En studie av KRN23 hos personer med tumörinducerad osteomalaci eller epidermalt Nevus syndrom

Inklusionskriterier:

1. Ålder ≥ 18 år
2. Diagnos av tumörinducerad osteomalaci (TIO) eller Epidermal Nevus Syndrome (ENS) och inte mottaglig för kirurgisk excision av den felande tumören/lesionen
3. Serumfosfornivå < 2,5 mg/dL
4. Serum FGF23 nivå ≥ 100 pg/ml
5. Förhållandet mellan renal tubulär maximal fosfatreabsorptionshastighet och glomerulär filtrationshastighet < 2,5 mg/dL
6. Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) vid screening ≥ 60 mL/min/1,73 m2, eller eGFR ≥ 30 och < 60 mL/min/1,73 m2 utan tecken på njursvikt relaterad till nefrokalcinos
7. Korrigerad serumkalciumnivå < 10,8 mg/dL
8. För kvinnliga subjekt i fertil ålder; negativt uringraviditetstest och vilja att genomgå ytterligare graviditetstest under studien
9. Villighet att använda en acceptabel preventivmetod när du deltar i studien
10. Villighet att ge tillgång till tidigare medicinska journaler för att fastställa behörighet, inklusive data om avbildningstester, blodkemi, diagnos, medicinering och kirurgisk historia
11. Vilja och förmåga att samarbeta slutföra alla studieprocedurer, följa besöksschemat och följa utredarens instruktioner, enligt utredarens eller underutredarens bedömning.

Exklusions kriterier:

1. Användning av följande läkemedel inom 14 dagar före screening: farmakologiska vitamin D-metaboliter eller -analoger, eller läkemedel för behandling av TIO/ENS inklusive oralt fosfat, antacida av aluminiumhydroxid, acetazolamid eller tiaziddiuretika
2. Läkemedel för att undertrycka paratyreoideahormon (PTH) inom 60 dagar före screening
3. Blod eller blodprodukttransfusion inom 60 dagar före screening
4. Kemoterapi för TIO eller andra maligna tumörer inom 4 månader före screening
5. Historik av att vara positiv för antikropp mot humant immunbristvirus, hepatit B-antigen och/eller hepatit C-virusantikropp
6. Predisposition för infektion, eller historia av återkommande infektion eller känd immunbrist
7. Gravid eller ammande vid screening eller avsikt att bli gravid under studien; för manliga försökspersoner, partnerns avsikt att bli gravid under studien
8. Användning av en prövningsprodukt eller -enhet inom 4 månader före screening, eller planerar att ta emot en annan prövningsprodukt innan du slutför alla bedömningar i denna studie
9. Användning av terapeutiska monoklonala antikroppar inklusive KRN23 inom 90 dagar före screening
10. Historik med allergiska eller anafylaktiska reaktioner mot KRN23, någon av KRN23-ingredienserna eller andra monoklonala antikroppar
11. Den som annars ansåg vara olämpligt deltagande i studien av utredaren eller delutredaren

Vid tidpunkten för övergången till eftermarknadsföringsstudien:

1. Frivilligt skriftligt informerat samtycke för att delta i eftermarknadsföringsstudien (om du är < 20 år vid tidpunkten för samtycke måste skriftligt informerat samtycke också erhållas från hans eller hennes juridiskt godtagbara representant)
2. Att byta till studien efter marknadsföring är nödvändigt och lämpligt för försökspersonen ur effektivitets- och säkerhetssynpunkt, enligt bedömningen av prövaren eller underprövaren.