儿童肾上腺功能不全的治疗

这是 Infacort® 在新生儿、婴儿和 6 岁以下患有肾上腺功能不全的儿童中进行的第 3 期、开放标签、单中心研究。 该研究将在总共 24 名受试者中进行，在他们 6 岁生日之前，由于 CAH、原发性肾上腺功能衰竭或垂体功能减退症，需要替代疗法治疗肾上腺功能不全。 由于肾上腺功能不全的罕见发生，预计本研究的第三组（新生儿）将仅招募患有 CAH 的受试者。

该研究将由三个连续的部分组成。 第 1 组将包括 12 名年龄介于 2 岁和 < 6 岁之间的受试者。 如果没有出现安全问题，则将招募 6 名年龄在 28 天至 <2 岁之间的受试者（队列 2）。 将对积累的数据进行审查，只有当再次没有出现安全问题时，才会招募 6 名从出生到 <28 天的新生儿（第 3 组）。

在每个队列之后继续进行的决定将基于独立数据监测委员会 (IDMC) 的建议。

该研究将包括筛选访视（至少在服用研究药物前一天进行的访视 1）、一次治疗访视（第 1 天的第 2 次访视）、服用后一到三天的随访访视（第 3 次访视）服用研究药物（第 2 天、第 3 天或第 4 天）和服用研究药物后 7 - 10 天的随访电话（访问 4）。 研究完成评估将在访问 3 时进行。在完成书面知情同意之前，父母/照顾者将有至少 1 晚的时间考虑他们的孩子的参与。 3 - 6 岁的儿童将在父母/照顾者在场的情况下被告知他们参与了这项研究。

所有受试者将接受他们的标准治疗，包括氟氢可的松，而不是将被 Infacort® 替代的氢化可的松剂量。

在筛选时符合资格标准（访问 1）的受试者将在下一次计划的氢化可的松剂量到期之前的适当时间参加访问 2。 受试者可能会插入静脉插管（采用适当的局部麻醉），以便在下一次以 Infacort® 形式给予氢化可的松之前采集血样以及常规临床样本（如果需要）。 如果不使用插管，则可以进行直接静脉取样。 完成所有计划的研究程序后，受试者将回家并在一到三天后返回进行后续评估（访问 3）。 将在服用研究药物后 7-10 天进行电话随访（访问 4）。