Eine Studie zu KRN23 bei Patienten mit tumorinduzierter Osteomalazie oder epidermalem Naevus-Syndrom

Einschlusskriterien:

1. Alter ≥ 18 Jahre
2. Diagnose einer tumorinduzierten Osteomalazie (TIO) oder eines epidermalen Nävussyndroms (ENS) und keine chirurgische Exzision des betreffenden Tumors/der Läsion möglich
3. Serum-Phosphatspiegel < 2,5 mg/dl
4. FGF23-Serumspiegel ≥ 100 pg/ml
5. Verhältnis der maximalen renalen tubulären Phosphatreabsorptionsrate zur glomerulären Filtrationsrate < 2,5 mg/dL
6. Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) beim Screening ≥ 60 ml/min/1,73 m2 oder eGFR ≥ 30 und < 60 ml/min/1,73 m2 mit einem Hinweis auf kein Nierenversagen im Zusammenhang mit Nephrokalzinose
7. Korrigierter Serumkalziumspiegel < 10,8 mg/dL
8. Für weibliche Probanden im gebärfähigen Alter; negativer Schwangerschaftstest im Urin und Bereitschaft, sich während der Studie zusätzlichen Schwangerschaftstests zu unterziehen
9. Bereitschaft zur Anwendung einer akzeptablen Verhütungsmethode während der Teilnahme an der Studie
10. Bereitschaft, Zugang zu früheren Krankenakten zu gewähren, um die Eignung zu bestimmen, einschließlich Daten zu Bildgebungstests, Blutchemie, Diagnose, Medikation und chirurgischer Vorgeschichte
11. Bereitschaft und Fähigkeit, alle Studienverfahren kooperativ abzuschließen, den Besuchsplan einzuhalten und die Anweisungen des Prüfers zu befolgen, wie vom Prüfer oder Unterprüfer berücksichtigt

Ausschlusskriterien:

1. Verwendung der folgenden Medikamente innerhalb von 14 Tagen vor dem Screening: pharmakologische Vitamin-D-Metaboliten oder -Analoga oder Medikamente zur Behandlung von TIO / ENS, einschließlich oralem Phosphat, Aluminiumhydroxid-Antazida, Acetazolamid oder Thiazid-Diuretika
2. Medikamente zur Unterdrückung des Parathormons (PTH) innerhalb von 60 Tagen vor dem Screening
3. Transfusion von Blut oder Blutprodukten innerhalb von 60 Tagen vor dem Screening
4. Chemotherapie bei TIO oder anderen bösartigen Tumoren innerhalb von 4 Monaten vor dem Screening
5. Positive Vorgeschichte für Antikörper gegen das humane Immundefizienzvirus, Hepatitis-B-Antigen und/oder Hepatitis-C-Virus-Antikörper
6. Prädisposition für eine Infektion oder Vorgeschichte einer wiederkehrenden Infektion oder bekannter Immunschwäche
7. Schwanger oder stillend beim Screening oder Absicht, während der Studie schwanger zu werden; bei männlichen Probanden die Absicht der Partnerin, während der Studie schwanger zu werden
8. Verwendung eines Prüfpräparats oder -geräts innerhalb von 4 Monaten vor dem Screening oder Planung des Erhalts eines anderen Prüfpräparats vor Abschluss aller Bewertungen in dieser Studie
9. Verwendung von therapeutischen monoklonalen Antikörpern einschließlich KRN23 innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening
10. Vorgeschichte allergischer oder anaphylaktischer Reaktionen auf KRN23, einen der Bestandteile von KRN23 oder andere monoklonale Antikörper
11. Jeder, der die Teilnahme an der Studie vom Prüfer oder Unterprüfer anderweitig für ungeeignet hielt

Zum Zeitpunkt des Wechsels zur Post-Marketing-Studie:

1. Freiwillige schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Post-Marketing-Studie (bei einem Alter von < 20 Jahren zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung muss auch eine schriftliche Einverständniserklärung von seinem oder ihrem gesetzlich zulässigen Vertreter eingeholt werden)
2. Der Wechsel zur Post-Marketing-Studie ist aus Sicht des Prüfarztes oder Unterprüfarztes aus Sicht der Wirksamkeit und Sicherheit für den Patienten notwendig und angemessen.