어린이의 부신 기능 부전 치료

이것은 신생아, 유아 및 부신 기능 부전이 있는 6세 미만 어린이를 대상으로 한 Infacort®의 3상, 공개 라벨, 단일 센터 연구입니다. 이 연구는 CAH, 원발성 부신 부전 또는 뇌하수체 기능 저하증으로 인한 부신 기능 부전에 대한 대체 요법이 필요한 6세 생일 이전 총 24명의 피험자를 대상으로 실시됩니다. 부신 기능 부전의 드문 발생으로 인해 이 연구의 세 번째 코호트(신생아)의 경우 CAH가 있는 피험자만 모집할 것으로 예상됩니다.

이 연구는 세 개의 연속적인 부분으로 구성됩니다. 코호트 1은 2세 내지 6세 미만의 12명의 대상체를 포함할 것이다. 안전성 문제가 발생하지 않으면 28일에서 2세 미만인 6명의 피험자가 등록됩니다(코호트 2). 축적된 데이터에 대한 검토가 수행되고 안전 문제가 다시 발생하지 않는 경우에만 출생부터 28일 미만의 신생아 6명이 등록됩니다(코호트 3).

각 코호트 후 계속하기로 한 결정은 독립 데이터 모니터링 위원회(IDMC)의 권고에 따라 결정됩니다.

연구는 스크리닝 방문(연구 약물 섭취 전날 최소 수행되는 방문 1), 치료 방문 1회(방문 2, 1일), 1-3일 후 후속 방문(방문 3)으로 구성됩니다. 연구 약물 섭취(2일, 3일 또는 4일) 및 연구 약물 섭취 후 7-10일에 후속 전화 통화(방문 4). 연구 완료 평가는 방문 3에서 수행됩니다. 부모/보호자는 서면 동의서를 작성하기 전에 자녀의 참여를 고려할 수 있는 최소 1박의 시간을 갖습니다. 3-6세 아동은 부모/보호자가 참석한 가운데 연구 참여에 대해 알릴 것입니다.

모든 피험자는 Infacort®로 대체될 하이드로코르티손 용량 외에 플루드로코르티손을 포함한 표준 치료를 받게 됩니다.

스크리닝(방문 1)에서 자격 기준을 충족하는 피험자는 다음 계획된 히드로코르티손 용량이 예정되기 전에 적절한 시간에 방문 2에 참석할 것입니다. 피험자는 Infacort®로 제공되는 하이드로코르티손의 다음 투여 전에 일상적인 임상 샘플(필요한 경우)뿐만 아니라 혈액 샘플을 채취할 수 있는 정맥 캐뉼라(적절한 국소 마취 포함)를 삽입할 수 있습니다. 캐뉼라를 사용하지 않는 경우 직접 정맥 샘플링을 대신 수행할 수 있습니다. 모든 계획된 연구 절차가 완료된 후 대상체는 집으로 돌아가 후속 평가를 위해 1일 내지 3일 후에 돌아올 것이다(방문 3). 연구 약물 섭취 후 7-10일에 후속 전화 통화(방문 4)가 수행될 것입니다.