Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandling af binyrebarkinsufficiens hos børn

5. april 2022 opdateret af: Diurnal Limited

Et fase 3 åbent studie af Infacort® hos nyfødte, spædbørn og børn under 6 år med binyrebarkinsufficiens

Undersøgelsen vil blive udført på i alt 24 forsøgspersoner før deres 6-års fødselsdag, som kræver substitutionsterapi for binyrebarkinsufficiens på grund af enten CAH, primær binyresvigt eller hypopituitarisme.

Undersøgelsen vil bestå af tre på hinanden følgende kohorter. Kohorte 1 vil omfatte 12 forsøgspersoner i alderen mellem 2 og < 6 år. Hvis der ikke opstår sikkerhedsproblemer, vil 6 forsøgspersoner i alderen 28 dage til <2 år blive tilmeldt (kohorte 2). En gennemgang af akkumulerede data vil blive foretaget, og kun hvis der igen ikke opstår sikkerhedsproblemer, vil 6 nyfødte i alderen fra fødslen til <28 dage blive tilmeldt (kohorte 3).

Beslutningen om at fortsætte efter hver kohorte vil være baseret på anbefaling fra en uafhængig dataovervågningskomité (IDMC).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 3, åbent enkeltcenterstudie af Infacort® hos nyfødte, spædbørn og børn under 6 år med binyrebarkinsufficiens. Undersøgelsen vil blive udført på i alt 24 forsøgspersoner, før deres 6-års fødselsdag, som kræver substitutionsterapi for binyrebarkinsufficiens på grund af enten CAH, primær binyresvigt eller hypopituitarisme. På grund af den sjældne forekomst af binyrebarkinsufficiens forventes det, at til den tredje kohorte af denne undersøgelse (nyfødte) kun personer med CAH vil blive rekrutteret.

Undersøgelsen vil bestå af tre på hinanden følgende dele. Kohorte 1 vil omfatte 12 forsøgspersoner i alderen mellem 2 og < 6 år. Hvis der ikke opstår sikkerhedsproblemer, vil 6 forsøgspersoner i alderen 28 dage til <2 år blive tilmeldt (kohorte 2). En gennemgang af akkumulerede data vil blive foretaget, og kun hvis der igen ikke opstår sikkerhedsproblemer, vil 6 nyfødte i alderen fra fødslen til <28 dage blive tilmeldt (kohorte 3).

Beslutningen om at fortsætte efter hver kohorte vil være baseret på anbefaling fra en uafhængig dataovervågningskomité (IDMC).

Undersøgelsen vil bestå af et screeningsbesøg (besøg 1 udført som minimum dagen før indtagelse af undersøgelsesmiddel), et behandlingsbesøg (besøg 2, dag 1), et opfølgningsbesøg (besøg 3) en til tre dage efter indtagelse af undersøgelseslægemiddel (Dag 2, Dag 3 eller Dag 4) og et opfølgende telefonopkald (Besøg 4) 7 - 10 dage efter indtagelse af forsøgslægemiddel. Undersøgelsesafslutningsevaluering vil blive udført ved besøg 3. Forældre/plejere vil have mindst 1 nat til at overveje deres barns deltagelse, før de udfylder skriftligt informeret samtykke. Børn i alderen 3 - 6 år vil blive informeret om deres involvering i undersøgelsen i nærværelse af deres forældre/plejere.

Alle forsøgspersoner vil modtage deres standardbehandling inklusive fludrocortison, bortset fra den dosis hydrocortison, der skal erstattes af Infacort®.

Forsøgspersoner, der opfylder berettigelseskriterierne ved screening (besøg 1), vil deltage i besøg 2 på et passende tidspunkt, før den næste planlagte dosis hydrocortison skal betales. Forsøgspersoner kan få indsat en intravenøs kanyle (med passende lokalbedøvelse), som gør det muligt at tage blodprøver såvel som deres rutinemæssige kliniske prøver (hvis påkrævet) før deres næste dosis hydrocortison givet som Infacort®. Hvis en kanyle ikke anvendes, kan der i stedet tages direkte veneprøver. Efter at alle planlagte undersøgelsesprocedurer er gennemført, vil forsøgspersonerne gå hjem og vende tilbage en til tre dage senere til opfølgende vurderinger (besøg 3). Et opfølgende telefonopkald (besøg 4) 7 - 10 dage efter indtagelse af undersøgelseslægemidlet vil blive foretaget.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 uge til 6 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige børn under 6 år.
  2. En diagnose af binyrebarkinsufficiens bekræftet af et uhensigtsmæssigt lavt kortisol normalt med andre understøttende tests.
  3. Modtagelse af passende binyrebarksubstitutionsbehandling (hydrocortison med/uden fludrocortison).
  4. Tilstrækkeligt hydreret og næret.
  5. Forældres/plejers evne til at forstå og give skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Klinisk tydelig akut binyrebarkinsufficiens (binyrebark-krise).
  2. Barnets manglende evne til at tage oral terapi.
  3. Samtidig behandling (ud over det, der kræves til behandling af binyrebarkinsufficiens, D-vitamin, fluor, thyroxin og væksthormon).
  4. Personer med kliniske tegn på akut infektion eller feber på dag 1.
  5. Enhver kirurgisk eller medicinsk tilstand, som efter investigatorens mening kan sætte forsøgspersonen i højere risiko ved hans/hendes deltagelse i undersøgelsen.
  6. Forældre/plejere til forsøgspersoner, der ikke er villige til at give samtykke til lagring og udbredelse af pseudonymiserede medicinske data af undersøgelsesmæssige årsager.
  7. Forsøgspersoner, der er afhængige af efterforskeren eller sponsoren.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Infakort

Infacort® er en tør granulatformulering af hydrocortison opbevaret i kapsler, der vil være tilgængelig i forskellige styrker (0,5, 1,0, 2,0 og 5,0 mg).

Den klinisk passende dosis, baseret på standard individualiseret behandling, vil blive indgivet som en enkelt dosis oralt. Dette vil normalt svare til den foregående dags dosis.
Medicin: Infacort®
tør granulatformulering af hydrocortison

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Serum Cortisol Koncentration op til 240 minutter
Tidsramme: 240 minutter
Det primære endepunkt vil være de maksimale niveauer af serumkortisolkoncentration op til 240 minutter efter indtagelse af undersøgelseslægemidlet som bestemt af det centrale laboratorium.
240 minutter

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Serum Cortisol Koncentration op til 6 timer
Tidsramme: 240 minutter
Serumkortisolkoncentration 240 minutter efter indtagelse af undersøgelseslægemiddel som bestemt af centrallaboratoriet
240 minutter
Emnevurdering af produktets smag
Tidsramme: 1 minut

Smaglighed af forsøgsproduktet som bestemt af forældre/plejers svar på følgende spørgsmål:

Spørgsmål 1: Mit barn syntes det var nemt at synke. Spørgsmål 2: Mit barn viste en positiv reaktion, efter at Infacort var givet. Spørgsmål 3: Jeg vil med glæde give mit barn Infacort i fremtiden. Spørgsmål 4: Samlet set ville jeg foretrække Infacort til mit barn frem for den sædvanlige hydrokortisonmedicin.
1 minut
Forekomst af alvorlige bivirkninger (SAE) og bivirkninger (AE)
Tidsramme: 7-10 dage
Forekomst af alvorlige bivirkninger (SAE) og bivirkninger (AE).
7-10 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Diurnal Limited

Samarbejdspartnere

Treatment of Adrenal Insufficiency in Neonates consortium (TAIN)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Susanna Wiegand, MD, Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. marts 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. marts 2016

Først opslået (Skøn)

28. marts 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. april 2022

Sidst verificeret

1. april 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Infacort-003

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Adrenal insufficiens

Kliniske forsøg med Infacort®

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner