Een studie van KRN23 bij proefpersonen met tumor-geïnduceerde osteomalacie of epidermaal naevussyndroom

Inclusiecriteria:

1. Leeftijd ≥ 18 jaar
2. Diagnose van door tumor veroorzaakte osteomalacie (TIO) of epidermaal naevussyndroom (ENS) en niet vatbaar voor chirurgische excisie van de betreffende tumor/laesie
3. Serumfosforgehalte < 2,5 mg/dL
4. Serum FGF23-niveau ≥ 100 pg/ml
5. Verhouding tussen maximale fosfaatreabsorptiesnelheid van de niertubuli en glomerulaire filtratiesnelheid < 2,5 mg/dl
6. Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) bij screening ≥ 60 ml/min/1,73 m2, of eGFR ≥ 30 en < 60 ml/min/1,73 m2 met een bewijs van geen nierfalen gerelateerd aan nefrocalcinose
7. Gecorrigeerd serumcalciumgehalte < 10,8 mg/dL
8. Voor vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden; negatieve zwangerschapstest in urine en bereidheid om aanvullende zwangerschapstests te ondergaan tijdens het onderzoek
9. Bereidheid om een ​​acceptabele anticonceptiemethode te gebruiken tijdens deelname aan het onderzoek
10. Bereidheid om toegang te verlenen tot eerdere medische dossiers om te bepalen of u in aanmerking komt, inclusief gegevens over beeldvormingstests, bloedchemie, diagnose, medicatie en chirurgische geschiedenis
11. Bereidheid en bekwaamheid om samen alle onderzoeksprocedures te voltooien, zich te houden aan het bezoekschema en de instructies van de onderzoeker op te volgen, zoals overwogen door de onderzoeker of subonderzoeker

Uitsluitingscriteria:

1. Gebruik van de volgende geneesmiddelen binnen 14 dagen voorafgaand aan de screening: farmacologische vitamine D-metabolieten of -analogen, of geneesmiddelen voor de behandeling van TIO/ENS, waaronder oraal fosfaat, aluminiumhydroxide-antacida, acetazolamide of thiazidediuretica
2. Medicatie om bijschildklierhormoon (PTH) te onderdrukken binnen 60 dagen voorafgaand aan de screening
3. Transfusie van bloed of bloedproducten binnen 60 dagen voorafgaand aan de screening
4. Chemotherapie bij TIO of andere kwaadaardige tumoren binnen 4 maanden voorafgaand aan screening
5. Voorgeschiedenis van positief zijn voor antistoffen tegen het humaan immunodeficiëntievirus, hepatitis B-antigeen en/of hepatitis C-virus
6. Aanleg voor infectie, of voorgeschiedenis van terugkerende infectie of bekende immunodeficiëntie
7. Zwanger of borstvoeding bij screening of intentie om zwanger te worden tijdens het onderzoek; voor mannelijke proefpersonen, de intentie van de partner om tijdens het onderzoek zwanger te worden
8. Gebruik van een onderzoeksproduct of -apparaat binnen 4 maanden voorafgaand aan de screening, of van plan om een ​​ander onderzoeksproduct te ontvangen voordat alle beoordelingen in dit onderzoek zijn voltooid
9. Gebruik van therapeutische monoklonale antilichamen waaronder KRN23 binnen 90 dagen voorafgaand aan de screening
10. Geschiedenis van allergische of anafylactische reacties op KRN23, een van de KRN23-ingrediënten of andere monoklonale antilichamen
11. Iedereen die deelname aan het onderzoek anderszins ongeschikt achtte door de onderzoeker of subonderzoeker

Op het moment van overstappen naar het postmarketingonderzoek:

1. Vrijwillige schriftelijke geïnformeerde toestemming om deel te nemen aan het postmarketingonderzoek (indien jonger dan 20 jaar op het moment van toestemming, moet ook schriftelijke geïnformeerde toestemming worden verkregen van zijn of haar wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger)
2. Overschakelen naar het postmarketingonderzoek is noodzakelijk en passend voor de proefpersoon vanuit het oogpunt van werkzaamheid en veiligheid, zoals beoordeeld door de onderzoeker of subonderzoeker.