Léčba nedostatečnosti nadledvin u dětí

Toto je otevřená studie fáze 3 s Infacort® v jediném centru u novorozenců, kojenců a dětí mladších 6 let s nedostatečností nadledvin. Studie bude provedena na celkem 24 jedincích před jejich 6. narozeninami, kteří potřebují substituční terapii pro adrenální insuficienci buď v důsledku CAH, primárního selhání nadledvin nebo hypopituitarismu. Vzhledem k vzácnému výskytu adrenální insuficience se očekává, že pro třetí kohortu této studie (novorozenci) budou přijati pouze jedinci s CAH.

Studie se bude skládat ze tří na sebe navazujících částí. Kohorta 1 bude zahrnovat 12 subjektů ve věku mezi 2 a < 6 lety. Pokud se neobjeví žádné obavy o bezpečnost, bude zařazeno 6 subjektů ve věku 28 dní až <2 roky (Kohorta 2). Bude provedena kontrola nashromážděných údajů a pouze pokud se znovu neobjeví žádné bezpečnostní obavy, bude zařazeno 6 novorozenců ve věku od narození do <28 dnů (Kohorta 3).

Rozhodnutí pokračovat po každé kohortě bude založeno na doporučení nezávislého výboru pro monitorování dat (IDMC).

Studie se bude skládat ze screeningové návštěvy (návštěva 1 provedená minimálně den před podáním studovaného léku), jedné léčebné návštěvy (návštěva 2, den 1), následné návštěvy (návštěva 3) jeden až tři dny po příjem studovaného léku (den 2, den 3 nebo den 4) a následný telefonický hovor (návštěva 4) 7 - 10 dní po příjmu studovaného léku. Vyhodnocení dokončení studie bude provedeno při návštěvě 3. Rodiče/pečovatelé budou mít alespoň 1 noc na zvážení účasti svého dítěte, než vyplní písemný informovaný souhlas. Děti ve věku 3 - 6 let budou o svém zapojení do studie informovány za přítomnosti rodičů/pečovatelů.

Všichni jedinci dostanou svou standardní léčbu včetně fludrokortizonu jinou než dávku hydrokortizonu, která má být nahrazena Infacortem®.

Subjekty, které splňují kritéria způsobilosti při screeningu (návštěva 1), se zúčastní návštěvy 2 ve vhodnou dobu před termínem další plánované dávky hydrokortizonu. Subjektům může být zavedena intravenózní kanyla (s vhodnou lokální anestezií), která umožňuje odběr vzorků krve, stejně jako jejich rutinní klinické vzorky (pokud je to požadováno) před jejich další dávkou hydrokortizonu podávaného jako Infacort®. Pokud se nepoužije kanyla, lze místo toho provést přímý odběr z žil. Po dokončení všech plánovaných studijních postupů půjdou subjekty domů a vrátí se o jeden až tři dny později na následné hodnocení (návštěva 3). Následný telefonický hovor (návštěva 4) bude proveden 7 - 10 dní po užití studovaného léku.