Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​Ivacaftor hos personer med cystisk fibrose, som er under 24 måneder gamle og har en Ivacaftor-responsiv CFTR-mutation

14. august 2023 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3, 2-delt, åbent studie til evaluering af sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​Ivacaftor hos forsøgspersoner med cystisk fibrose, som er under 24 måneder gamle og har en Ivacaftor-responsiv CFTR-mutation

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden af ​​ivacaftor-behandling og PK af ivacaftor og metabolitter hos personer med cystisk fibrose (CF), som er <24 måneder gamle ved behandlingsstart og har en ivacaftor-responsiv CF transmembran konduktansregulator (CFTR). ) genmutation.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

57

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • South Brisbane, Australien
      • Westmead, Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien
  • Canada
      • Toronto, Canada
  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige
      • Leicester, Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
      • Oxford, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater
  • Irland
      • Dublin, Irland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af CF ved svedkloridværdi eller CF-mutationskriterier.
  • Har 1 af følgende 10 CFTR-mutationer på mindst 1 allel: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D eller R117H (kvalificeret i områder, hvor ivacaftor er godkendt til brug). Del A/B-gruppen kan også have andre ivacaftor-responsive mutationer.
  • Hæmatologi, serumkemi og vitale tegn resultater ved screening uden klinisk signifikante abnormiteter, som ville interferere med undersøgelsens vurderinger, som vurderet af investigator.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med enhver sygdom eller tilstand, der efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko ved at administrere forsøgslægemidlet til forsøgspersonen
  • Kolonisering med organismer forbundet med et hurtigere fald i lungestatus ved screening (kun for del A og B)
  • Anamnese med unormal leverfunktion eller unormal leverfunktion ved screening
  • Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation
  • Brug af moderate eller stærke inducere eller hæmmere af cytochrom P450 (CYP) 3A inden for 2 uger før dag 1
  • Deltagelse i et klinisk studie, der involverer administration af enten et forsøgslægemiddel eller et markedsført lægemiddel inden for 30 dage eller 5 terminale halveringstider før screening
  • Hæmoglobin (Hgb) <9,5 g/dL ved screening
  • Kronisk nyresygdom i trin 3 eller derover
  • Tilstedeværelse af en ikke-medfødt eller progressiv linseopacitet eller katarakt ved screening

Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del A: 3 til <24 måneder
Deltagere, der vejede 5 til mindre end (<) 7 kg (kg) fik 25 milligram (mg) IVA, 7 til <14 kg fik 50 mg IVA, og dem, der vejede 14 til <25 kg, fik 75 mg IVA administreret hver 12. time (q12h ) på dag 1 til 3 og 1 morgendosis på dag 4.
Medicin: IVA
Granulat i pose til oral administration.
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor
Eksperimentel: Del B + A/B:1 til < 24 måneder
Deltagere i alderen 4 til <6 måneder og vejede større end eller lig med (≥) 5 kg fik 25 mg IVA 12h. Ved 6 måneders alderen og ældre modtog deltagere, der vejede 5 til <7 kg, 25 mg IVA, 7 til <14 kg modtog 50 mg IVA, og dem, der vejede 14 til <25 kg, fik 75 mg IVA 12h i 24 uger på del B. For del A/B modtog deltagere 1 til <4 måneder, der vejede 3 kg til <5 kg, en indledende lav dosis på 5,7 mg q12h IVA, og dem, der vejede ≥5 kg, modtog 11,4 mg q12h IVA i de første 15 dage af IVA-behandling. Doserne blev opretholdt eller justeret op på dag 15 og baseret på vægt og/eller alder, når de nåede 4 måneders alderen.
Medicin: IVA
Granulat i pose til oral administration.
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige (TEAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 70
Dag 1 til og med dag 70
Del A: Observeret plasmakoncentration af IVA og deres metabolitter (M1-IVA og M6-IVA)
Tidsramme: Før dosis, 2-4 timer, 6-8 timer, 24-60 timer efter dosis
Før dosis, 2-4 timer, 6-8 timer, 24-60 timer efter dosis
Del B +A/B: Sikkerhed og tolerabilitet vurderet efter antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige (TEAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 38
Dag 1 til og med uge 38
Del A/B: Observeret plasmakoncentration af IVA og deres metabolitter (M1-IVA og M6-IVA)
Tidsramme: Dag 4 (før-dosis, 2-4 timer, 6-8 timer efter dosis); Dag 15 (før-dosis); Uge 4 (før-dosis); Uge 8 (før dosis, 2-4 timer, 6-8 timer efter dosis); Uge 12 (før-dosis); Uge 18 (før-dosis) og uge 24 (før-dosis)
Dag 4 (før-dosis, 2-4 timer, 6-8 timer efter dosis); Dag 15 (før-dosis); Uge 4 (før-dosis); Uge 8 (før dosis, 2-4 timer, 6-8 timer efter dosis); Uge 12 (før-dosis); Uge 18 (før-dosis) og uge 24 (før-dosis)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del B: Observeret plasmakoncentration af IVA og deres metabolitter (M1-IVA og M6-IVA)
Tidsramme: Uge 2 (før-dosis, 2-4 timer, 6-8 timer efter dosis); Uge 8 (før dosis, 1 time, 4 timer efter dosis); Uge 24 (før dosis, 2-4 timer efter dosis)
Uge 2 (før-dosis, 2-4 timer, 6-8 timer efter dosis); Uge 8 (før dosis, 1 time, 4 timer efter dosis); Uge 24 (før dosis, 2-4 timer efter dosis)
Del B + A/B: Absolut ændring fra baseline i svedklorid
Tidsramme: Fra baseline i uge 24
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Fra baseline i uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. juni 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. juni 2022

Studieafslutning (Faktiske)

28. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. marts 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. marts 2016

Først opslået (Anslået)

1. april 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. august 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX15-770-124
  • 2015-001997-16 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med IVA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Germany

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner