En studie av KRN23 hos personer med tumorindusert osteomalaci eller epidermalt Nevus-syndrom

Inklusjonskriterier:

1. Alder ≥ 18 år
2. Diagnose av tumor-indusert osteomalacia (TIO) eller epidermalt nevus-syndrom (ENS) og ikke mottagelig for kirurgisk utskjæring av den fornærmende svulsten/lesjonen
3. Serumfosfornivå < 2,5 mg/dL
4. Serum FGF23 nivå ≥ 100 pg/ml
5. Forholdet mellom renal tubulær maksimal fosfatreabsorpsjonshastighet og glomerulær filtrasjonshastighet < 2,5 mg/dL
6. Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) ved screening ≥ 60 mL/min/1,73 m2, eller eGFR ≥ 30 og < 60 mL/min/1,73 m2 uten tegn på nyresvikt relatert til nefrokalsinose
7. Korrigert serumkalsiumnivå < 10,8 mg/dL
8. For kvinnelige subjekter i fertil alder; negativ uringraviditetstest og vilje til å gjennomgå ytterligere graviditetstester i løpet av studien
9. Vilje til å bruke en akseptabel prevensjonsmetode mens du deltar i studien
10. Vilje til å gi tilgang til tidligere medisinske journaler for å avgjøre kvalifisering, inkludert data om bildediagnostikk, blodkjemi, diagnose, medisinering og kirurgisk historie
11. Vilje og evne til i samarbeid å fullføre alle studieprosedyrer, overholde besøksplanen og følge etterforskerens instruksjoner, som vurderes av etterforskeren eller subetterforskeren

Ekskluderingskriterier:

1. Bruk av følgende legemidler innen 14 dager før screening: farmakologiske vitamin D-metabolitter eller -analoger, eller legemidler for behandling av TIO/ENS inkludert oral fosfat, aluminiumhydroksid antacida, acetazolamid eller tiaziddiuretika
2. Medisinering for å undertrykke parathyreoideahormon (PTH) innen 60 dager før screening
3. Blod- eller blodprodukttransfusjon innen 60 dager før screening
4. Kjemoterapi for TIO eller andre ondartede svulster innen 4 måneder før screening
5. Anamnese med å være positiv for antistoff mot humant immunsviktvirus, hepatitt B-antigen og/eller hepatitt C-virusantistoff
6. Predisposisjon for infeksjon, eller historie med tilbakevendende infeksjon eller kjent immunsvikt
7. Gravid eller ammende ved screening eller intensjon om å bli gravid under studien; for mannlige forsøkspersoner, partnerens intensjon om å bli gravid under studien
8. Bruk av et undersøkelsesprodukt eller -enhet innen 4 måneder før screening, eller planlegger å motta andre undersøkelsesprodukter før du fullfører alle vurderinger i denne studien
9. Bruk av terapeutiske monoklonale antistoffer inkludert KRN23 innen 90 dager før screening
10. Anamnese med allergiske eller anafylaktiske reaksjoner på KRN23, noen av KRN23-ingrediensene eller andre monoklonale antistoffer
11. Enhver som ellers anså som uegnet deltakelse i studien av etterforskeren eller subetterforskeren

På tidspunktet for bytte til ettermarkedsføringsstudien:

1. Frivillig skriftlig informert samtykke til å delta i studien etter markedsføring (hvis du er < 20 år på tidspunktet for samtykke, må skriftlig informert samtykke også innhentes fra hans eller hennes juridisk akseptable representant)
2. Bytte til post-markedsføringsstudien er nødvendig og hensiktsmessig for forsøkspersonen med tanke på effektivitet og sikkerhet, som vurderes av utforskeren eller subetterforskeren.