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生後 24 か月未満で Ivacaftor 応答性 CFTR 変異を有する嚢胞性線維症の被験者における Ivacaftor の安全性、薬物動態、および薬力学を評価する研究

2023年8月14日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

生後 24 か月未満で Ivacaftor 応答性 CFTR 変異を有する嚢胞性線維症の被験者における Ivacaftor の安全性、薬物動態、および薬力学を評価するための第 3 相、第 2 部非盲検試験

この研究の目的は、ivacaftor 治療の安全性と、治療開始時に生後 24 か月未満で ivacaftor 応答性 CF 膜貫通コンダクタンス レギュレーター (CFTR ) 遺伝子変異。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

57

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド
  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ
    • California
      • Palo Alto、California、アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ
  • イギリス
      • Edinburgh、イギリス
      • Leicester、イギリス
      • London、イギリス
      • Manchester、イギリス
      • Oxford、イギリス
  • オーストラリア
      • South Brisbane、オーストラリア
      • Westmead、オーストラリア
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア
  • カナダ
      • Toronto、カナダ

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1秒～2年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -汗の塩化物値またはCF変異基準によるCFの確定診断。
  • 少なくとも 1 つの対立遺伝子に次の 10 の CFTR 変異のうちの 1 つがある: G551D、G178R、S549N、S549R、G551S、G1244E、S1251N、S1255P、G1349D、または R117H (ivacaftor の使用が承認されている地域で適格)。 パート A/B グループには、他の ivacaftor 応答変異がある場合もあります。
  • 血液学、血清化学、およびバイタルサインは、研究評価を妨げる臨床的に重大な異常を伴わないスクリーニングの結果であり、研究者によって判断されます。

除外基準:

  • -治験責任医師の意見では、研究の結果を混乱させるか、被験者に治験薬を投与する際に追加のリスクをもたらす可能性のある病気または状態の病歴
  • スクリーニング時の肺状態の急速な低下に関連する微生物の定着 (パート A および B のみ)
  • 肝機能異常またはスクリーニング時の肝機能異常の病歴
  • -固形臓器または血液学的移植の歴史
  • -シトクロムP450（CYP）3Aの中等度または強力な誘導剤または阻害剤の使用 1日目の2週間前まで
  • -スクリーニング前の30日または5半減期以内の治験薬または市販薬の投与を含む臨床研究への参加
  • スクリーニング時のヘモグロビン (Hgb) <9.5 g/dL
  • ステージ3以上の慢性腎臓病
  • -スクリーニング時の非先天性または進行性の水晶体混濁または白内障の存在

他のプロトコルで定義された包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：パート A: 3 ～ 24 か月未満
体重5kg以上7kg未満の参加者には25mgのIVAを、7kg以上14kg未満の参加者には50mgのIVAを、体重14kg以上25kg未満の参加者には75mgのIVAを12時間ごとに投与した（12時間ごと） ) 1 日目から 3 日目には 1 回、4 日目には朝に 1 回投与します。
薬：IVA
経口投与用の小袋入り顆粒。
他の名前：
  • VX-770
  • イバカフトル
実験的：パート B + A/B: 1 ～ 24 か月未満
生後4ヵ月以上6ヵ月未満で体重5kg以上（≧）の参加者には、25mgのIVAを12時間ごとに投与した。 生後6か月以上のパートBでは、体重5～7kgの参加者には25mgのIVAを、7～14kg未満の参加者には50mgのIVAを、体重14～25kg未満の参加者には75mgのIVAを12時間毎に24週間投与した。パートA/Bでは、体重3kgから5kg未満の生後1カ月から4カ月未満の参加者は、IVA治療の最初の15日間、初回低用量の5.7mgを12時間ごとにIVAを受け、体重5kg以上の参加者は11.4mgを12時間ごとにIVAを受けました。 用量は、15日目には維持または上方調整され、生後4か月に達した時点では体重および/または年齢に基づいて調整されました。
薬：IVA
経口投与用の小袋入り顆粒。
他の名前：
  • VX-770
  • イバカフトル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
パート A: 治療中に発現した有害事象 (TEAE) および重篤な有害事象 (TEAE) を有する参加者の数によって評価された安全性と忍容性
時間枠：1日目から70日目まで
1日目から70日目まで
パート A: IVA およびその代謝物 (M1-IVA および M6-IVA) の観察された血漿中濃度
時間枠：投与前、2～4時間、6～8時間、投与後24～60時間
投与前、2～4時間、6～8時間、投与後24～60時間
パート B +A/B: 治療中に発現した有害事象 (TEAE) および重篤な有害事象 (TEAE) を有する参加者の数によって評価された安全性と忍容性
時間枠：1日目から38週目まで
1日目から38週目まで
パート A/B: IVA およびその代謝物 (M1-IVA および M6-IVA) の観察された血漿中濃度
時間枠：4日目（投与前、2～4時間、投与後6～8時間）。 15日目（投与前）。 4週目（投与前）。 8週目（投与前、2～4時間、投与後6～8時間）。 12週目（投与前）。 18週目（投与前）および24週目（投与前）
4日目（投与前、2～4時間、投与後6～8時間）。 15日目（投与前）。 4週目（投与前）。 8週目（投与前、2～4時間、投与後6～8時間）。 12週目（投与前）。 18週目（投与前）および24週目（投与前）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート B: IVA およびその代謝物 (M1-IVA および M6-IVA) の観察された血漿中濃度
時間枠：2週目（投与前、2～4時間、投与後6～8時間）。 8週目（投与前、投与1時間、投与後4時間）。 24週目（投与前、投与後2～4時間）
2週目（投与前、2～4時間、投与後6～8時間）。 8週目（投与前、投与1時間、投与後4時間）。 24週目（投与前、投与後2～4時間）
パート B + A/B: 汗の塩化物のベースラインからの絶対変化
時間枠：24週目のベースラインから
汗サンプルは承認された収集装置を使用して収集されました。
24週目のベースラインから

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年6月2日

一次修了 (実際)

2022年6月28日

研究の完了 (実際)

2022年6月28日

試験登録日

最初に提出

2016年3月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年3月31日

最初の投稿 (推定)

2016年4月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年9月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年8月14日

最終確認日

2023年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VX15-770-124
  • 2015-001997-16 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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