Behandling av binyrebarksvikt hos barn
En fase 3 åpen studie av Infacort® hos nyfødte, spedbarn og barn under 6 år med binyrebarksvikt
Studien vil bli utført på totalt 24 forsøkspersoner før deres 6-årsdag, som krever erstatningsterapi for binyrebarksvikt på grunn av enten CAH, primær binyresvikt eller hypopituitarisme.
Studiet vil bestå av tre påfølgende kohorter. Kohort 1 vil inkludere 12 forsøkspersoner i alderen mellom 2 og < 6 år. Hvis ingen sikkerhetsproblemer dukker opp, vil 6 forsøkspersoner i alderen 28 dager til <2 år bli registrert (Kohort 2). En gjennomgang av akkumulerte data vil bli foretatt, og bare hvis det igjen ikke dukker opp sikkerhetsproblemer, vil 6 nyfødte i alderen fra fødsel til <28 dager bli registrert (Kohort 3).
Beslutningen om å fortsette etter hver kohort vil være basert på anbefaling fra en uavhengig dataovervåkingskomité (IDMC).
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase 3, åpen enkeltsenterstudie av Infacort® hos nyfødte, spedbarn og barn under 6 år med binyrebarksvikt. Studien vil bli utført på totalt 24 forsøkspersoner, før deres 6-årsdag, som krever erstatningsterapi for binyrebarksvikt på grunn av enten CAH, primær binyresvikt eller hypopituitarisme. På grunn av den sjeldne forekomsten av binyrebarksvikt er det forventet at for den tredje kohorten av denne studien (nyfødte) vil kun personer med CAH rekrutteres.
Studiet vil bestå av tre påfølgende deler. Kohort 1 vil inkludere 12 forsøkspersoner i alderen mellom 2 og < 6 år. Hvis ingen sikkerhetsproblemer dukker opp, vil 6 forsøkspersoner i alderen 28 dager til <2 år bli registrert (Kohort 2). En gjennomgang av akkumulerte data vil bli foretatt, og bare hvis det igjen ikke dukker opp sikkerhetsproblemer, vil 6 nyfødte i alderen fra fødsel til <28 dager bli registrert (Kohort 3).
Beslutningen om å fortsette etter hver kohort vil være basert på anbefaling fra en uavhengig dataovervåkingskomité (IDMC).
Studien vil bestå av et screeningbesøk (besøk 1 utført som minimum dagen før inntak av studiemedisin), ett behandlingsbesøk (besøk 2, dag 1), et oppfølgingsbesøk (besøk 3) én til tre dager etter inntak av studiemedisin (dag 2, dag 3 eller dag 4) og en oppfølgingstelefon (besøk 4) 7 - 10 dager etter inntak av studiemedisin. Evaluering av studiegjennomføring vil bli utført ved besøk 3. Foreldre/foresatte vil ha minst 1 natt på seg til å vurdere deltakelse av barnet sitt før de fullfører skriftlig informert samtykke. Barn i alderen 3 - 6 år vil bli informert om deres involvering i studien i nærvær av foreldre/foresatte.
Alle forsøkspersoner vil få sin standardbehandling inkludert fludrokortison annet enn dosen hydrokortison som skal erstattes av Infacort®.
Forsøkspersoner som oppfyller kvalifikasjonskriteriene ved screening (besøk 1) vil møte til besøk 2 på et passende tidspunkt før neste planlagte dose hydrokortison skal. Pasienter kan få innsatt en intravenøs kanyle (med egnet lokalbedøvelse) som gjør det mulig å ta blodprøver samt deres rutinemessige kliniske prøver (der det er nødvendig) før neste dose hydrokortison gitt som Infacort®. Dersom kanyle ikke brukes, kan det i stedet foretas direkte venøs prøvetaking. Etter at alle planlagte studieprosedyrer er fullført, vil forsøkspersonene reise hjem og vil returnere én til tre dager senere for oppfølgingsvurderingene (besøk 3). En oppfølgende telefonsamtale (besøk 4) 7 - 10 dager etter inntak av studiemedikament vil bli foretatt.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige og kvinnelige barn under 6 år.
- En diagnose av binyrebarksvikt som bekreftet av et upassende lavt kortisol, vanligvis med andre støttende tester.
- Får passende binyrebarksubstitusjonsbehandling (hydrokortison med/uten fludrokortison).
- Tilstrekkelig hydrert og næret.
- Evne til foreldre/omsorgspersoner til å forstå og gi skriftlig informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Klinisk tydelig akutt binyrebarksvikt (binyrekrise).
- Barnets manglende evne til å ta oral terapi.
- Samtidig behandling (annet enn det som kreves for å behandle binyrebarksvikt, vitamin D, fluor, tyroksin og veksthormon).
- Personer med kliniske tegn på akutt infeksjon eller feber på dag 1.
- Enhver kirurgisk eller medisinsk tilstand som etter etterforskerens mening kan sette forsøkspersonen i høyere risiko fra hans/hennes deltakelse i studien.
- Foreldre/omsorgspersoner til forsøkspersoner som ikke er villige til å samtykke til lagring og spredning av pseudonymiserte medisinske data av studieårsaker.
- Forsøkspersoner som er avhengige av etterforsker eller sponsor.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Infakort
Infacort® er en tørr granulatformulering av hydrokortison lagret i kapsler som vil være tilgjengelig i forskjellige styrker (0,5, 1,0, 2,0 og 5,0 mg). Den klinisk passende dosen, basert på standard individualisert behandling, vil bli administrert, gitt som en enkeltdose oralt. Dette vil vanligvis tilsvare forrige dags dose. |
tørr granulatformulering av hydrokortison
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Serumkortisolkonsentrasjon opptil 240 minutter
Tidsramme: 240 minutter
|
Det primære endepunktet vil være de maksimale nivåene av serumkortisolkonsentrasjon opp til 240 minutter etter inntak av studiemedikamentet som bestemt av sentrallaboratoriet.
|
240 minutter
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Serum Cortisol Konsentrasjon opptil 6 timer
Tidsramme: 240 minutter
|
Serumkortisolkonsentrasjon 240 minutter etter inntak av studiemedikament som bestemt av sentrallaboratoriet
|
240 minutter
|
|
Emnevurdering av produktets smak
Tidsramme: 1 minutt
|
Smakelighet av undersøkelsesproduktet som bestemt av foreldre/foresattes svar på følgende spørsmål: Spørsmål 1: Barnet mitt syntes det var lett å svelge. Spørsmål 2: Barnet mitt viste en positiv reaksjon etter at Infacort ble gitt. Spørsmål 3: Jeg vil gjerne gi barnet mitt Infacort i fremtiden. Spørsmål 4: Totalt sett foretrekker jeg Infacort for barnet mitt fremfor den vanlige hydrokortisonmedisinen. |
1 minutt
|
|
Forekomst av alvorlige bivirkninger (SAE) og bivirkninger (AE)
Tidsramme: 7-10 dager
|
Forekomst av alvorlige bivirkninger (SAE) og bivirkninger (AE).
|
7-10 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Susanna Wiegand, MD, Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Infacort-003
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .