Badanie KRN23 u osób z osteomalacją wywołaną nowotworem lub zespołem znamion naskórkowych

Kryteria przyjęcia:

1. Wiek ≥ 18 lat
2. Rozpoznanie osteomalacji wywołanej guzem (TIO) lub zespołu znamion naskórkowych (ENS) i brak możliwości chirurgicznego wycięcia guza/zmiany chorobowej
3. Poziom fosforu w surowicy < 2,5 mg/dl
4. Poziom FGF23 w surowicy ≥ 100 pg/ml
5. Stosunek maksymalnego współczynnika wchłaniania zwrotnego fosforanów w kanalikach nerkowych do wskaźnika przesączania kłębuszkowego < 2,5 mg/dl
6. Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) w badaniu przesiewowym ≥ 60 ml/min/1,73 m2 lub eGFR ≥ 30 i < 60 ml/min/1,73 m2 bez cech niewydolności nerek związanej z wapnicą nerek
7. Skorygowany poziom wapnia w surowicy < 10,8 mg/dl
8. Dla kobiet w wieku rozrodczym; ujemny wynik testu ciążowego z moczu oraz chęć poddania się dodatkowym testom ciążowym w trakcie badania
9. Gotowość do stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu
10. Gotowość do udostępnienia wcześniejszej dokumentacji medycznej w celu określenia uprawnień, w tym danych dotyczących badań obrazowych, chemii krwi, diagnozy, leków i historii operacji
11. Chęć i zdolność do wspólnego ukończenia wszystkich procedur badawczych, przestrzegania harmonogramu wizyt i postępowania zgodnie z instrukcjami badacza, według uznania badacza lub badacza pomocniczego

Kryteria wyłączenia:

1. Stosowanie następujących leków w ciągu 14 dni przed badaniem przesiewowym: farmakologiczne metabolity lub analogi witaminy D lub leki stosowane w leczeniu TIO/ENS, w tym doustne fosforany, wodorotlenek glinu leki zobojętniające sok żołądkowy, acetazolamid lub tiazydowe leki moczopędne
2. Leki hamujące działanie parathormonu (PTH) w ciągu 60 dni przed badaniem przesiewowym
3. Transfuzja krwi lub produktów krwiopochodnych w ciągu 60 dni przed badaniem przesiewowym
4. Chemioterapia TIO lub innych nowotworów złośliwych w ciągu 4 miesięcy przed badaniem przesiewowym
5. Historia dodatniego wyniku na obecność przeciwciał przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności, antygenowi zapalenia wątroby typu B i/lub przeciwciałom przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C
6. Predyspozycje do infekcji lub historia nawracających infekcji lub znany niedobór odporności
7. Ciąża lub karmienie piersią podczas badania przesiewowego lub zamiar zajścia w ciążę podczas badania; w przypadku mężczyzn, zamiar zajścia w ciążę przez partnera w trakcie badania
8. Używanie badanego produktu lub urządzenia w ciągu 4 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub planowanie otrzymania innego badanego produktu przed zakończeniem wszystkich ocen w tym badaniu
9. Stosowanie terapeutycznych przeciwciał monoklonalnych, w tym KRN23, w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym
10. Historia reakcji alergicznych lub anafilaktycznych na KRN23, którykolwiek ze składników KRN23 lub jakiekolwiek inne przeciwciała monoklonalne
11. Każda osoba, która w inny sposób uważała za nieodpowiedni udział w badaniu przez badacza lub badacza pomocniczego

W momencie przejścia na badanie postmarketingowe:

1. Dobrowolna pisemna świadoma zgoda na udział w badaniu po wprowadzeniu produktu do obrotu (jeśli w chwili wyrażenia zgody ma mniej niż 20 lat, pisemną świadomą zgodę należy również uzyskać od jego prawnego przedstawiciela)
2. Przejście do badania po wprowadzeniu do obrotu jest konieczne i właściwe dla uczestnika z punktu widzenia skuteczności i bezpieczeństwa, zgodnie z oceną badacza lub badacza pomocniczego.