Исследование KRN23 у субъектов с вызванной опухолью остеомаляцией или синдромом эпидермального невуса

Критерии включения:

1. Возраст ≥ 18 лет
2. Диагноз индуцированной опухолью остеомаляции (TIO) или синдрома эпидермального невуса (ENS) и невозможность хирургического удаления вызывающей нарушение опухоли/поражения
3. Уровень фосфора в сыворотке < 2,5 мг/дл
4. Уровень FGF23 в сыворотке ≥ 100 пг/мл
5. Отношение максимальной скорости реабсорбции фосфатов в почечных канальцах к скорости клубочковой фильтрации < 2,5 мг/дл
6. Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) при скрининге ≥ 60 мл/мин/1,73 m2 или рСКФ ≥ 30 и < 60 мл/мин/1,73 m2 без признаков почечной недостаточности, связанной с нефрокальцинозом
7. Скорректированный уровень кальция в сыворотке < 10,8 мг/дл
8. Для женщин детородного возраста; отрицательный тест мочи на беременность и готовность пройти дополнительные тесты на беременность во время исследования
9. Готовность использовать приемлемый метод контрацепции во время участия в исследовании
10. Готовность предоставить доступ к предыдущим медицинским записям для определения права на участие, включая данные о визуализационных тестах, биохимическом анализе крови, диагнозе, лекарствах и хирургическом анамнезе.
11. Готовность и способность совместно выполнять все процедуры исследования, придерживаться графика посещений и следовать инструкциям исследователя, как считает исследователь или вспомогательный исследователь.

Критерий исключения:

1. Использование следующих препаратов в течение 14 дней до скрининга: фармакологические метаболиты или аналоги витамина D или препараты для лечения TIO/ENS, включая пероральные фосфаты, антациды с гидроксидом алюминия, ацетазоламид или тиазидные диуретики.
2. Лекарства для подавления паратиреоидного гормона (ПТГ) в течение 60 дней до скрининга
3. Переливание крови или продуктов крови в течение 60 дней до скрининга
4. Химиотерапия при ОИО или других злокачественных опухолях в течение 4 месяцев до скрининга
5. Наличие в анамнезе положительного результата на антитела к вирусу иммунодефицита человека, антиген гепатита В и/или антитела к вирусу гепатита С
6. Предрасположенность к инфекции, рецидивирующая инфекция в анамнезе или известный иммунодефицит.
7. Беременность или кормление грудью на момент скрининга или намерение забеременеть во время исследования; для субъектов мужского пола намерение партнера забеременеть во время исследования
8. Использование исследуемого продукта или устройства в течение 4 месяцев до скрининга или планирование получения другого исследуемого продукта до завершения всех оценок в этом исследовании.
9. Использование терапевтических моноклональных антител, включая KRN23, в течение 90 дней до скрининга
10. Аллергические или анафилактические реакции на KRN23, любой из ингредиентов KRN23 или любые другие моноклональные антитела в анамнезе.
11. Любое другое лицо, которое исследователь или вспомогательный исследователь считает неприемлемым для участия в исследовании.

На момент перехода к постмаркетинговому исследованию:

1. Добровольное письменное информированное согласие на участие в постмаркетинговом исследовании (если возраст < 20 лет на момент согласия, письменное информированное согласие также должно быть получено от его или ее законного представителя)
2. Переход к постмаркетинговому исследованию необходим и целесообразен для субъекта с точки зрения эффективности и безопасности, по мнению исследователя или вспомогательного исследователя.