте 3-6 лет будут проинформированы об их участии в исследовании в присутствии родителей/опекунов.

Все субъекты будут получать стандартное лечение, включающее флудрокортизон, кроме дозы гидрокортизона, которая должна быть заменена на Инфакорт®.

Субъекты, которые соответствуют критериям приемлемости при скрининге (посещение 1), будут присутствовать на посещении 2 в подходящее время до наступления следующей запланированной дозы гидрокортизона. Субъектам может быть введена внутривенная канюля (с подходящей местной анестезией), позволяющая брать образцы крови, а также обычные клинические образцы (при необходимости) перед введением им следующей дозы гидрокортизона в виде Инфакорта®. Если канюля не используется, вместо нее может проводиться прямой забор крови из вены. После завершения всех запланированных процедур исследования испытуемые отправляются домой и возвращаются через один-три дня для последующих оценок (посещение 3). Будет проведен последующий телефонный звонок (посещение 4) через 7-10 дней после приема исследуемого препарата.