Traitement de l'insuffisance surrénalienne chez les enfants
Une étude ouverte de phase 3 d'Infacort® chez les nouveau-nés, les nourrissons et les enfants de moins de 6 ans atteints d'insuffisance surrénalienne
L'étude sera menée sur un total de 24 sujets avant leur 6e anniversaire, nécessitant une thérapie de remplacement pour l'insuffisance surrénalienne due à une CAH, une insuffisance surrénalienne primaire ou un hypopituitarisme.
L'étude comprendra trois cohortes consécutives. La cohorte 1 comprendra 12 sujets âgés de 2 à < 6 ans. Si aucun problème de sécurité n'émerge, alors 6 sujets âgés de 28 jours à <2 ans seront inscrits (cohorte 2). Un examen des données accumulées sera entrepris et seulement si à nouveau aucun problème de sécurité n'émerge, alors 6 nouveau-nés âgés de la naissance à moins de 28 jours seront inscrits (cohorte 3).
La décision de continuer après chaque cohorte sera basée sur la recommandation d'un comité indépendant de surveillance des données (IDMC).
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude monocentrique de phase 3, en ouvert, d'Infacort® chez les nouveau-nés, les nourrissons et les enfants de moins de 6 ans souffrant d'insuffisance surrénalienne. L'étude sera menée sur un total de 24 sujets, avant leur 6e anniversaire, nécessitant une thérapie de remplacement pour une insuffisance surrénalienne due à une CAH, une insuffisance surrénalienne primaire ou un hypopituitarisme. En raison de la rareté de l'insuffisance surrénalienne, il est prévu que pour la troisième cohorte de cette étude (nouveau-nés), seuls les sujets atteints de CAH seront recrutés.
L'étude comprendra trois parties consécutives. La cohorte 1 comprendra 12 sujets âgés de 2 à < 6 ans. Si aucun problème de sécurité n'émerge, alors 6 sujets âgés de 28 jours à <2 ans seront inscrits (cohorte 2). Un examen des données accumulées sera entrepris et seulement si à nouveau aucun problème de sécurité n'émerge, alors 6 nouveau-nés âgés de la naissance à moins de 28 jours seront inscrits (cohorte 3).
La décision de continuer après chaque cohorte sera basée sur la recommandation d'un comité indépendant de surveillance des données (IDMC).
L'étude consistera en une visite de dépistage (Visite 1 effectuée au minimum la veille de la prise du médicament à l'étude), une visite de traitement (Visite 2, Jour 1), une visite de suivi (Visite 3) un à trois jours après prise du médicament à l'étude (Jour 2, Jour 3 ou Jour 4) et un appel téléphonique de suivi (Visite 4) 7 à 10 jours après la prise du médicament à l'étude. L'évaluation de l'achèvement de l'étude sera effectuée lors de la visite 3. Les parents/tuteurs auront au moins 1 nuit pour envisager la participation de leur enfant avant de remplir le consentement éclairé écrit. Les enfants âgés de 3 à 6 ans seront informés de leur implication dans l'étude en présence de leurs parents/tuteurs.
Tous les sujets recevront leur traitement standard comprenant de la fludrocortisone autre que la dose d'hydrocortisone qui doit être remplacée par Infacort®.
Les sujets qui répondent aux critères d'éligibilité lors de la sélection (visite 1) assisteront à la visite 2 à un moment approprié avant la prochaine dose prévue d'hydrocortisone. Les sujets peuvent avoir l'insertion d'une canule intraveineuse (avec une anesthésie locale appropriée) permettant de prélever des échantillons de sang ainsi que leurs échantillons cliniques de routine (le cas échéant) avant leur prochaine dose d'hydrocortisone administrée sous forme d'Infacort®. Si une canule n'est pas utilisée, un prélèvement veineux direct peut être effectué à la place. Une fois toutes les procédures d'étude prévues terminées, les sujets rentreront chez eux et reviendront un à trois jours plus tard pour les évaluations de suivi (visite 3). Un appel téléphonique de suivi (visite 4) 7 à 10 jours après la prise du médicament à l'étude sera effectué.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Enfants garçons et filles de moins de 6 ans.
- Un diagnostic d'insuffisance surrénalienne confirmé par un taux de cortisol trop bas, généralement avec d'autres tests à l'appui.
- Recevoir une thérapie de remplacement corticosurrénalienne appropriée (hydrocortisone avec/sans fludrocortisone).
- Suffisamment hydraté et nourri.
- Capacité des parents/tuteurs à comprendre et à donner un consentement éclairé écrit
Critère d'exclusion:
- Insuffisance surrénalienne aiguë cliniquement évidente (crise surrénalienne).
- Incapacité de l'enfant à suivre un traitement par voie orale.
- Thérapie concomitante (autre que celle requise pour traiter l'insuffisance surrénalienne, vitamine D, fluorure, thyroxine et hormone de croissance).
- Sujets présentant des signes cliniques d'infection aiguë ou de fièvre au jour 1.
- Toute condition chirurgicale ou médicale qui, de l'avis de l'investigateur, peut exposer le sujet à un risque plus élevé du fait de sa participation à l'étude.
- Parents / tuteurs de sujets qui ne veulent pas consentir à la sauvegarde et à la propagation de données médicales pseudonymisées pour des raisons d'étude.
- Sujets dépendants de l'investigateur ou du promoteur.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Infacort
Infacort® est une formulation de granulés secs d'hydrocortisone stockée dans des capsules qui seront disponibles en différentes concentrations (0,5, 1,0, 2,0 et 5,0 mg). La dose cliniquement appropriée, basée sur un traitement individualisé standard, sera administrée en une seule dose par voie orale. Cela sera généralement équivalent à la dose de la veille. |
formulation de granulés secs d'hydrocortisone
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Concentration de cortisol sérique jusqu'à 240 minutes
Délai: 240 minutes
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Le critère d'évaluation principal sera les niveaux maximaux de concentration sérique de cortisol jusqu'à 240 minutes après la prise du médicament à l'étude, tel que déterminé par le laboratoire central.
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240 minutes
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Concentration de cortisol sérique jusqu'à 6 heures
Délai: 240 minutes
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Concentration de cortisol sérique 240 minutes après la prise du médicament à l'étude, telle que déterminée par le laboratoire central
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240 minutes
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Sujet Évaluation du goût du produit
Délai: 1 minute
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Appétence du produit expérimental déterminée par les réponses des parents/tuteurs aux questions suivantes : Question 1 : Mon enfant a trouvé qu'il avalait facilement. Question 2 : Mon enfant a montré une réaction positive après l'administration d'Infacort. Question 3 : Je serais heureux de donner Infacort à mon enfant à l'avenir. Question 4 : Dans l'ensemble, je préférerais Infacort pour mon enfant au médicament habituel à base d'hydrocortisone. |
1 minute
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Incidence des événements indésirables graves (EIG) et des événements indésirables (EI)
Délai: 7-10 jours
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Incidence des événements indésirables graves (EIG) et des événements indésirables (EI).
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7-10 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Susanna Wiegand, MD, Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- Infacort-003
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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