Uno studio su KRN23 in soggetti con osteomalacia indotta da tumore o sindrome del nevo epidermico

Criterio di inclusione:

1. Età ≥ 18 anni
2. Diagnosi di osteomalacia indotta da tumore (TIO) o sindrome del nevo epidermico (ENS) e non suscettibile di ricevere l'escissione chirurgica del tumore/lesione responsabile
3. Livello di fosforo sierico < 2,5 mg/dL
4. Livello sierico di FGF23 ≥ 100 pg/mL
5. Rapporto tra velocità massima di riassorbimento tubulare renale del fosfato e velocità di filtrazione glomerulare < 2,5 mg/dL
6. Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) allo screening ≥ 60 mL/min/1,73 m2 o eGFR ≥ 30 e < 60 mL/min/1,73 m2 senza evidenza di insufficienza renale correlata a nefrocalcinosi
7. Livello di calcio sierico corretto < 10,8 mg/dL
8. Per soggetti di sesso femminile in età fertile; test di gravidanza sulle urine negativo e disponibilità a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio
9. Disponibilità a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile durante la partecipazione allo studio
10. Disponibilità a fornire l'accesso a precedenti cartelle cliniche per determinare l'idoneità, inclusi i dati sui test di imaging, la chimica del sangue, la diagnosi, i farmaci e la storia chirurgica
11. Disponibilità e capacità di completare in modo cooperativo tutte le procedure dello studio, aderire al programma della visita e seguire le istruzioni dello sperimentatore, come considerato dallo sperimentatore o dal subinvestigatore

Criteri di esclusione:

1. Uso dei seguenti farmaci nei 14 giorni precedenti lo screening: metaboliti o analoghi farmacologici della vitamina D o farmaci per il trattamento di TIO/ENS inclusi fosfato orale, antiacidi a base di idrossido di alluminio, acetazolamide o diuretici tiazidici
2. Farmaci per sopprimere l'ormone paratiroideo (PTH) entro 60 giorni prima dello screening
3. Trasfusione di sangue o emoderivati ​​entro 60 giorni prima dello screening
4. Chemioterapia per TIO o altri tumori maligni entro 4 mesi prima dello screening
5. Anamnesi positiva per anticorpi del virus dell'immunodeficienza umana, antigene dell'epatite B e/o anticorpo del virus dell'epatite C
6. Predisposizione alle infezioni o anamnesi di infezioni ricorrenti o immunodeficienza nota
7. Gravidanza o allattamento allo screening o intenzione di rimanere incinta durante lo studio; per i soggetti di sesso maschile, l'intenzione della partner di rimanere incinta durante lo studio
8. Uso di un prodotto o dispositivo sperimentale entro 4 mesi prima dello screening o pianificazione di ricevere un altro prodotto sperimentale prima di completare tutte le valutazioni in questo studio
9. Uso di anticorpi monoclonali terapeutici incluso KRN23 entro 90 giorni prima dello screening
10. Anamnesi di reazioni allergiche o anafilattiche al KRN23, a uno qualsiasi degli ingredienti del KRN23 o a qualsiasi altro anticorpo monoclonale
11. Chiunque abbia altrimenti considerato inadeguata la partecipazione allo studio da parte dello sperimentatore o del subinvestigatore

Al momento del passaggio allo studio post-marketing:

1. Consenso informato scritto volontario per partecipare allo studio post-marketing (se di età < 20 anni al momento del consenso, il consenso informato scritto deve essere ottenuto anche dal suo rappresentante legalmente riconosciuto)
2. Il passaggio allo studio post-marketing è necessario e appropriato per il soggetto dal punto di vista dell'efficacia e della sicurezza, a giudizio dello sperimentatore o del subinvestigatore.