Une étude de KRN23 chez des sujets atteints d'ostéomalacie induite par une tumeur ou de syndrome de naevus épidermique

Critère d'intégration:

1. Âgé ≥ 18 ans
2. Diagnostic d'ostéomalacie induite par une tumeur (TIO) ou de syndrome de naevus épidermique (ENS) et non susceptible de recevoir une excision chirurgicale de la tumeur / lésion incriminée
3. Niveau de phosphore sérique < 2,5 mg/dL
4. Taux sérique de FGF23 ≥ 100 pg/mL
5. Rapport entre le taux maximal de réabsorption du phosphate tubulaire rénal et le taux de filtration glomérulaire < 2,5 mg/dL
6. Débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) au dépistage ≥ 60 mL/min/1,73 m2, ou DFGe ≥ 30 et < 60 mL/min/1,73 m2 avec une preuve d'absence d'insuffisance rénale liée à la néphrocalcinose
7. Taux de calcium sérique corrigé < 10,8 mg/dL
8. Pour les sujets féminins en âge de procréer ; test de grossesse urinaire négatif et volonté de subir des tests de grossesse supplémentaires pendant l'étude
9. Volonté d'utiliser une méthode de contraception acceptable tout en participant à l'étude
10. Volonté de donner accès aux dossiers médicaux antérieurs pour déterminer l'admissibilité, y compris les données sur les tests d'imagerie, la chimie du sang, le diagnostic, les médicaments et les antécédents chirurgicaux
11. Volonté et capacité à compléter en coopération toutes les procédures de l'étude, à respecter le calendrier des visites et à suivre les instructions de l'investigateur, telles que considérées par l'investigateur ou le sous-investigateur

Critère d'exclusion:

1. Utilisation des médicaments suivants dans les 14 jours précédant le dépistage : métabolites ou analogues pharmacologiques de la vitamine D, ou médicaments pour le traitement des TIO/ENS, y compris le phosphate oral, les antiacides à base d'hydroxyde d'aluminium, l'acétazolamide ou les diurétiques thiazidiques
2. Médicament pour supprimer l'hormone parathyroïdienne (PTH) dans les 60 jours précédant le dépistage
3. Transfusion de sang ou de produits sanguins dans les 60 jours précédant le dépistage
4. Chimiothérapie pour TIO ou autres tumeurs malignes dans les 4 mois précédant le dépistage
5. Antécédents d'être positif pour l'anticorps du virus de l'immunodéficience humaine, l'antigène de l'hépatite B et/ou l'anticorps du virus de l'hépatite C
6. Prédisposition à l'infection, ou antécédents d'infection récurrente ou d'immunodéficience connue
7. Enceinte ou allaitante au moment du dépistage ou intention de tomber enceinte pendant l'étude ; pour les sujets masculins, l'intention de la partenaire de tomber enceinte pendant l'étude
8. Utilisation d'un produit ou d'un dispositif expérimental dans les 4 mois précédant le dépistage, ou planification de recevoir un autre produit expérimental avant d'avoir terminé toutes les évaluations de cette étude
9. Utilisation d'anticorps monoclonaux thérapeutiques, y compris KRN23, dans les 90 jours précédant le dépistage
10. Antécédents de réactions allergiques ou anaphylactiques au KRN23, à l'un des ingrédients du KRN23 ou à tout autre anticorps monoclonal
11. Toute personne autrement considérée comme une participation inappropriée à l'étude par l'investigateur ou le sous-investigateur

Au moment du passage à l'étude post-commercialisation :

1. Consentement éclairé écrit volontaire pour participer à l'étude post-commercialisation (si âgé de moins de 20 ans au moment du consentement, un consentement éclairé écrit doit également être obtenu auprès de son représentant légalement acceptable)
2. Le passage à l'étude post-commercialisation est nécessaire et approprié pour le sujet du point de vue de l'efficacité et de la sécurité, à en juger par l'investigateur ou le sous-investigateur.