腫瘍誘発性骨軟化症または表皮母斑症候群の被験者におけるKRN23の研究

包含基準:

1. 18歳以上
2. -腫瘍誘発性骨軟化症（TIO）または表皮母斑症候群（ENS）の診断で、問題の腫瘍/病変の外科的切除を受けることができない
3. 血清リン濃度 < 2.5 mg/dL
4. 血清FGF23レベル≧100pg/mL
5. 腎尿細管最大リン酸塩再吸収率と糸球体濾過率の比 < 2.5 mg/dL
6. -スクリーニング時の推定糸球体濾過率（eGFR）≥60 mL /分/ 1.73 m2、または eGFR ≥ 30 かつ < 60 mL/min/1.73 腎石灰化症に関連する腎不全の証拠がないm2
7. 補正血清カルシウム値 < 10.8 mg/dL
8. 出産の可能性のある女性被験者の場合。 -尿妊娠検査が陰性であり、研究中に追加の妊娠検査を受ける意欲がある
9. -研究に参加している間、許容される避妊方法を使用する意欲
10. -画像検査、血液化学、診断、投薬、および手術歴に関するデータを含む適格性を判断するために、以前の医療記録へのアクセスを提供する意欲
11. -協力してすべての研究手順を完了し、訪問スケジュールを順守し、調査官または調査官によって考慮された調査官の指示に従う意欲と能力

除外基準:

1. -スクリーニング前の14日以内の次の薬物の使用：薬理学的ビタミンD代謝物または類似体、または経口リン酸塩、水酸化アルミニウム制酸剤、アセタゾラミド、またはチアジド利尿薬を含むTIO / ENSを治療するための薬物
2. -スクリーニング前の60日以内に副甲状腺ホルモン（PTH）を抑制するための投薬
3. -スクリーニング前の60日以内の血液または血液製剤の輸血
4. -スクリーニング前4か月以内のTIOまたは他の悪性腫瘍に対する化学療法
5. ヒト免疫不全ウイルス抗体、B型肝炎抗原、C型肝炎ウイルス抗体陽性の既往歴
6. 感染の素因、または再発感染または既知の免疫不全の病歴
7. -スクリーニング時の妊娠中または授乳中、または研究中に妊娠する予定;男性被験者の場合、研究中に妊娠するというパートナーの意図
8. -スクリーニング前の4か月以内の治験薬またはデバイスの使用、またはこの研究のすべての評価を完了する前に他の治験薬を受け取る予定
9. -スクリーニング前90日以内のKRN23を含む治療用モノクローナル抗体の使用
10. -KRN23、KRN23成分のいずれか、またはその他のモノクローナル抗体に対するアレルギー反応またはアナフィラキシー反応の病歴
11. その他、治験責任医師または治験分担医師が本試験への参加を不適切と判断した者

市販後調査への切り替え時：

1. 市販後研究に参加するための自発的な書面によるインフォームド コンセント (同意時に 20 歳未満の場合、書面によるインフォームド コンセントは、法的に認められた代理人からも取得する必要があります)
2. 治験責任医師又は治験分担医師が、有効性及び安全性の観点から、当該被験者にとって市販後試験への切り替えが必要かつ適切であると判断した場合。