A KRN23 vizsgálata tumor által kiváltott osteomalaciában vagy epidermális nevus szindrómában szenvedő alanyokon

Bevételi kritériumok:

1. Életkor ≥ 18 év
2. Tumor által kiváltott osteomalacia (TIO) vagy epidermális nevus szindróma (ENS) diagnózisa, és nem alkalmas a sértő daganat/lézió műtéti kimetszésére
3. A szérum foszforszintje < 2,5 mg/dl
4. A szérum FGF23 szintje ≥ 100 pg/ml
5. A vesetubuláris maximális foszfát reabszorpciós sebesség és a glomeruláris filtrációs sebesség aránya < 2,5 mg/dl
6. Becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) szűréskor ≥ 60 ml/perc/1,73 m2, vagy eGFR ≥ 30 és < 60 ml/perc/1,73 m2-en, ahol a nephrocalcinosishoz kapcsolódó veseelégtelenség nem mutatkozott
7. Korrigált szérum kalciumszint < 10,8 mg/dl
8. Fogamzóképes korú női alanyok számára; negatív vizelet terhességi teszt és hajlandóság további terhességi tesztekre a vizsgálat során
9. Hajlandóság elfogadható fogamzásgátlási módszer alkalmazására a vizsgálatban való részvétel során
10. Hajlandóság hozzáférést biztosítani a korábbi orvosi feljegyzésekhez a jogosultság megállapítása érdekében, beleértve a képalkotó vizsgálatokra, vérkémiai adatokra, diagnózisra, gyógyszeres kezelésre és műtéti előzményekre vonatkozó adatokat
11. Hajlandóság és képesség az összes vizsgálati eljárás kooperatív elvégzésére, a látogatási ütemterv betartására és a vizsgáló utasításainak követésére, ahogyan azt a vizsgáló vagy a vizsgálati alvizsgáló mérlegeli

Kizárási kritériumok:

1. A következő gyógyszerek alkalmazása a szűrést megelőző 14 napon belül: farmakológiai D-vitamin metabolitok vagy analógok, vagy TIO/ENS kezelésére szolgáló gyógyszerek, beleértve az orális foszfátot, alumínium-hidroxid savkötőket, acetazolamidot vagy tiazid diuretikumokat
2. A mellékpajzsmirigyhormon (PTH) elnyomására szolgáló gyógyszeres kezelés a szűrést megelőző 60 napon belül
3. Vér vagy vérkészítmény transzfúziója a szűrést megelőző 60 napon belül
4. TIO vagy más rosszindulatú daganatok kemoterápiája a szűrést megelőző 4 hónapon belül
5. Az anamnézisben pozitív volt humán immunhiány vírus ellenanyagra, hepatitis B antigénre és/vagy hepatitis C vírus ellenanyagra
6. Fertőzésre való hajlam, visszatérő fertőzés vagy ismert immunhiány a kórtörténetben
7. Terhes vagy szoptat a szűrés során, vagy terhességi szándék a vizsgálat során; férfi alanyok esetében a partner terhességi szándéka a vizsgálat során
8. Vizsgálati készítmény vagy eszköz használata a szűrést megelőző 4 hónapon belül, vagy más vizsgálati készítmény átvételének tervezése a jelen vizsgálatban szereplő összes értékelés befejezése előtt
9. Terápiás monoklonális antitestek, köztük KRN23 alkalmazása a szűrést megelőző 90 napon belül
10. allergiás vagy anafilaxiás reakciók a KRN23-ra, a KRN23 bármely összetevőjére vagy bármely más monoklonális antitestre
11. Bárki, aki egyébként alkalmatlannak tartja a vizsgálatban való részvételt a vizsgáló vagy az alvizsgáló részéről

A forgalomba hozatalt követő vizsgálatra való váltáskor:

1. Önkéntes írásos beleegyezés a forgalomba hozatalt követő vizsgálatban való részvételhez (ha a beleegyezés időpontjában 20 évnél fiatalabb, akkor a jogilag elfogadható képviselőjének írásos beleegyezését is be kell szerezni)
2. A forgalomba hozatalt követő vizsgálatra való áttérés szükséges és megfelelő az alanynak a hatásosság és a biztonságosság szempontjából, a vizsgáló vagy a vizsgálatot végző személy megítélése szerint.