Tratamiento de la insuficiencia suprarrenal en niños
Un estudio abierto de fase 3 de Infacort® en recién nacidos, bebés y niños menores de 6 años con insuficiencia suprarrenal
El estudio se llevará a cabo en un total de 24 sujetos antes de cumplir 6 años, que requieran terapia de reemplazo por insuficiencia suprarrenal debida a CAH, insuficiencia suprarrenal primaria o hipopituitarismo.
El estudio constará de tres cohortes consecutivas. La cohorte 1 incluirá 12 sujetos con edades comprendidas entre 2 y < 6 años. Si no surgen problemas de seguridad, se inscribirán 6 sujetos de 28 días a <2 años (cohorte 2). Se llevará a cabo una revisión de los datos acumulados y solo si nuevamente no surgen problemas de seguridad, se inscribirán 6 recién nacidos con edades desde el nacimiento hasta <28 días (Cohorte 3).
La decisión de continuar después de cada cohorte se basará en la recomendación de un Comité Independiente de Monitoreo de Datos (IDMC).
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este es un estudio de Fase 3, abierto, de un solo centro de Infacort® en recién nacidos, bebés y niños menores de 6 años con insuficiencia suprarrenal. El estudio se llevará a cabo en un total de 24 sujetos, antes de cumplir 6 años, que requieran terapia de reemplazo por insuficiencia suprarrenal debida a CAH, insuficiencia suprarrenal primaria o hipopituitarismo. Debido a la rara aparición de insuficiencia suprarrenal, se espera que para la tercera cohorte de este estudio (recién nacidos) solo se recluten sujetos con CAH.
El estudio constará de tres partes consecutivas. La cohorte 1 incluirá 12 sujetos con edades comprendidas entre 2 y < 6 años. Si no surgen problemas de seguridad, se inscribirán 6 sujetos de 28 días a <2 años (cohorte 2). Se llevará a cabo una revisión de los datos acumulados y solo si nuevamente no surgen problemas de seguridad, se inscribirán 6 recién nacidos con edades desde el nacimiento hasta <28 días (Cohorte 3).
La decisión de continuar después de cada cohorte se basará en la recomendación de un Comité Independiente de Monitoreo de Datos (IDMC).
El estudio consistirá en una visita de selección (Visita 1 realizada como mínimo el día anterior a la ingesta del fármaco del estudio), una visita de tratamiento (Visita 2, Día 1), una visita de seguimiento (Visita 3) de uno a tres días después ingesta del fármaco del estudio (Día 2, Día 3 o Día 4) y una llamada telefónica de seguimiento (Visita 4) 7 - 10 días después de la ingesta del fármaco del estudio. La evaluación de finalización del estudio se realizará en la Visita 3. Los padres/cuidadores tendrán al menos 1 noche para considerar la participación de su hijo antes de completar el consentimiento informado por escrito. Los niños de 3 a 6 años serán informados sobre su participación en el estudio en presencia de sus padres/cuidadores.
Todos los sujetos recibirán su tratamiento estándar, incluida la fludrocortisona, además de la dosis de hidrocortisona que se sustituirá por Infacort®.
Los sujetos que cumplan con los criterios de elegibilidad en la selección (Visita 1) asistirán a la Visita 2 en un momento adecuado antes de la próxima dosis planificada de hidrocortisona. A los sujetos se les puede insertar una cánula intravenosa (con anestesia local adecuada) que permita tomar muestras de sangre, así como sus muestras clínicas de rutina (cuando sea necesario) antes de su próxima dosis de hidrocortisona administrada como Infacort®. Si no se utiliza una cánula, se puede realizar un muestreo venoso directo en su lugar. Después de que se hayan completado todos los procedimientos de estudio planificados, los sujetos se irán a casa y regresarán de uno a tres días después para las evaluaciones de seguimiento (Visita 3). Se realizará una llamada telefónica de seguimiento (Visita 4) 7 a 10 días después de la ingesta del fármaco del estudio.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños y niñas menores de 6 años.
- Un diagnóstico de insuficiencia suprarrenal confirmado por un cortisol inapropiadamente bajo, generalmente con otras pruebas de apoyo.
- Recibir terapia de reemplazo corticosuprarrenal apropiada (hidrocortisona con/sin fludrocortisona).
- Adecuadamente hidratado y nutrido.
- Capacidad de los padres/cuidadores para comprender y dar el consentimiento informado por escrito
Criterio de exclusión:
- Insuficiencia suprarrenal aguda clínicamente evidente (crisis suprarrenal).
- Incapacidad del niño para tomar terapia oral.
- Terapia concomitante (aparte de la necesaria para tratar la insuficiencia suprarrenal, vitamina D, fluoruro, tiroxina y hormona del crecimiento).
- Sujetos con signos clínicos de infección aguda o fiebre el día 1.
- Cualquier condición quirúrgica o médica que, en opinión del investigador, pueda poner al sujeto en mayor riesgo por su participación en el estudio.
- Padres/cuidadores de sujetos que no estén dispuestos a dar su consentimiento para guardar y propagar datos médicos seudonimizados por motivos de estudio.
- Sujetos dependientes del investigador o del patrocinador.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Infacort
Infacort® es una formulación de gránulos secos de hidrocortisona almacenada en cápsulas que estará disponible en diferentes concentraciones (0,5, 1,0, 2,0 y 5,0 mg). Se administrará la dosis clínicamente adecuada, basada en el tratamiento estándar individualizado, en una dosis única por vía oral. Por lo general, esto será equivalente a la dosis del día anterior. |
formulación de gránulos secos de hidrocortisona
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Concentración sérica de cortisol hasta 240 minutos
Periodo de tiempo: 240 minutos
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El criterio principal de valoración serán los niveles máximos de concentración sérica de cortisol hasta 240 minutos después de la ingesta del fármaco del estudio según lo determine el laboratorio central.
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240 minutos
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Concentración sérica de cortisol hasta 6 horas
Periodo de tiempo: 240 minutos
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Concentración sérica de cortisol 240 minutos después de la ingesta del fármaco del estudio según lo determinado por el laboratorio central
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240 minutos
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Asignatura Valoración del Sabor del Producto
Periodo de tiempo: 1 minuto
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Palatabilidad del producto en investigación según lo determinado por las respuestas de los padres/cuidadores a las siguientes preguntas: Pregunta 1: A mi hijo le resultó fácil tragar. Pregunta 2: Mi hijo mostró una reacción positiva después de que se le administró Infacort. Pregunta 3: Me encantaría darle a mi hijo Infacort en el futuro. Pregunta 4: En general, preferiría Infacort para mi hijo en lugar de la medicación habitual de hidrocortisona. |
1 minuto
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Incidencia de eventos adversos graves (SAE) y eventos adversos (AE)
Periodo de tiempo: 7-10 días
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Incidencia de eventos adversos graves (SAEs) y eventos adversos (AE).
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7-10 días
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Susanna Wiegand, MD, Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Infacort-003
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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