Studie KRN23 u subjektů s nádorem indukovanou osteomalacií nebo syndromem epidermálního nevusu

Kritéria pro zařazení:

1. Věk ≥ 18 let
2. Diagnóza nádorem indukované osteomalacie (TIO) nebo syndromu epidermálního nevusu (ENS) a není možné podstoupit chirurgickou excizi problematického nádoru/léze
3. Hladina fosforu v séru < 2,5 mg/dl
4. Hladina FGF23 v séru ≥ 100 pg/ml
5. Poměr renální tubulární maximální reabsorpce fosfátu k rychlosti glomerulární filtrace < 2,5 mg/dl
6. Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) při screeningu ≥ 60 ml/min/1,73 m2 nebo eGFR ≥ 30 a < 60 ml/min/1,73 m2 s důkazem, že nedochází k selhání ledvin souvisejícím s nefrokalcinózou
7. Korigovaná hladina vápníku v séru < 10,8 mg/dl
8. Pro ženy ve fertilním věku; negativní těhotenský test z moči a ochota podstoupit další těhotenské testy během studie
9. Ochota používat při účasti ve studii přijatelnou metodu antikoncepce
10. Ochota poskytnout přístup k předchozím lékařským záznamům k určení způsobilosti, včetně údajů o zobrazovacích testech, chemii krve, diagnóze, lécích a chirurgické historii
11. Ochota a schopnost kooperativně dokončit všechny studijní postupy, dodržovat plán návštěv a řídit se pokyny zkoušejícího, jak zváží zkoušející nebo dílčí zkoušející

Kritéria vyloučení:

1. Užívání následujících léků během 14 dnů před screeningem: farmakologické metabolity nebo analogy vitaminu D nebo léky k léčbě TIO/ENS včetně perorálního fosfátu, antacida hydroxid hlinitý, acetazolamid nebo thiazidová diuretika
2. Léky k potlačení parathormonu (PTH) během 60 dnů před screeningem
3. Transfuze krve nebo krevního produktu do 60 dnů před screeningem
4. Chemoterapie pro TIO nebo jiné zhoubné nádory během 4 měsíců před screeningem
5. Anamnéza pozitivní na protilátky proti viru lidské imunodeficience, antigen hepatitidy B a/nebo protilátky proti viru hepatitidy C
6. Predispozice k infekci nebo anamnéza rekurentní infekce nebo známé imunodeficience
7. Těhotenství nebo kojení při screeningu nebo úmysl otěhotnět během studie; u mužských subjektů záměr partnerky otěhotnět během studie
8. Použití hodnoceného produktu nebo zařízení během 4 měsíců před screeningem nebo plánování příjmu jiného hodnoceného produktu před dokončením všech hodnocení v této studii
9. Použití terapeutických monoklonálních protilátek včetně KRN23 během 90 dnů před screeningem
10. Anamnéza alergických nebo anafylaktických reakcí na KRN23, kteroukoli složku KRN23 nebo jakékoli jiné monoklonální protilátky
11. Kdokoli, kdo by jinak považoval účast zkoušejícího nebo dílčího zkoušejícího ve studii za nevhodnou

V době přechodu na postmarketingovou studii:

1. Dobrovolný písemný informovaný souhlas s účastí v postmarketingové studii (pokud je v době udělení souhlasu < 20 let, musí být písemný informovaný souhlas získán také od jeho právně přijatelného zástupce)
2. Přechod na postmarketingovou studii je pro subjekt nezbytný a vhodný z hlediska účinnosti a bezpečnosti, jak posoudí zkoušející nebo dílčí zkoušející.