Un estudio de KRN23 en sujetos con osteomalacia inducida por tumor o síndrome de nevus epidérmico

Criterios de inclusión:

1. Edad ≥ 18 años
2. Diagnóstico de osteomalacia inducida por tumor (TIO) o síndrome de nevus epidérmico (ENS) y no susceptible de recibir escisión quirúrgica del tumor/lesión causante
3. Nivel de fósforo sérico < 2,5 mg/dL
4. Nivel sérico de FGF23 ≥ 100 pg/mL
5. Relación entre la tasa máxima de reabsorción de fosfato tubular renal y la tasa de filtración glomerular < 2,5 mg/dL
6. Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) en el cribado ≥ 60 ml/min/1,73 m2, o FGe ≥ 30 y < 60 ml/min/1,73 m2 sin evidencia de insuficiencia renal relacionada con nefrocalcinosis
7. Nivel de calcio sérico corregido < 10,8 mg/dL
8. Para sujetos femeninos en edad fértil; prueba de embarazo en orina negativa y voluntad de someterse a pruebas de embarazo adicionales durante el estudio
9. Voluntad de usar un método anticonceptivo aceptable mientras participa en el estudio
10. Voluntad de proporcionar acceso a registros médicos anteriores para determinar la elegibilidad, incluidos datos sobre pruebas de imagen, química sanguínea, diagnóstico, medicación e historial quirúrgico.
11. Voluntad y capacidad para completar cooperativamente todos los procedimientos del estudio, adherirse al programa de visitas y seguir las instrucciones del investigador, según lo considere el investigador o el subinvestigador.

Criterio de exclusión:

1. Uso de los siguientes medicamentos dentro de los 14 días previos a la selección: metabolitos o análogos farmacológicos de la vitamina D, o medicamentos para tratar la OIT/ENS, incluidos fosfato oral, antiácidos de hidróxido de aluminio, acetazolamida o diuréticos tiazídicos
2. Medicamentos para suprimir la hormona paratiroidea (PTH) dentro de los 60 días anteriores a la prueba de detección
3. Transfusión de sangre o productos sanguíneos dentro de los 60 días anteriores a la selección
4. Quimioterapia para TIO u otros tumores malignos en los 4 meses anteriores a la selección
5. Antecedentes de ser positivo para el anticuerpo del virus de la inmunodeficiencia humana, el antígeno de la hepatitis B y/o el anticuerpo del virus de la hepatitis C
6. Predisposición a la infección, o antecedentes de infección recurrente o inmunodeficiencia conocida
7. Embarazada o amamantando en la selección o intención de quedar embarazada durante el estudio; para sujetos masculinos, la intención de la pareja de quedar embarazada durante el estudio
8. Uso de un producto o dispositivo en investigación dentro de los 4 meses anteriores a la selección, o planificación para recibir otro producto en investigación antes de completar todas las evaluaciones en este estudio
9. Uso de anticuerpos monoclonales terapéuticos, incluido KRN23, dentro de los 90 días anteriores a la selección
10. Antecedentes de reacciones alérgicas o anafilácticas a KRN23, cualquiera de los ingredientes de KRN23 o cualquier otro anticuerpo monoclonal
11. Cualquier otra persona que el investigador o subinvestigador considere inadecuada su participación en el estudio.

En el momento de pasar al estudio post-comercialización:

1. Consentimiento informado voluntario por escrito para participar en el estudio posterior a la comercialización (si tiene menos de 20 años en el momento del consentimiento, también se debe obtener el consentimiento informado por escrito de su representante legalmente aceptable)
2. El cambio al estudio posterior a la comercialización es necesario y apropiado para el sujeto desde el punto de vista de la eficacia y la seguridad, según lo juzgue el investigador o subinvestigador.