Tutkimus KRN23:sta potilailla, joilla on kasvaimen aiheuttama osteomalasia tai epidermaalinen nevus-oireyhtymä

Sisällyttämiskriteerit:

1. Ikä ≥ 18 vuotta
2. Kasvaimen aiheuttaman osteomalasian (TIO) tai epidermaalisen nevus-oireyhtymän (ENS) diagnoosi, eikä loukkaavan kasvaimen/leesion leikkausta voida tehdä
3. Seerumin fosforitaso < 2,5 mg/dl
4. Seerumin FGF23-taso ≥ 100 pg/ml
5. Munuaistiehyiden fosfaatin maksimireabsorptionopeuden suhde glomerulusten suodatusnopeuteen < 2,5 mg/dl
6. Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) seulonnassa ≥ 60 ml/min/1,73 m2 tai eGFR ≥ 30 ja < 60 ml/min/1,73 m2, jossa ei ole näyttöä munuaisten vajaatoiminnasta, joka liittyy nefrokalsinoosiin
7. Korjattu seerumin kalsiumtaso < 10,8 mg/dl
8. Hedelmällisessä iässä oleville naishenkilöille; negatiivinen virtsaraskaustesti ja halukkuus tehdä lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana
9. Halukkuus käyttää hyväksyttävää ehkäisymenetelmää tutkimukseen osallistumisen aikana
10. Halukkuus tarjota pääsy aikaisempiin potilastietoihin kelpoisuuden määrittämiseksi, mukaan lukien tiedot kuvantamiskokeista, veren kemiasta, diagnoosista, lääkityksestä ja leikkaushistoriasta
11. Halu ja kyky yhteistoiminnallisesti suorittaa kaikki tutkimustoimenpiteet, noudattaa vierailuaikataulua ja seurata tutkijan ohjeita tutkijan tai osatutkijan arvioiden mukaan

Poissulkemiskriteerit:

1. Seuraavien lääkkeiden käyttö 14 päivän sisällä ennen seulontaa: D-vitamiinin farmakologiset metaboliitit tai analogit tai TIO/ENS:n hoitoon tarkoitetut lääkkeet mukaan lukien oraaliset fosfaatti-, alumiinihydroksidi-antasidit, asetatsolamidi tai tiatsididiureetit
2. Lääkitys lisäkilpirauhashormonin (PTH) estämiseksi 60 päivän sisällä ennen seulontaa
3. Veren tai verivalmisteen siirto 60 päivän sisällä ennen seulontaa
4. TIO:n tai muiden pahanlaatuisten kasvainten kemoterapia 4 kuukauden sisällä ennen seulontaa
5. Aiemmin positiivinen ihmisen immuunikatoviruksen vasta-aine, hepatiitti B -antigeeni ja/tai hepatiitti C -viruksen vasta-aine
6. Alttius infektiolle tai toistuva infektio tai tunnettu immuunipuutos
7. Raskaana oleva tai imetys seulonnassa tai aikomus tulla raskaaksi tutkimuksen aikana; miespuolisten koehenkilöiden osalta kumppanin aikomus tulla raskaaksi tutkimuksen aikana
8. Tutkimustuotteen tai -laitteen käyttö 4 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai muun tutkimustuotteen saamisen suunnitteleminen ennen kaikkien arvioiden suorittamista tässä tutkimuksessa
9. Terapeuttisten monoklonaalisten vasta-aineiden, mukaan lukien KRN23, käyttö 90 päivän sisällä ennen seulontaa
10. Aiempi allerginen tai anafylaktinen reaktio KRN23:lle, jollekin KRN23:n aineosalle tai muille monoklonaalisille vasta-aineille
11. Kuka tahansa, jota tutkija tai osatutkija muuten katsoi sopimattomaksi osallistumaan tutkimukseen

Kun siirryt markkinoille saattamisen jälkeiseen tutkimukseen:

1. Vapaaehtoinen kirjallinen tietoinen suostumus osallistua markkinoille saattamisen jälkeiseen tutkimukseen (jos ikä on < 20 vuotta suostumuksen antamishetkellä, kirjallinen tietoinen suostumus on hankittava myös hänen laillisesti hyväksyttävältä edustajalta)
2. Markkinoille tulon jälkeiseen tutkimukseen siirtyminen on tutkijan tai osatutkijan arvioiden mukaan välttämätöntä ja asianmukaista tutkittavalle tehon ja turvallisuuden kannalta.