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Trattamento dell'insufficienza surrenalica nei bambini

5 aprile 2022 aggiornato da: Diurnal Limited

Uno studio di fase 3 in aperto su Infacort® in neonati, lattanti e bambini di età inferiore a 6 anni con insufficienza surrenalica

Lo studio sarà condotto su un totale di 24 soggetti prima del loro 6° compleanno, che richiedono terapia sostitutiva per insufficienza surrenalica dovuta a CAH, insufficienza surrenalica primaria o ipopituitarismo.

Lo studio sarà composto da tre coorti consecutive. La coorte 1 includerà 12 soggetti di età compresa tra 2 e <6 anni. Se non emergono problemi di sicurezza, verranno arruolati 6 soggetti di età compresa tra 28 giorni e <2 anni (Coorte 2). Verrà intrapresa una revisione dei dati accumulati e solo se ancora una volta non emergono problemi di sicurezza, verranno arruolati 6 neonati di età compresa tra la nascita e <28 giorni (Coorte 3).

La decisione di continuare dopo ogni coorte si baserà sulla raccomandazione di un comitato indipendente di monitoraggio dei dati (IDMC).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 3, in aperto, in un unico centro, su Infacort® in neonati, lattanti e bambini di età inferiore a 6 anni con insufficienza surrenalica. Lo studio sarà condotto su un totale di 24 soggetti, prima del loro 6° compleanno, che necessitano di terapia sostitutiva per insufficienza surrenalica dovuta a CAH, insufficienza surrenalica primaria o ipopituitarismo. A causa della rara insorgenza di insufficienza surrenalica, si prevede che per la terza coorte di questo studio (neonati) verranno reclutati solo soggetti con CAH.

Lo studio si articolerà in tre parti consecutive. La coorte 1 includerà 12 soggetti di età compresa tra 2 e <6 anni. Se non emergono problemi di sicurezza, verranno arruolati 6 soggetti di età compresa tra 28 giorni e <2 anni (Coorte 2). Verrà intrapresa una revisione dei dati accumulati e solo se ancora una volta non emergono problemi di sicurezza, verranno arruolati 6 neonati di età compresa tra la nascita e <28 giorni (Coorte 3).

La decisione di continuare dopo ogni coorte si baserà sulla raccomandazione di un comitato indipendente di monitoraggio dei dati (IDMC).

Lo studio consisterà in una visita di screening (Visita 1 eseguita almeno il giorno prima dell'assunzione del farmaco in studio), una visita di trattamento (Visita 2, Giorno 1), una visita di follow-up (Visita 3) da uno a tre giorni dopo assunzione del farmaco oggetto dello studio (Giorno 2, Giorno 3 o Giorno 4) e una telefonata di follow-up (Visita 4) 7-10 giorni dopo l'assunzione del farmaco oggetto dello studio. La valutazione del completamento dello studio sarà effettuata alla Visita 3. I genitori/tutori avranno almeno 1 notte per considerare la partecipazione del loro bambino prima di completare il consenso informato scritto. I bambini di età compresa tra 3 e 6 anni saranno informati del loro coinvolgimento nello studio in presenza dei loro genitori/tutori.

Tutti i soggetti riceveranno il loro trattamento standard incluso fludrocortisone diverso dalla dose di idrocortisone che deve essere sostituita da Infacort®.

I soggetti che soddisfano i criteri di idoneità allo screening (Visita 1) parteciperanno alla Visita 2 in un momento adeguato prima della scadenza della successiva dose pianificata di idrocortisone. I soggetti possono avere l'inserimento di una cannula endovenosa (con un'adeguata anestesia locale) che consente di prelevare campioni di sangue così come i loro campioni clinici di routine (ove richiesto) prima della dose successiva di idrocortisone somministrato come Infacort®. Se non si utilizza una cannula, si può invece eseguire un prelievo venoso diretto. Dopo che tutte le procedure di studio pianificate sono state completate, i soggetti torneranno a casa e torneranno da uno a tre giorni dopo per le valutazioni di follow-up (Visita 3). Verrà effettuata una telefonata di follow-up (Visita 4) 7-10 giorni dopo l'assunzione del farmaco oggetto dello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

24

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 settimana a 6 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Bambini maschi e femmine di età inferiore ai 6 anni.
  2. Una diagnosi di insufficienza surrenalica confermata da un cortisolo inappropriatamente basso di solito con altri test di supporto.
  3. Ricevere un'appropriata terapia sostitutiva adrenocorticale (idrocortisone con/senza fludrocortisone).
  4. Adeguatamente idratata e nutrita.
  5. Capacità dei genitori/tutori di comprendere e fornire il consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  1. Insufficienza surrenalica acuta clinicamente evidente (crisi surrenalica).
  2. Incapacità del bambino di assumere la terapia orale.
  3. Terapia concomitante (diversa da quella necessaria per il trattamento dell'insufficienza surrenalica, Vitamina D, Fluoro, Tiroxina e ormone della crescita).
  4. Soggetti con segni clinici di infezione acuta o febbre al giorno 1.
  5. Qualsiasi condizione chirurgica o medica che, a parere dello sperimentatore, possa esporre il soggetto a un rischio maggiore a causa della sua partecipazione allo studio.
  6. Genitori/tutori di soggetti non disposti ad acconsentire al salvataggio e alla propagazione di dati medici pseudonimizzati per motivi di studio.
  7. Soggetti che dipendono dallo sperimentatore o dallo sponsor.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Infacort

Infacort® è una formulazione granulare secca di idrocortisone conservata in capsule che saranno disponibili in diversi dosaggi (0,5, 1,0, 2,0 e 5,0 mg).

Verrà somministrata la dose clinicamente appropriata, basata su un trattamento personalizzato standard, somministrata come dose singola per via orale. Questo di solito sarà equivalente alla dose del giorno precedente.
Droga: Incort®
formulazione in granuli secchi di idrocortisone

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione di cortisolo sierico fino a 240 minuti
Lasso di tempo: 240 minuti
L'endpoint primario saranno i livelli massimi di concentrazione sierica di cortisolo fino a 240 minuti dopo l'assunzione del farmaco oggetto dello studio, come determinato dal laboratorio centrale.
240 minuti

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione di cortisolo sierico fino a 6 ore
Lasso di tempo: 240 minuti
Concentrazione sierica di cortisolo 240 minuti dopo l'assunzione del farmaco oggetto dello studio, determinata dal laboratorio centrale
240 minuti
Soggetto Valutazione del Gusto del Prodotto
Lasso di tempo: 1 minuto

Appetibilità del prodotto sperimentale come determinato dalle risposte del genitore/tutore alle seguenti domande:

Domanda 1: Mio figlio ha trovato facile deglutire. Domanda 2: Mio figlio ha mostrato una reazione positiva dopo la somministrazione di Infacort. Domanda 3: Sarei felice di dare a mio figlio Infacort in futuro. Domanda 4: Nel complesso, preferirei Infacort per mio figlio al solito farmaco a base di idrocortisone.
1 minuto
Incidenza di eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: 7-10 giorni
Incidenza di eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi (AE).
7-10 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Diurnal Limited

Collaboratori

Treatment of Adrenal Insufficiency in Neonates consortium (TAIN)

Investigatori

  • Investigatore principale: Susanna Wiegand, MD, Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 marzo 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 marzo 2016

Primo Inserito (Stima)

28 marzo 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 maggio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 aprile 2022

Ultimo verificato

1 aprile 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Infacort-003

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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