Um estudo de KRN23 em indivíduos com osteomalacia induzida por tumor ou síndrome do nevo epidérmico

Critério de inclusão:

1. Idade ≥ 18 anos
2. Diagnóstico de osteomalacia induzida por tumor (TIO) ou síndrome do nevo epidérmico (ENS) e não passível de receber excisão cirúrgica do tumor/lesão agressor
3. Nível de fósforo sérico < 2,5 mg/dL
4. Nível sérico de FGF23 ≥ 100 pg/mL
5. Razão da taxa máxima de reabsorção de fosfato tubular renal para a taxa de filtração glomerular < 2,5 mg/dL
6. Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) na triagem ≥ 60 mL/min/1,73 m2, ou eGFR ≥ 30 e < 60 mL/min/1,73 m2 com evidência de ausência de insuficiência renal relacionada à nefrocalcinose
7. Nível de cálcio sérico corrigido < 10,8 mg/dL
8. Para mulheres com potencial para engravidar; teste de gravidez de urina negativo e vontade de passar por testes de gravidez adicionais durante o estudo
9. Vontade de usar um método aceitável de contracepção durante a participação no estudo
10. Disposição para fornecer acesso a registros médicos anteriores para determinar a elegibilidade, incluindo dados sobre exames de imagem, química do sangue, diagnóstico, medicação e histórico cirúrgico
11. Vontade e capacidade de concluir cooperativamente todos os procedimentos do estudo, aderir ao cronograma de visitas e seguir as instruções do investigador, conforme considerado pelo investigador ou subinvestigador

Critério de exclusão:

1. Uso dos seguintes medicamentos dentro de 14 dias antes da triagem: metabólitos ou análogos farmacológicos da vitamina D ou medicamentos para tratamento de TIO/ENS, incluindo fosfato oral, antiácidos de hidróxido de alumínio, acetazolamida ou diuréticos tiazídicos
2. Medicação para suprimir o hormônio da paratireoide (PTH) dentro de 60 dias antes da triagem
3. Transfusão de sangue ou hemoderivados até 60 dias antes da triagem
4. Quimioterapia para TIO ou outros tumores malignos dentro de 4 meses antes da triagem
5. História de ser positivo para anticorpo do vírus da imunodeficiência humana, antígeno da hepatite B e/ou anticorpo do vírus da hepatite C
6. Predisposição para infecção ou história de infecção recorrente ou imunodeficiência conhecida
7. Grávida ou amamentando na triagem ou intenção de engravidar durante o estudo; para indivíduos do sexo masculino, a intenção do parceiro de engravidar durante o estudo
8. Uso de um produto ou dispositivo experimental dentro de 4 meses antes da triagem ou planejamento para receber outro produto experimental antes de concluir todas as avaliações neste estudo
9. Uso de anticorpos monoclonais terapêuticos incluindo KRN23 dentro de 90 dias antes da triagem
10. Histórico de reações alérgicas ou anafiláticas ao KRN23, a qualquer um dos ingredientes do KRN23 ou a qualquer outro anticorpo monoclonal
11. Qualquer pessoa considerada inadequada participação no estudo pelo investigador ou subinvestigador

No momento da mudança para o estudo pós-comercialização:

1. Consentimento informado voluntário por escrito para participar do estudo pós-comercialização (se a idade < 20 anos no momento do consentimento, o consentimento informado por escrito também deve ser obtido de seu representante legalmente aceitável)
2. Mudar para o estudo pós-comercialização é necessário e apropriado para o sujeito do ponto de vista da eficácia e segurança, conforme julgado pelo investigador ou subinvestigador.